Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie CTX-712 w nawracającej/opornej na leczenie ostrej białaczce szpikowej i zespołach mielodysplastycznych wysokiego ryzyka

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Chordia Therapeutics, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące CTX-712 u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową i zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka

Celem tego wieloośrodkowego, otwartego badania fazy 1/2 z eskalacją i ekspansją dawki w jednym ramieniu jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, profilu farmakokinetycznego i farmakodynamicznego CTX-712 u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie (R/R) ostrym zapaleniem szpiku białaczka (AML) i zespoły mielodysplastyczne podwyższonego ryzyka (HR-MDS).

Część fazy 1 badania składa się z sekwencyjnego standardowego zwiększania dawki 3 + 3, podczas którego pacjenci będą otrzymywać rosnące dawki CTX-712 w celu określenia zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) do dalszego rozwoju klinicznego. Po tym następuje kohorta potwierdzająca ekspansji fazy 1, w której dodatkowych około 10 pacjentów będzie leczonych CTX-712 w RP2D, aby uzyskać dalsze zaufanie do wybranego poziomu dawki. Po określeniu RP2D zostaną uruchomione kohorty interakcji lek-lek.

Część fazy 2 badania rozpocznie się po zidentyfikowaniu i potwierdzeniu RP2D i oprócz potwierdzenia profilu bezpieczeństwa będzie oceniana aktywność terapeutyczna w R/R AML lub R/R HR-MDS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

225

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numer telefonu: 855-776-0015
        • Główny śledczy:
          • Cecilia A Yi, MD, MSHS
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Florida
        • Główny śledczy:
          • James Foran, MD
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numer telefonu: 855-776-0015
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University
        • Główny śledczy:
          • Jessica Altman, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numer telefonu: 855-776-0015
        • Główny śledczy:
          • Antoine Saliba, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Guillermo Garcia-Manero, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Reed, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Anna Halpern, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat.
  2. Diagnoza AML, HR-MDS lub MDS/MPN o wysokim stężeniu szpiku kostnego (w tym CMML).
  3. Wcześniejsza historia leczenia musi obejmować 1-4 wcześniejsze linie terapii.

  4. Odpowiednia czynność narządów potwierdzona następującymi wartościami laboratoryjnymi:

    Klirens kreatyniny (CL) ≥60 ml/min Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy < 1,5 × górna granica normy (GGN) Aminotransferaza alaninowa (ALT) Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) < 2,5 × GGN Liczba białych krwinek w momencie podania pierwszej dawki <10 k/μL

  5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group ≤2.
  6. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego leku, a jeśli są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji przez cały czas trwania leczenia badanego leku i do 4 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  7. Pacjenci płci męskiej, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą, nawet po chirurgicznej sterylizacji, wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji mechanicznej przez cały okres leczenia badanego leku i przez cztery miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub praktykować prawdziwą abstynencję, jeśli jest to zgodne z preferowany i zwykły styl życia uczestnika.

Kryteria wyłączenia:

  1. Diagnostyka ostrej białaczki promielocytowej.
  2. Izolowany nawrót pozaszpikowy (tylko faza 2).
  3. Aktywna białaczka ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  4. Historia innych nowotworów złośliwych.

  5. Każda z następujących nieprawidłowości krążeniowo-oddechowych:

    1. Zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją.
    2. Niewydolność serca klasy III lub IV wg New York Heart Association lub znana frakcja wyrzutowa lewej komory < 50%.
    3. Historia rodzinnego zespołu długiego QT.
    4. Objawowe przedsionkowe lub komorowe zaburzenia rytmu niekontrolowane lekami.
    5. QTcF ≥ 470 ms obliczono zgodnie z wytycznymi instytucji, chyba że jest to spowodowane blokiem odnogi pęczka Hisa i/lub rozrusznikiem serca oraz za zgodą monitora medycznego.
    6. Znana przewlekła obturacyjna choroba płuc o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego i klinicznie istotna, śródmiąższowa choroba płuc i/lub zwłóknienie płuc (np. wymagające domowej tlenoterapii).
  6. Ciąża i/lub laktacja.
  7. Duży zabieg chirurgiczny (z wyjątkiem założenia dostępu naczyniowego) w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki CTX-712.
  8. Historia allogenicznych przeszczepów narządów (z wyłączeniem rogówki).
  9. Historia allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 6 miesięcy od planowanego rozpoczęcia leczenia w ramach badania i/lub stopnia ≥ 1 choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.
  10. Historia lub terapia chimerycznym receptorem antygenu komórkami T lub inną zmodyfikowaną terapią komórkami T.
  11. Aktywna, niekontrolowana infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, znany ludzki wirus niedoboru odporności lub choroba związana z zespołem nabytego niedoboru odporności. Dozwolone są infekcje kontrolowane doustnymi lekami przeciwinfekcyjnymi, w tym leczenie profilaktyczne. Pacjent musi mieć ujemny poziom miana wirusa.
  12. Warunki psychologiczne, rodzinne, socjologiczne lub geograficzne, które nie pozwalają na przestrzeganie protokołu i/lub procedur uzupełniających określonych w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 2
CTX-712 podawany w zalecanej dawce przez kohortę ekspansji
Lek: CTX-712
CTX-712 będzie dostarczany jako tablet 20 mg do podawania doustnego. Pacjenci przyjmą CTX-712 raz lub dwa razy w tygodniu, w zależności od przypisania poziomu dawki, podczas każdego 28-dniowego cyklu.
Eksperymentalny: Kohorta eskalacji dawki
Lek: CTX-712 podawany przy 20 mg, 40 mg, 80 mg, 100 mg, 140 mg tygodniowo lub 60 mg, 80 mg, 100 mg dwa razy w tygodniu
Lek: CTX-712
CTX-712 będzie dostarczany jako tablet 20 mg do podawania doustnego. Pacjenci przyjmą CTX-712 raz lub dwa razy w tygodniu, w zależności od przypisania poziomu dawki, podczas każdego 28-dniowego cyklu.
Eksperymentalny: Początkowa kohorta ekspansji
Lek: CTX-712 podawany w dawce, która ma być określona na podstawie danych kohorty eskalacji dawki
Lek: CTX-712
CTX-712 będzie dostarczany jako tablet 20 mg do podawania doustnego. Pacjenci przyjmą CTX-712 raz lub dwa razy w tygodniu, w zależności od przypisania poziomu dawki, podczas każdego 28-dniowego cyklu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z CTX-712.
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane są zbierane od momentu wyrażenia świadomej zgody przez 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.
Zdarzenia niepożądane są zbierane od momentu wyrażenia świadomej zgody przez 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.
Faza 1: Maksymalna tolerowana dawka MTD.
Ramy czasowe: Toksyczności ograniczające dawkę są zbierane podczas pierwszego cyklu leczenia (28 dni).
MTD to dawka powodująca <33% toksyczności ograniczającej dawkę.
Toksyczności ograniczające dawkę są zbierane podczas pierwszego cyklu leczenia (28 dni).
Faza 2: Wskaźnik całkowitej remisji, zdefiniowany jako odsetek pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję.
Ramy czasowe: Mierzono od daty pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.
Mierzono od daty pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1 i 2: Odsetek obiektywnych odpowiedzi, zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź.
Ramy czasowe: Mierzono od daty pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.
W przypadku przeciwdziałania praniu pieniędzy: CR, CRi, PR, MLFS. Dla MDS: CR, PR, mCR, HI.
Mierzono od daty pierwszej dawki do 28 dni po ostatniej dawce CTX-712.
Faza 1 i 2: Czas trwania odpowiedzi.
Ramy czasowe: Pomiar na podstawie dokumentacji odpowiedzi guza na progresję choroby lub zgon z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniany do 24 miesięcy.
Pomiar na podstawie dokumentacji odpowiedzi guza na progresję choroby lub zgon z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniany do 24 miesięcy.
Faza 1 i 2: Przeżycie wolne od progresji.
Ramy czasowe: Mierzony od daty rozpoczęcia leczenia w ramach badania do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniany do 24 miesięcy.
Mierzony od daty rozpoczęcia leczenia w ramach badania do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniany do 24 miesięcy.
Faza 1 i 2: Całkowite przeżycie.
Ramy czasowe: Mierzone od daty rozpoczęcia leczenia w ramach badania do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 36 miesięcy.
Mierzone od daty rozpoczęcia leczenia w ramach badania do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 36 miesięcy.
Faza 1 i 2: Odsetek pacjentów, którzy przechodzą na przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Ramy czasowe: Mierzone od daty ostatniego podania CTX-712 do HSCT lub jednego roku od daty rozpoczęcia podawania CTX-712.
Mierzone od daty ostatniego podania CTX-712 do HSCT lub jednego roku od daty rozpoczęcia podawania CTX-712.
Faza 1: Maksymalne obserwowane stężenie CTX-712 w osoczu (Cmax). Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Faza 1: Stężenie przed podaniem dawki w stanie stacjonarnym (Ctrough) CTX-712. Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklach leczenia 1, 2 i 4 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklach leczenia 1, 2 i 4 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Faza 1: Pole pod krzywą stężenia CTX-712 w osoczu w czasie (AUC). Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Faza 1: Objętość dystrybucji (Vd) CTX-712. Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Faza 1: Okres półtrwania w fazie eliminacji CTX-712 w osoczu w fazie końcowej (T1/2). Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w 1. cyklu leczenia (cykl trwa 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w 1. cyklu leczenia (cykl trwa 28 dni).
Faza 1: Zezwolenie (CL) na CTX-712. Próbki osocza do analiz PK będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakokinetyczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Faza 1: Pomiar zmiany splicingu RNA przez CTX-712 w próbkach krwi obwodowej jako markery farmakodynamiczne. Próbki krwi obwodowej do analiz PD będą pobierane w określonych punktach czasowych i analizowane.
Ramy czasowe: Ocena farmakodynamiczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).
Ocena farmakodynamiczna przeprowadzona w cyklu leczenia 1 (czas trwania cyklu wynosi 28 dni).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chordia Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Theradex

Śledczy

  • Główny śledczy: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C22-11236
  • CTX-712-CL-02 (Inny identyfikator: Chordia Therapeutics Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj