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Un estudio de CTX-712 en leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria y síndromes mielodisplásicos de mayor riesgo

9 de abril de 2026 actualizado por: Chordia Therapeutics, Inc.

Estudio abierto, multicéntrico, de fase 1/2 de CTX-712 en pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria y síndromes mielodisplásicos de mayor riesgo

El objetivo de este estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de aumento de dosis y expansión de un solo brazo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, el perfil farmacocinético y farmacodinámico de CTX-712 en pacientes con mieloide aguda recidivante/refractaria (R/R). leucemia (AML) y síndromes mielodisplásicos de mayor riesgo (HR-MDS).

La parte de la fase 1 del estudio consiste en un aumento secuencial estándar de dosis 3 + 3, donde los pacientes recibirán dosis ascendentes de CTX-712 para determinar la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) para un mayor desarrollo clínico. A esto le sigue una cohorte de expansión de fase 1 de confirmación en la que aproximadamente 10 pacientes adicionales serán tratados con CTX-712 en el RP2D para ganar más confianza en el nivel de dosis seleccionado. Después de que se determine RP2D, se iniciarán las cohortes de Interacción de Drogas y Drogas.

La parte de la fase 2 del estudio comenzará después de que se haya identificado y confirmado el RP2D y evaluará la actividad terapéutica en R/R AML o R/R HR-MDS, además de la confirmación del perfil de seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

225

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Laurie F Graham, RN, MSN
  • Número de teléfono: (609) 608-2152
  • Correo electrónico: lgraham@theradex.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contacto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Número de teléfono: 855-776-0015
        • Investigador principal:
          • Cecilia A Yi, MD, MSHS
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigador principal:
          • James Foran, MD
        • Contacto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Número de teléfono: 855-776-0015
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Investigador principal:
          • Jessica Altman, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Número de teléfono: 855-776-0015
        • Investigador principal:
          • Antoine Saliba, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • The University of Rochester
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jason Mendler, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Guillermo Garcia-Manero, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Reed, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Reclutamiento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Anna Halpern, MD
        • Contacto:
          • Issac Miller
          • Número de teléfono: 206-606-1894
          • Correo electrónico: halpern2@uw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥18 años.
  2. Diagnóstico de AML, HR-MDS o MDS/MPN con blastos medulares altos (incluyendo CMML).
  3. El historial de tratamiento previo debe incluir de 1 a 4 líneas de terapia previas.

  4. Función adecuada del órgano evidenciada por los siguientes valores de laboratorio:

    Depuración de creatinina (CL) ≥60 ml/min Bilirrubina sérica total < 1,5 × límite superior normal (ULN) Alanina aminotransferasa (ALT) Aspartato aminotransferasa (AST) < 2,5 × ULN Recuento de glóbulos blancos en el momento de la primera dosis <10 k/μL

  5. Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group ≤2.
  6. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio y, si son sexualmente activas, aceptar usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante su participación durante el tratamiento del estudio y hasta 4 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
  7. Los pacientes masculinos con parejas femeninas en edad fértil deben, incluso si están esterilizados quirúrgicamente, aceptar practicar un método anticonceptivo de barrera eficaz durante todo el período de tratamiento del estudio y hasta cuatro meses después de la última dosis del fármaco del estudio, o practicar una verdadera abstinencia, cuando esto esté en línea con el estilo de vida preferido y habitual del participante.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda.
  2. Recaída extramedular aislada (solo fase 2).
  3. Leucemia activa del sistema nervioso central (SNC).
  4. Historia de otra malignidad.

  5. Cualquiera de las siguientes anomalías cardiopulmonares:

    1. Infarto de miocardio dentro de los seis meses anteriores al registro.
    2. Insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la New York Heart Association o fracción de eyección del ventrículo izquierdo conocida < 50 %.
    3. Antecedentes de síndrome de QT largo familiar.
    4. Arritmias auriculares o ventriculares sintomáticas no controladas con medicamentos.
    5. QTcF ≥ 470 mseg calculado de acuerdo con las pautas institucionales, a menos que se deba a un bloqueo de rama subyacente y/o marcapasos y con la aprobación del monitor médico.
    6. Enfermedad pulmonar obstructiva crónica conocida de moderada a grave y clínicamente significativa, enfermedad pulmonar intersticial y/o fibrosis pulmonar (p. ej., que requiere oxigenoterapia domiciliaria).
  6. Embarazo y/o lactancia.
  7. Cirugía mayor (excluyendo la colocación de un acceso vascular) dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de CTX-712.
  8. Antecedentes de alotrasplante de órganos (excluida la córnea).
  9. Antecedentes de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas dentro de los 6 meses posteriores al inicio planificado del tratamiento del estudio y/o grado de enfermedad de injerto contra huésped ≥ 1 después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
  10. Antecedentes de terapia con células T con receptor de antígeno quimérico u otra terapia con células T modificadas.
  11. Infección bacteriana, fúngica o viral activa y no controlada, incluido el virus de la hepatitis B, el virus de la hepatitis C, el virus de la inmunodeficiencia humana conocida o enfermedades relacionadas con el síndrome de inmunodeficiencia adquirida. Se permiten las infecciones controladas con antiinfecciosos orales, incluidos los tratamientos profilácticos. El paciente debe tener carga viral negativa.
  12. Condiciones psicológicas, familiares, sociológicas o geográficas que no permitan el cumplimiento del protocolo y/o los procedimientos de seguimiento descritos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 2
CTX-712 administrado a la dosis recomendada por la cohorte de expansión
Droga: CTX-712
CTX-712 se proporcionará como una tableta de 20 mg para la administración oral. Los pacientes tomarán CTX-712 una o dos veces por semana, dependiendo de su asignación de nivel de dosis, durante cada ciclo de 28 días.
Experimental: Cohorte de escalada de dosis
Medicamento: CTX-712 administrado a 20 mg, 40 mg, 80 mg, 100 mg, 140 mg por semana, o 60 mg, 80 mg, 100 mg dos veces por semana
Droga: CTX-712
CTX-712 se proporcionará como una tableta de 20 mg para la administración oral. Los pacientes tomarán CTX-712 una o dos veces por semana, dependiendo de su asignación de nivel de dosis, durante cada ciclo de 28 días.
Experimental: Cohorte de expansión inicial
Medicamento: CTX-712 administrado a una dosis que se determinará a partir de los datos de la cohorte de escalada de dosis
Droga: CTX-712
CTX-712 se proporcionará como una tableta de 20 mg para la administración oral. Los pacientes tomarán CTX-712 una o dos veces por semana, dependiendo de su asignación de nivel de dosis, durante cada ciclo de 28 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1: frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) relacionados con CTX-712.
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se recopilan desde el momento del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.
Los eventos adversos se recopilan desde el momento del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.
Fase 1: La dosis máxima tolerada MTD.
Periodo de tiempo: Las toxicidades limitantes de la dosis se recogen durante el primer ciclo de tratamiento (28 días).
MTD es la dosis que produce <33% de las toxicidades limitantes de la dosis.
Las toxicidades limitantes de la dosis se recogen durante el primer ciclo de tratamiento (28 días).
Fase 2: tasa de remisión completa, definida como la proporción de pacientes que logran la remisión completa.
Periodo de tiempo: Medido desde la fecha de la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.
Medido desde la fecha de la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1 y 2: tasa de respuesta objetiva, definida como la proporción de pacientes que logran una respuesta.
Periodo de tiempo: Medido desde la fecha de la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.
Para AML: CR, CRi, PR, MLFS. Para MDS: CR, PR, mCR, HI.
Medido desde la fecha de la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de CTX-712.
Fase 1 y 2: Duración de la respuesta.
Periodo de tiempo: Medida a partir de la documentación de la respuesta del tumor a la progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluada hasta 24 meses.
Medida a partir de la documentación de la respuesta del tumor a la progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluada hasta 24 meses.
Fase 1 y 2: Supervivencia libre de progresión.
Periodo de tiempo: Medido desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses.
Medido desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses.
Fase 1 y 2: Supervivencia global.
Periodo de tiempo: Medido desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, valorado hasta los 36 meses.
Medido desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, valorado hasta los 36 meses.
Fase 1 y 2: Proporción de pacientes que hacen la transición al trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).
Periodo de tiempo: Medido desde la fecha de la última administración de CTX-712 hasta el TCMH, o un año desde la fecha de inicio de la administración de CTX-712.
Medido desde la fecha de la última administración de CTX-712 hasta el TCMH, o un año desde la fecha de inicio de la administración de CTX-712.
Fase 1: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de CTX-712. Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Concentración antes de la dosis en estado estacionario (Cmín) de CTX-712. Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en los ciclos de tratamiento 1, 2 y 4 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en los ciclos de tratamiento 1, 2 y 4 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática (AUC) de CTX-712. Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Volumen de distribución (Vd) de CTX-712. Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Vida media de eliminación de la concentración plasmática de CTX-712 en la fase terminal (T1/2). Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Liquidación (CL) de CTX-712. Las muestras de plasma para análisis farmacocinéticos se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacocinética realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Fase 1: Medición del cambio en el empalme del ARN por CTX-712 en muestras de sangre periférica como marcadores farmacodinámicos. Las muestras de sangre periférica para los análisis de PD se recolectarán en puntos de tiempo predeterminados y se analizarán.
Periodo de tiempo: Evaluación farmacodinámica realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).
Evaluación farmacodinámica realizada en el ciclo de tratamiento 1 (la duración del ciclo es de 28 días).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chordia Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Theradex

Investigadores

  • Investigador principal: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

16 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C22-11236
  • CTX-712-CL-02 (Otro identificador: Chordia Therapeutics Inc.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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