Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CTX-712 i recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi og højere risiko for myelodysplastiske syndromer

9. april 2026 opdateret af: Chordia Therapeutics, Inc.

Fase 1/2 multicenter, åbent studie af CTX-712 i patienter med recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi og højere risiko for myelodysplastiske syndromer

Målet med denne fase 1/2 multicenter, open-label, enkeltarmsdosiseskalering og -udvidelsesundersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske profil af CTX-712 hos patienter med recidiverende/refraktær (R/R) akut myeloid leukæmi (AML) og højere risiko for myelodysplastiske syndromer (HR-MDS).

Fase 1-delen af ​​studiet består af sekventiel standard 3 + 3 dosiseskalering, hvor patienter vil modtage stigende doser af CTX-712 for at bestemme den anbefalede fase 2 dosis (RP2D) til videre klinisk udvikling. Dette efterfølges af en bekræftende fase 1 ekspansionskohorte, hvor yderligere cirka 10 patienter vil blive behandlet med CTX-712 på RP2D for at opnå yderligere tillid til det valgte dosisniveau. Efter RP2D er bestemt, vil Drug-Drug-Interaction-kohorter blive startet.

Fase 2-delen af ​​studiet vil påbegyndes, efter at RP2D er blevet identificeret og bekræftet, og vil evaluere terapeutisk aktivitet i R/R AML eller R/R HR-MDS, foruden bekræftelse af sikkerhedsprofilen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

225

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Ledende efterforsker:
          • Cecilia A Yi, MD, MSHS
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ledende efterforsker:
          • James Foran, MD
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Telefonnummer: 855-776-0015
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Altman, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Ledende efterforsker:
          • Antoine Saliba, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Guillermo Garcia-Manero, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Reed, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Rekruttering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Halpern, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Diagnose af AML, HR-MDS eller høj marv blast MDS/MPN (inklusive CMML).
  3. Tidligere behandlingshistorie skal omfatte 1-4 tidligere behandlingslinjer.

  4. Tilstrækkelig organfunktion dokumenteret af følgende laboratorieværdier:

    Kreatininclearance (CL) ≥60 mL/min Total serumbilirubin < 1,5 × øvre normalgrænse (ULN) Alaninaminotransferase (ALT) Aspartataminotransferase(AST) < 2,5 × ULN Antal hvide blodlegemer på tidspunktet for den første dosis <10 k/μL

  5. Eastern Cooperative Oncology Groups præstationsstatus ≤2.
  6. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen, og hvis de er seksuelt aktive, skal de acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsform under hele deres deltagelse under undersøgelsesbehandlingen og op til 4 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Mandlige patienter med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal, selvom de er kirurgisk steriliserede, indvillige i at anvende effektiv barriereprævention i hele undersøgelsesbehandlingsperioden og indtil fire måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, eller praktisere ægte afholdenhed, når dette er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af akut promyelocytisk leukæmi.
  2. Isoleret ekstramedullært tilbagefald (kun fase 2).
  3. Aktiv leukæmi i centralnervesystemet (CNS).
  4. Historie om anden malignitet.

  5. Enhver af følgende kardiopulmonale abnormiteter:

    1. Myokardieinfarkt inden for seks måneder før registrering.
    2. New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvigt eller kendt venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 50 %.
    3. En historie med familiært langt QT-syndrom.
    4. Symptomatiske atrielle eller ventrikulære arytmier, der ikke kontrolleres af medicin.
    5. QTcF ≥ 470 msek. beregnet i henhold til institutionelle retningslinjer, medmindre det skyldes underliggende bundtgrenblok og/eller pacemaker og med godkendelse af den medicinske monitor.
    6. Kendt moderat til svær og klinisk signifikant kronisk obstruktiv lungesygdom, interstitiel lungesygdom og/eller lungefibrose (f.eks. kræver iltbehandling i hjemmet).
  6. Graviditet og/eller amning.
  7. Større operation (eksklusive placering af vaskulær adgang) inden for 4 uger før første dosis af CTX-712.
  8. Anamnese med allogen organtransplantation (eksklusive hornhinde).
  9. Anamnese med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 6 måneder efter planlagt undersøgelsesbehandlingsstart og/eller graft-versus host-sygdomsgrad ≥ 1 efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  10. Anamnese med eller kimærisk antigenreceptor T-celleterapi eller anden modificeret T-celleterapi.
  11. Aktiv, ukontrolleret bakteriel, svampe- eller viral infektion, herunder hepatitis B-virus, hepatitis C-virus, kendt human immundefektvirus eller erhvervet immundefektsyndrom relateret sygdom. Infektioner kontrolleret med orale anti-infektionsmidler, herunder profylaktiske behandlinger, er tilladt. Patienten skal være negativ for virusbelastningen.
  12. Psykologiske, familiære, sociologiske eller geografiske forhold, der ikke tillader overholdelse af protokollen og/eller opfølgningsprocedurer, der er beskrevet i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 2
CTX-712 administreret i den anbefalede dosis af ekspansionskohorten
Medicin: CTX-712
CTX-712 leveres som en 20 mg tablet til oral administration. Patienter vil tage CTX-712 en eller to gange ugentligt, afhængigt af deres dosisniveauopgave, under hver 28-dages cyklus.
Eksperimentel: Dosis eskaleringskohort
Lægemiddel: CTX-712 administreret ved 20 mg, 40 mg, 80 mg, 100 mg, 140 mg ugentligt eller 60 mg, 80 mg, 100 mg to gange om ugen
Medicin: CTX-712
CTX-712 leveres som en 20 mg tablet til oral administration. Patienter vil tage CTX-712 en eller to gange ugentligt, afhængigt af deres dosisniveauopgave, under hver 28-dages cyklus.
Eksperimentel: Den første ekspansionskohort
Lægemiddel: CTX-712 administreret i en dosis, der skal bestemmes ud fra dataene fra dosisoptrapningskohorten
Medicin: CTX-712
CTX-712 leveres som en 20 mg tablet til oral administration. Patienter vil tage CTX-712 en eller to gange ugentligt, afhængigt af deres dosisniveauopgave, under hver 28-dages cyklus.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til CTX-712.
Tidsramme: Bivirkninger indsamles fra tidspunktet for informeret samtykke til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.
Bivirkninger indsamles fra tidspunktet for informeret samtykke til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.
Fase 1: Den maksimalt tolererede dosis MTD.
Tidsramme: Dosisbegrænsende toksiciteter opsamles i løbet af den første behandlingscyklus (28 dage).
MTD er den dosis, der producerer <33 % af dosisbegrænsende toksiciteter.
Dosisbegrænsende toksiciteter opsamles i løbet af den første behandlingscyklus (28 dage).
Fase 2: Fuldstændig remissionsrate, defineret som andelen af ​​patienter, der opnår fuldstændig remission.
Tidsramme: Målt fra datoen for første dosis til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.
Målt fra datoen for første dosis til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1 og 2: Objektiv responsrate, defineret som andelen af ​​patienter, der opnår respons.
Tidsramme: Målt fra datoen for første dosis til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.
For AML: CR, CRi, PR, MLFS. For MDS: CR, PR, mCR, HI.
Målt fra datoen for første dosis til 28 dage efter sidste dosis af CTX-712.
Fase 1 og 2: Varighed af respons.
Tidsramme: Mål fra dokumentation af tumorrespons på sygdomsprogression eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder.
Mål fra dokumentation af tumorrespons på sygdomsprogression eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder.
Fase 1 og 2: Progressionsfri overlevelse.
Tidsramme: Målt fra datoen for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til datoen for sygdomsprogression eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder.
Målt fra datoen for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til datoen for sygdomsprogression eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 24 måneder.
Fase 1 og 2: Samlet overlevelse.
Tidsramme: Målt fra datoen for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til datoen for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 36 måneder.
Målt fra datoen for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til datoen for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 36 måneder.
Fase 1 og 2: Andel af patienter, der går over til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
Tidsramme: Målt fra datoen for sidste administration af CTX-712 indtil HSCT, eller et år fra datoen for start af administration af CTX-712.
Målt fra datoen for sidste administration af CTX-712 indtil HSCT, eller et år fra datoen for start af administration af CTX-712.
Fase 1: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af CTX-712. Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Koncentration før dosis ved steady state (Ctrough) af CTX-712. Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1, 2 og 4 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1, 2 og 4 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Areal under plasmakoncentrationstidskurven (AUC) for CTX-712. Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Distributionsvolumen (Vd) af CTX-712. Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Eliminationshalveringstid af plasmakoncentration af CTX-712 i terminal fase (T1/2). Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Clearance (CL) af CTX-712. Plasmaprøver til PK-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakokinetisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Fase 1: Måling af ændringen i RNA-splejsning med CTX-712 i perifere blodprøver som farmakodynamiske markører. Perifere blodprøver til PD-analyser vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter og analyseret.
Tidsramme: Farmakodynamisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).
Farmakodynamisk evaluering udført i behandlingscyklus 1 (cyklusvarighed er 28 dage).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chordia Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Theradex

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

16. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C22-11236
  • CTX-712-CL-02 (Anden identifikator: Chordia Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi

Kliniske forsøg med CTX-712

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner