Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Implementacja farmakogenomiki w czasie rzeczywistym u pacjentów pediatrycznych z nową diagnozą raka (MARVEL-PIC)

27 lipca 2026 zaktualizowane przez: Murdoch Childrens Research Institute

PRIORYTET- P: Implementacja farmakogenomiki w czasie rzeczywistym u pacjentów pediatrycznych z nową diagnozą raka lub otrzymujących pierwszy przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych

Prospektywne, otwarte, randomizowane badanie wdrożeniowe u dzieci z rakiem. Badanie ma na celu ustalenie, czy zindywidualizowane podejście doprowadzi do ogólnego zmniejszenia klinicznie istotnych działań niepożądanych leku (ADR) oraz ocena wpływu ekonomicznego i jakości życia. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania spersonalizowanych zaleceń dotyczących leczenia podtrzymującego (grupa badana) lub standardowej opieki (grupa kontrolna) przez okres 12 tygodni. Okres obserwacji obejmuje zgłaszanie przez potencjalnych pacjentów objawów i jakości życia za pomocą ankiet dostarczanych drogą elektroniczną przez maksymalnie 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jednym z głównych obszarów medycyny precyzyjnej, który można łatwo wdrożyć, są badania farmakogenomiczne. Badanie linii zarodkowej genów predysponujących do toksyczności lub nieskuteczności leków może pomóc w wyborze i dawkowaniu leków. Odchodzi to od historycznego podejścia „prób i błędów”, pozwala uniknąć niepotrzebnych niepożądanych reakcji na leki (ADR) i może potencjalnie wpłynąć na oszczędności ekonomiczne w ochronie zdrowia, poprzez zmniejszenie liczby ponownych przyjęć i przyjęć z ADR.

To badanie będzie prospektywnym, otwartym, randomizowanym badaniem wdrożeniowym u dzieci i młodzieży z nową diagnozą raka lub przed pierwszym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Obecny standard opieki pediatrycznej w Australii obejmuje badania farmakogenomiczne w kierunku TPMT i NUD15 u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. Uczestnicy badania zostaną poddani testom farmakogenomicznym obejmującym szereg istotnych klinicznie wariantów. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do ramienia kontrolnego lub ramienia badania. Wyniki testów uczestników grupy badawczej zostaną wykorzystane do określenia dawki i wyboru leków dla 27 leków powszechnie stosowanych w opiece podtrzymującej. Wyniki testów farmakogenomicznych zostaną przekazane grupie badanej w 4. tygodniu, a grupie kontrolnej w 13. tygodniu, po 12-tygodniowym okresie interwencji.

W celu ustalenia, czy zapobiegawcze badania farmakogenomiczne rzeczywiście zmniejszają istotne klinicznie działania niepożądane leków, wersja badania Pediatric Patient-Reported Outcomes badania Common Terminology Criteria for Adverse Events (Ped-PRO-CTCAE) zostanie dostarczona w 3 punktach czasowych w ciągu 12 tygodni Kropka. Ta ankieta jest narzędziem do pomiaru wyników zgłaszanym przez pacjentów, opracowanym w celu oceny toksyczności objawowej u uczestników otrzymujących terapię przeciwnowotworową. Po zakończeniu ankiety farmaceuta akademicki przeprowadzi częściowo ustrukturyzowane wywiady w celu wygenerowania stopnia nasilenia CTCAE dla każdego z objawów zdefiniowanych w Ped-PRO-CTCAE oraz oceny związku przyczynowego niepożądanej reakcji na lek za pomocą kwestionariusza Liverpool Narzędzie oceny przyczynowości działań niepożądanych leków (Liverpool ADR-CAT). Mechanizmy te będą wspierać ocenę zarówno ciężkości, jak i przyczynowości wszelkich działań niepożądanych leku.

Aby ocenić wpływ ekonomiczny i wpływ na jakość życia (QoL), uczestnicy wypełnią również ankiety QoL The Child Health Utility 9D (CHU9D) specyficzne dla dzieci i młodych dorosłych w 3 punktach czasowych w okresie 12 miesięcy i wyrażą zgodę na analizę ekonomiczną zdrowia. Obejmuje to gromadzenie danych z programu Medicare Benefits Schedule (MBS)/Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) z Services Australia i Victorian Data Linkage Group w celu porównania kosztów zarządzania zarówno grupą kontrolną, jak i badaną.

Dane z badania będą bezpiecznie przechowywane w bazie danych REDCap. Pacjentom zostanie przydzielony unikalny identyfikator pacjenta przed dodaniem ich danych pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację do bazy danych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

441

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Washington
      • Nedlands, Washington, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek < 18 lat
  • Nowa diagnoza raka lub pacjent otrzymujący HSCT.
  • Muszą otrzymać pierwszą receptę na jeden lub więcej leków, dla których dostępne są wytyczne CPIC, które są im przepisywane w ramach rutynowej opieki.
  • Rodzic lub pacjent jest zdolny i chętny do wyrażenia zgody na udział i obserwację pacjenta przez co najmniej 12 tygodni.
  • Pacjent nadaje się do nakłucia żyły i pobrania krwi (5 ml < 40 kg, 12 ml > 40 kg)
  • Pacjent i/lub rodzic jest w stanie i chce podpisać formularz świadomej zgody.
  • Pacjent i/lub rodzic może wypełnić ankietę Ped-PRO-CTCAE w języku angielskim, włoskim lub chińskim.
  • Nie osiągnięto limitu zapisów na studia.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek > 18 lat.
  • Oczekiwana długość życia pacjenta jest szacowana przez leczący zespół kliniczny na mniej niż trzy miesiące.
  • Czas trwania leku włączenie całkowita długość leczenia planuje się na mniej niż jeden tydzień.
  • Pacjent i/lub rodzic nie mogą wyrazić zgody na badanie.
  • Pacjent i/lub rodzic nie chcą wziąć udziału w badaniu.
  • Pacjent i/lub rodzic nie jest w stanie wypełnić ankiety Ped-PRO-CTCAE w języku angielskim, włoskim lub chińskim.
  • Pacjent ma istniejące zaburzenia czynności wątroby lub nerek, w przypadku których mniejsza dawka lub alternatywny wybór leku są już częścią bieżącej rutynowej opieki.
  • Pacjent ma wskaźnik filtracji kłębuszkowej poniżej 15 ml/min na 1,73 m2.
  • Pacjent ma zaawansowaną niewydolność wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Standard opieki
Standard opieki przepisując na okres 12 miesięcy. Uczestnicy otrzymają wyniki badań farmakogenomicznych zgodnie z aktualnym standardem postępowania. Uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 12 tygodni, przy czym maksymalny okres to 12 miesięcy, w zależności od czasu rejestracji.
Test diagnostyczny: Publikacja rozszerzonego raportu farmakogenomicznego w 13. tygodniu
Sekwencjonowanie całego genomu z raportowaniem aktualnych wariantów farmakogenomicznych standardu opieki (SoC) (TPMT, NUD15) tam, gdzie ma to zastosowanie (tj. dla pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej) oraz zgłaszanie większej liczby możliwych do zastosowania wariantów farmakogenomicznych zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi dotyczącymi raka opieka podtrzymująca zgłoszona do tygodnia 1.
Eksperymentalny: Ramię eksperymentalne
Przedłużone przepisywanie farmakogenomiczne na okres 12 miesięcy. Uczestnicy zostaną poddani testom farmakogenomicznym obejmującym szereg istotnych klinicznie wariantów, aby pomóc w doborze dawki i leku 27 leków powszechnie stosowanych w opiece wspomagającej. Uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 12 tygodni, przy czym maksymalny okres to 12 miesięcy, w zależności od czasu rejestracji.
Test diagnostyczny: Publikacja rozszerzonego raportu farmakogenomicznego w 13. tygodniu
Sekwencjonowanie całego genomu z raportowaniem aktualnych wariantów farmakogenomicznych standardu opieki (SoC) (TPMT, NUD15) tam, gdzie ma to zastosowanie (tj. dla pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej) oraz zgłaszanie większej liczby możliwych do zastosowania wariantów farmakogenomicznych zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi dotyczącymi raka opieka podtrzymująca zgłoszona do tygodnia 1.
Test diagnostyczny: Publikacja rozszerzonego raportu farmakogenomicznego w 1. tygodniu
Sekwencjonowanie całego genomu z podaniem aktualnych wariantów farmakogenomicznych standardu opieki (SoC) (TPMT, NUD15) tam, gdzie ma to zastosowanie (tj. dla pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej) do tygodnia 1. Sekwencjonowanie całego genomu na większej liczbie możliwych do zastosowania wariantów zgodnie z międzynarodowe wytyczne dotyczące leczenia podtrzymującego raka (identyczne z grupą badaną) zostaną przedstawione w 13. tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie liczby działań niepożądanych leku (ADR)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Głównym rezultatem jest zmniejszenie niepożądanych reakcji na lek wśród pacjentów z możliwymi do zastosowania wariantami farmakogenomicznymi. Niepożądana reakcja na lek będzie traktowana jako każde CTCAE stopnia 2 i wyższego w przypadku toksyczności niehematologicznej lub stopnia 3 CTCAE i wyższego w przypadku toksyczności hematologicznej. Stopnie CTCAE są definiowane jako 1,2,3,4 lub 5, przy czym 5 oznacza najpoważniejsze.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie co najmniej jednego ADR, które przyczynia się do pierwszorzędowego punktu końcowego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Niepożądana reakcja na lek będzie traktowana jako każde CTCAE stopnia 2 i wyższego w przypadku toksyczności niehematologicznej lub stopnia 3 CTCAE i wyższego w przypadku toksyczności hematologicznej. Obejmuje to działania niepożądane, które zostały spowodowane albo przez lek będący indeksem, albo przez jakikolwiek późniejszy lek. Stopnie CTCAE są definiowane jako 1,2,3,4 lub 5, przy czym 5 oznacza najpoważniejsze.
12 tygodni
Wystąpienie co najmniej jednego przyczynowego, klinicznie istotnego działania niepożądanego specyficznego dla genotypu leku, które można przypisać lekowi indeksowemu.
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liverpool ADR CAT to narzędzie oceny opracowane w celu przypisania związku przyczynowego określonym lekom w celu oceny toksyczności objawowej ADR. Możliwe stopnie ADR to określone, prawdopodobne lub możliwe.
12 tygodni
Liczba samodzielnie zgłoszonych działań niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ankieta Ped-PRO-CTCAE to elektroniczna ankieta z pomiarem wyników zgłaszana przez pacjentów, opracowana w celu oceny toksyczności objawowej u pacjentów otrzymujących terapię przeciwnowotworową. Objawy są oceniane pod kątem atrybutów częstotliwości, nasilenia, interferencji, ilości, obecności lub nieobecności. Każde objawowe zdarzenie niepożądane (AE) jest oceniane na podstawie 1-3 atrybutów, które można powiązać z powrotem do stopnia CTCAE. Liczbę samodzielnie zgłaszanych działań niepożądanych mierzy się niezależnie od ciężkości lub związku lek-gen, ale są one spowodowane przez jeden z chemioterapeutyków/środków docelowych.
12 tygodni
Liczba poważnych, samodzielnie zgłoszonych działań niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ankieta Ped-PRO-CTCAE to elektroniczna ankieta z pomiarem wyników zgłaszana przez pacjentów, opracowana w celu oceny toksyczności objawowej u pacjentów otrzymujących terapię przeciwnowotworową. Objawy są oceniane pod kątem atrybutów częstotliwości, nasilenia, interferencji, ilości, obecności lub nieobecności. Każde objawowe zdarzenie niepożądane (AE) jest oceniane na podstawie 1-3 atrybutów, które można powiązać z powrotem do stopnia CTCAE. Liczbę samodzielnie zgłaszanych działań niepożądanych mierzy się niezależnie od ciężkości lub związku lek-gen, ale są one spowodowane przez jeden z chemioterapeutyków/środków docelowych. ADR zostanie sklasyfikowany jako poważny, jeśli zdarzenie to doprowadziło do śmierci, poważnego pogorszenia stanu zdrowia lub zagrożenia płodu.
12 tygodni
Liczba korekt dawki
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba korekt dawek dokonanych w terapii związanej z lekiem-genem podczas całego badania, uzupełniona przeglądem elektronicznej dokumentacji medycznej uczestników i uzgodnieniem leków.
12 tygodni
Częstość zaprzestania używania narkotyków z powodu ADR
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość odstawienia leku z powodu ADR podczas całej obserwacji badania. Odnosi się do kryteriów włączenia leku poprzez przegląd elektronicznej dokumentacji medycznej uczestników i zestawienie leków.
12 miesięcy
Częstość odstawienia leku z powodu braku skuteczności
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość zaprzestania używania narkotyków z powodu braku skuteczności poprzez przegląd elektronicznej dokumentacji medycznej uczestników i uzgodnienie leków.
12 miesięcy
Monitorowanie leków terapeutycznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Monitorowanie leków terapeutycznych (rutynowe poziomy leków) przeprowadzane podczas całego okresu obserwacji badania poprzez przegląd elektronicznej dokumentacji medycznej uczestników i uzgodnienie leków.
12 miesięcy
Przestrzeganie przez lekarzy i farmaceutów wytycznych CPIC
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Po dyskusji i uzgodnieniu wariantu farmakogenetycznego. Zostanie wygenerowany raport kliniczny z wynikami i zaleceniami terapeutycznymi zgodnie z wytycznymi konsorcjum ds. wdrażania farmakogenetyki klinicznej (CPIC). Stosowanie się do zaleceń będzie zgłaszane wraz z uzasadnieniem w okresie 12 tygodni.
12 miesięcy
Wydatki na opiekę zdrowotną związane ze zdarzeniami niepożądanymi na podstawie danych MBS/PBS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostaną zebrane dane dotyczące kosztów zarządzania, porównujące ramię standardowej opieki z ramieniem badania. Pobrane zostaną rzeczywiste koszty przypisane do każdego epizodu leczenia szpitalnego lub ambulatoryjnego. Informacje te są łatwo dostępne za pośrednictwem Services Australia i Departamentu Zdrowia za pośrednictwem The Centre for Victorian Data Linkage (CVDL).
12 miesięcy
Zmiana wyników jakości życia przy użyciu CHU9D
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 12 miesięcy
Ankieta jakości życia CHU9D Uniwersytetu w Sheffield zostanie wykorzystana do monitorowania zmian jakości życia pacjentów. CHU9D składa się z systemu opisowego i zestawu wag preferencji dla 9 pytań, które oceniają codzienne funkcjonowanie uczestników w następujących domenach: zmartwienie, smutek, ból, zmęczenie, rozdrażnienie, szkoła, sen, codzienna rutyna i czynności. Narzędzie pozwala na obliczenie lat życia skorygowanych jakością do wykorzystania w analizie użyteczności kosztów
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: A/Prof Rachel Conyers, The Royal Children's Hospital/Murdoch Children's Research Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 89083

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawiony elementów umożliwiających identyfikację zestaw danych zebranych na potrzeby tej analizy badania będzie dostępny od 6 miesięcy po opublikowaniu głównego wyniku. Publikowane będą tylko dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację. Dostępny będzie również protokół badania, plan analizy i formularze zgody. Dane można uzyskać z Murdoch Children's Research Institute, wysyłając wiadomość e-mail na adres MCTC@mcri.edu.au.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Zanonimizowany zestaw danych zebranych do analizy badania będzie dostępny po sześciu miesiącach od opublikowania głównego wyniku. Protokół badania można uzyskać w Murdoch Children's Research Institute. Przed uzyskaniem dostępu do jakichkolwiek danych wymagane są następujące elementy: umowa o dostępie do danych musi zostać podpisana przez wszystkie odpowiednie strony, badacze badania muszą zobaczyć i zatwierdzić plan analizy opisujący sposób, w jaki dane będą analizowane. Musi być również uzgodnione odpowiednie uznanie we wszelkich przyszłych publikacjach.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane można uzyskać z Melbourne Children's Trials Centre (MCTC) w Murdoch Children's Research Institute, wysyłając wiadomość e-mail na adres MCTC@mcri.edu.au.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj