Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A farmakogenomika valós idejű alkalmazása új rákdiagnózissal rendelkező gyermekbetegeknél (MARVEL-PIC)

2024. április 4. frissítette: Murdoch Childrens Research Institute

PRIORITÁS-P: A farmakogenomika valós idejű alkalmazása új rákdiagnózissal rendelkező, vagy első vérképző őssejt-transzplantáción áteső gyermekbetegeknél

Prospektív, nyílt, randomizált végrehajtási vizsgálat gyermekrákos betegeken. A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a személyre szabott megközelítés a klinikailag releváns mellékhatások (ADR-ek) általános csökkenését eredményezi-e, és értékelni kívánja a gazdasági és az életminőségre gyakorolt ​​hatásokat. A résztvevőket véletlenszerűen kiválasztják, hogy személyre szabott, irányított szupportív kezelési terápiát (vizsgálati kar) vagy standard ellátást (kontroll kar) kapjanak 12 hetes időtartamra. A nyomon követési időszak magában foglalja a leendő páciensek bejelentését a tünetekről és az életminőségről elektronikus úton benyújtott felméréseken keresztül, legfeljebb 12 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A precíziós medicina egyik fő, könnyen megvalósítható területe a farmakogenomikus tesztelés. A gyógyszertoxicitásra vagy hatástalanságra hajlamosító gének csíravonal-tesztelése segíthet a gyógyszer kiválasztásában és adagolásában. Ez elkerüli a történelmi „próba és hiba” megközelítést, elkerüli a szükségtelen gyógyszermellékhatásokat (ADR), és potenciálisan hatással lehet az egészségügyi gazdasági megtakarításokra, mivel csökken a visszafogadások és az ADR-ekkel járó befogadások száma.

Ez a tanulmány egy prospektív, nyílt, randomizált végrehajtási vizsgálat olyan gyermek- és serdülőkorú betegeken, akiknél új rákdiagnózist diagnosztizáltak, vagy akiknél az első hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) történik. A gyermekgyógyászati ​​ellátás jelenlegi standardja Ausztráliában a TPMT és NUD15 farmakogenomikai vizsgálatát foglalja magában az akut limfoblasztos leukémiában szenvedő betegeknél. A vizsgálatban részt vevők farmakogenomikai teszteket kapnak a klinikailag releváns változatok széles skáláján. A résztvevőket véletlenszerűen besorolják a kontroll vagy a vizsgálati ágba. A vizsgálati csoportban részt vevők vizsgálati eredményeit a szupportív ellátásban általánosan használt 27 gyógyszer dózisának és gyógyszer kiválasztásának irányítására fogják használni. A farmakogenomikai vizsgálati eredményeket a 4. héten adják át a vizsgálati karnak, a 12 hetes beavatkozási időszak után pedig a kontroll karnak a 13. héten.

Annak megállapítására, hogy a megelőző farmakogenomikai tesztelés csökkenti-e a klinikailag jelentős gyógyszermellékhatásokat, a gyermekbeteg által jelentett eredményeket a mellékhatások közös terminológiai kritériumai (Ped-PRO-CTCAE) felmérésének gyermekgyógyászati ​​​​beszámolt eredményeivel 3 időpontban adják át 12 héten belül. időszak. Ez a felmérés a betegek által jelentett eredménymérő eszköz, amelyet a rákterápiában részesülő résztvevők tüneti toxicitásának értékelésére fejlesztettek ki. A felmérés befejezése után egy akadémiai gyógyszerész félig strukturált interjúkat készít azzal a céllal, hogy a Ped-PRO-CTCAE-ben meghatározott minden tünetre CTCAE súlyossági fokozatot generáljon, és a Liverpool segítségével felmérje a gyógyszermellékhatás okozati összefüggését. A mellékhatások okozati összefüggéseit értékelő eszköz (Liverpool ADR-CAT). Ezek a mechanizmusok támogatják a gyógyszermellékhatások súlyosságának és okozati összefüggésének értékelését.

A gazdasági és az életminőségre gyakorolt ​​hatások (QoL) értékeléséhez a résztvevők a The Child Health Utility 9D (CHU9D) QoL felméréseket is kitöltik, amelyek kifejezetten gyermekekre és fiatal felnőttekre vonatkoznak, 3 időpontban a 12 hónapos időszak alatt, és beleegyeznek egy egészségügyi gazdaságtani elemzésbe. Ez magában foglalja a Medicare Benefits Schedule (MBS)/Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) adatait a Services Australia-tól és a Victorian Data Linkage Grouptól, hogy összehasonlítsa a kontroll és a vizsgálati ág kezelési költségeit.

A vizsgálatból származó adatokat biztonságosan tároljuk a REDCap adatbázisban. A betegek egyedi betegazonosítót kapnak, mielőtt az azonosítás nélküli adataikat hozzáadnák az adatbázishoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

880

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Még nincs toborzás
        • Sydney Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr. Marion Mateos
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Még nincs toborzás
        • Women's and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dr Sophie Jessop
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • The Royal Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • A/Prof Rachel Conyers
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Még nincs toborzás
        • Perth Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • A/Prof Rishi Kotecha

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor < 18 év
  • Új rákdiagnózis vagy HSCT-ben részesülő beteg.
  • Meg kell kapnia az első receptet egy vagy több olyan gyógyszerre, amelyre a CPIC-irányelv rendelkezésre áll, és amelyet a rutinkezelés során írnak fel.
  • A szülő vagy beteg képes és hajlandó hozzájárulni ahhoz, hogy a páciens részt vegyen, és legalább 12 hétig nyomon kövesse.
  • A páciens alkalmas vénapunkcióra és vérvételre (5 ml < 40 kg, 12 ml > 40 kg)
  • A beteg és/vagy szülő képes és hajlandó aláírni egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
  • A páciens és/vagy szülő képes angol, olasz vagy kínai nyelven kitölteni a Ped-PRO-CTCAE felmérést.
  • A tanulmányi jelentkezési korlátot nem érte el.

Kizárási kritériumok:

  • Életkor > 18 év.
  • A kezelő klinikai csoport becslése szerint a beteg várható élettartama kevesebb, mint három hónap.
  • Az inklúziós gyógyszeres kezelés teljes időtartama egy hétnél rövidebb lesz.
  • A beteg és/vagy szülő nem tud hozzájárulni a vizsgálathoz.
  • A beteg és/vagy szülő nem hajlandó részt venni a vizsgálatban.
  • A páciens és/vagy szülő nem tudja kitölteni a Ped-PRO-CTCAE felmérést angol, olasz vagy kínai nyelven.
  • A betegnek máj- vagy veseműködési zavara van, amelynél alacsonyabb dózis vagy alternatív gyógyszer kiválasztása már része a jelenlegi rutin ellátásnak.
  • A páciens glomeruláris filtrációs sebessége kevesebb, mint 15 ml/perc 1,73 m2-en.
  • A beteg előrehaladott májelégtelenségben szenved.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Gondozási szabvány
Standard of Care felírása 12 hónapos időtartamra. A résztvevők a mindenkori ellátási színvonalnak megfelelő farmakogenomikai vizsgálati eredményeket kapnak. A résztvevőket legalább 12 hétig követik nyomon, a maximális időtartam 12 hónap a beiratkozás időpontjától függően.
Diagnosztikai vizsgálat: A kiterjesztett farmakogenomikai jelentés kiadása a 13. héten
Teljes genom szekvenálás a jelenlegi standard ellátási (SoC) farmakogenomikus variánsok (TPMT, NUD15) jelentésével, ahol alkalmazható (azaz akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizált betegek esetében), és a rákra vonatkozó nemzetközi iránymutatások szerint több működőképes farmakogenomikus változatról. szupportív ellátásról számoltak be az 1. hétig.
Kísérleti: Kísérleti kar
Meghosszabbított farmakogenomikus felírás 12 hónapig. A résztvevők farmakogenomikai teszteket kapnak a klinikailag releváns változatok széles skáláján, hogy irányítsák a szupportív ellátásban általánosan használt 27 gyógyszer dózisát és gyógyszerválasztását. A résztvevőket legalább 12 hétig követik nyomon, a maximális időtartam 12 hónap a beiratkozás időpontjától függően.
Diagnosztikai vizsgálat: A kiterjesztett farmakogenomikai jelentés kiadása a 13. héten
Teljes genom szekvenálás a jelenlegi standard ellátási (SoC) farmakogenomikus variánsok (TPMT, NUD15) jelentésével, ahol alkalmazható (azaz akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizált betegek esetében), és a rákra vonatkozó nemzetközi iránymutatások szerint több működőképes farmakogenomikus változatról. szupportív ellátásról számoltak be az 1. hétig.
Diagnosztikai vizsgálat: A kiterjesztett farmakogenomikai jelentés kiadása az 1. héten
Teljes genom szekvenálás a jelenlegi standard ellátási (SoC) farmakogenomikus variánsokról (TPMT, NUD15) vonatkozó jelentéssel, ahol alkalmazható (azaz akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizált betegek esetében) az 1. hétig. Teljes genom szekvenálása a beváltható variánsok szélesebb számán a szerint A rákszupportív ellátásra vonatkozó nemzetközi irányelvekről (azonos, mint a vizsgálati csoportban) a 13. héten számolnak be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyógyszermellékhatások (ADR-ek) számának csökkenése
Időkeret: 12 hét
Az elsődleges eredmény a gyógyszermellékhatások csökkenése a hatásos farmakogenomikus variánsokkal rendelkező betegek körében. Nem hematológiai toxicitás esetén bármely CTCAE 2. fokozatú vagy annál magasabb fokozat, hematológiai toxicitás esetén pedig a CTCAE 3. és annál magasabb fokozatú gyógyszermellékhatásnak minősül. A CTCAE fokozatok meghatározása 1, 2, 3, 4 vagy 5, ahol az 5 a legsúlyosabbat jelzi.
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legalább egy olyan mellékhatás előfordulása, amely hozzájárul az elsődleges végponthoz
Időkeret: 12 hét
Nem hematológiai toxicitás esetén bármely CTCAE 2. fokozatú vagy annál magasabb fokozat, hematológiai toxicitás esetén pedig a CTCAE 3. és annál magasabb fokozatú gyógyszermellékhatásnak minősül. Ez magában foglalja az olyan mellékhatásokat is, amelyeket vagy az index gyógyszer, vagy bármely későbbi gyógyszer okozott. A CTCAE fokozatok meghatározása 1, 2, 3, 4 vagy 5, ahol az 5 a legsúlyosabb.
12 hét
Legalább egy okozati, klinikailag releváns, gyógyszergenotípusra specifikus mellékhatás előfordulása, amely az index gyógyszernek tulajdonítható.
Időkeret: 12 hét
A Liverpool ADR CAT egy olyan értékelő eszköz, amely az ok-okozati összefüggést meghatározott gyógyszerekhez rendeli az ADR tüneti toxicitás osztályozása céljából. Az ADR-ek lehetséges besorolása határozott, valószínű vagy lehetséges.
12 hét
Saját maguk által bejelentett mellékhatások száma
Időkeret: 12 hét
A Ped-PRO-CTCAE felmérés egy elektronikus, betegek által jelentett eredménymérési felmérés, amelyet a rákterápiában részesülő betegek tüneti toxicitásának értékelésére fejlesztettek ki. A tüneteket a gyakoriság, a súlyosság, az interferencia, a mennyiség, a jelenlét vagy a hiány jellemzői alapján értékelik. Minden szimptomatikus nemkívánatos eseményt (AE) 1-3 attribútum értékel, amelyek a CTCAE fokozathoz köthetők. A saját maguk által bejelentett mellékhatások számát a súlyosságtól vagy a gyógyszer-gén kapcsolattól függetlenül mérik, de a kemoterápiás/célzott szerek egyike okozza.
12 hét
A súlyos, önállóan bejelentett mellékhatások száma
Időkeret: 12 hét
A Ped-PRO-CTCAE felmérés egy elektronikus, betegek által jelentett eredménymérési felmérés, amelyet a rákterápiában részesülő betegek tüneti toxicitásának értékelésére fejlesztettek ki. A tüneteket a gyakoriság, a súlyosság, az interferencia, a mennyiség, a jelenlét vagy a hiány jellemzői alapján értékelik. Minden szimptomatikus nemkívánatos eseményt (AE) 1-3 attribútum értékel, amelyek a CTCAE fokozathoz köthetők. A saját maguk által bejelentett mellékhatások számát a súlyosságtól vagy a gyógyszer-gén kapcsolattól függetlenül mérik, de a kemoterápiás/célzott szerek egyike okozza. Az ADR súlyosnak minősül, ha az esemény halálhoz, súlyos egészségromláshoz vagy magzati szorongáshoz vezetett.
12 hét
A dózismódosítások száma
Időkeret: 12 hét
A teljes vizsgálat során a gyógyszer-génhez kapcsolódó terápiában végrehajtott dózismódosítások száma, amelyet a résztvevők elektronikus kórlapjának áttekintése és a gyógyszeres kezelés egyeztetése követ.
12 hét
Az ADR miatti kábítószer abbahagyásának gyakorisága
Időkeret: 12 hónap
A gyógyszermellékhatás miatti abbahagyások előfordulása a teljes vizsgálati követés során. A kábítószer felvételi kritériumaihoz kapcsolódik a résztvevők elektronikus kórlapjának áttekintése és a gyógyszeres egyeztetés.
12 hónap
A hatásosság hiánya miatti gyógyszer abbahagyásának előfordulása
Időkeret: 12 hónap
A hatásosság hiánya miatti gyógyszerszedés előfordulása a résztvevők elektronikus kórlapjának és gyógyszeregyeztetésének áttekintése alapján.
12 hónap
Terápiás gyógyszerfigyelés
Időkeret: 12 hónap
Terápiás gyógyszer-monitoring (rutin gyógyszerszintek) a teljes vizsgálati követési időszak alatt a résztvevők elektronikus kórlapjának áttekintésével és gyógyszeregyeztetéssel.
12 hónap
Az orvos és a gyógyszerész betartja a CPIC irányelveit
Időkeret: 12 hónap
Egy farmakogenetikai változat megbeszélése és konszenzusa után. A Clinical Pharmacogenetics Implementation Consortium (CPIC) irányelveinek megfelelően klinikai jelentés készül az eredményekről és a terápiás ajánlásokról. Az ajánlások betartását indokolással együtt a 12 hetes időszak alatt jelentik.
12 hónap
Nemkívánatos eseményekkel kapcsolatos egészségügyi kiadások MBS/PBS adatok felhasználásával
Időkeret: 12 hónap
Adatokat gyűjtenek a kezelés költségeiről, összehasonlítva a standard ellátási ágat a vizsgálati ággal. Az egyes fekvő- vagy járóbeteg-epizódokhoz rendelt tényleges költségeket összegyűjtjük. Ez az információ könnyen elérhető a Services Australia-n és az Egészségügyi Minisztériumon keresztül a The Center for Victorian Data Linkage-en (CVDL) keresztül.
12 hónap
Az életminőség változása a CHU9D használatával
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12 hónap
A Sheffieldi Egyetem CHU9D Életminőség-felmérését fogják használni a betegek életminőségében bekövetkezett változások nyomon követésére. A CHU9D egy leíró rendszerből és preferenciasúly-készletből áll, 9 kérdéshez, amelyek a résztvevők napi működését értékelik a következő területeken: aggódás, szomorúság, fájdalom, fáradtság, bosszúság, iskola, alvás, napi rutin és tevékenységek. Az eszköz lehetővé teszi a minőséggel korrigált élettartamok kiszámítását a költség-haszon elemzéshez
Alapállapot, 12. hét, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Murdoch Childrens Research Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: A/Prof Rachel Conyers, The Royal Children's Hospital/Murdoch Children's Research Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. március 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. december 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 19.

Első közzététel (Tényleges)

2022. december 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 89083

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A tanulmány ezen elemzéséhez gyűjtött, azonosítatlan adatkészlet az elsődleges eredmény közzétételétől számított 6 hónap elteltével lesz elérhető. Csak az azonosítatlan adatok kerülnek közzétételre. A vizsgálati protokoll, az elemzési terv és a hozzájárulási űrlapok is elérhetők lesznek. Az adatok a Murdoch Gyermekkutató Intézettől szerezhetők be az MCTC@mcri.edu.au e-mail címen.

IPD megosztási időkeret

A vizsgálat elemzéséhez gyűjtött, azonosítatlan adatkészlet az elsődleges eredmény közzétételétől számított hat hónap elteltével lesz elérhető. A vizsgálati protokoll a Murdoch Children's Research Institute-tól szerezhető be. Az adatokhoz való hozzáférés előtt a következőkre lenne szükség: adathozzáférési megállapodást kell aláírni minden érintett féllel, a vizsgálatot végzőknek meg kell tekinteni és jóvá kell hagyniuk az adatok elemzésének módját leíró elemzési tervet. Meg kell állapodni a jövőbeni publikációk megfelelő elismeréséről is.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatok a Melbourne Children's Trials Centertől (MCTC) szerezhetők be a Murdoch Children's Research Institute-nál az MCTC@mcri.edu.au e-mail címen.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neoplazmák

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel