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Uno studio sul CTX-712 nella leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria e nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio

9 aprile 2026 aggiornato da: Chordia Therapeutics, Inc.

Studio di fase 1/2 multicentrico, in aperto su CTX-712 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria e sindromi mielodisplastiche ad alto rischio

L'obiettivo di questo studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, di escalation ed espansione della dose a braccio singolo è valutare la sicurezza, la tollerabilità, il profilo farmacocinetico e farmacodinamico di CTX-712 in pazienti affetti da mieloide acuta recidivante/refrattaria (R/R) leucemia (LMA) e sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (HR-MDS).

La parte di fase 1 dello studio consiste in un'escalation sequenziale della dose standard 3 + 3, in cui i pazienti riceveranno dosi crescenti di CTX-712 per determinare la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) per l'ulteriore sviluppo clinico. Questo è seguito da una coorte di espansione di fase 1 di conferma in cui altri circa 10 pazienti saranno trattati con CTX-712 presso l'RP2D per acquisire ulteriore fiducia nel livello di dose selezionato. Dopo che RP2D è stato determinato, verranno avviate le coorti di interazione farmaco-farmaco.

La parte di fase 2 dello studio inizierà dopo che il RP2D sarà stato identificato e confermato e valuterà l'attività terapeutica in R/R AML o R/R HR-MDS, oltre alla conferma del profilo di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

225

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contatto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numero di telefono: 855-776-0015
        • Investigatore principale:
          • Cecilia A Yi, MD, MSHS
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigatore principale:
          • James Foran, MD
        • Contatto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numero di telefono: 855-776-0015
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • Jessica Altman, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Clinical Trials Referral Office
          • Numero di telefono: 855-776-0015
        • Investigatore principale:
          • Antoine Saliba, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Guillermo Garcia-Manero, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Reed, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Anna Halpern, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Diagnosi di AML, HR-MDS o MDS/MPN con blasti midollari alti (incluso CMML).
  3. La storia del trattamento precedente deve includere 1-4 precedenti linee di terapia.

  4. Adeguata funzionalità degli organi evidenziata dai seguenti valori di laboratorio:

    Clearance della creatinina (CL) ≥60 mL/min Bilirubina sierica totale < 1,5 × limite superiore della norma (ULN) Alanina aminotransferasi (ALT) Aspartato aminotransferasi (AST) < 2,5 × ULN Conta leucocitaria al momento della prima dose <10 k/ml

  5. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group ≤2.
  6. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio e, se sessualmente attive, accettare di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace per tutta la loro partecipazione durante il trattamento in studio e fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  7. I pazienti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono, anche se sterilizzati chirurgicamente, accettare di praticare un'efficace contraccezione di barriera durante l'intero periodo di trattamento dello studio e fino a quattro mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio, o praticare una vera astinenza, quando ciò è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di leucemia promielocitica acuta.
  2. Recidiva extramidollare isolata (solo fase 2).
  3. Leucemia attiva del sistema nervoso centrale (SNC).
  4. Storia di altre neoplasie.

  5. Qualsiasi delle seguenti anomalie cardiopolmonari:

    1. Infarto del miocardio entro sei mesi prima della registrazione.
    2. Insufficienza cardiaca di classe III o IV secondo la New York Heart Association o frazione di eiezione ventricolare sinistra nota <50%.
    3. Una storia di sindrome del QT lungo familiare.
    4. Aritmie atriali o ventricolari sintomatiche non controllate da farmaci.
    5. QTcF ≥ 470 msec calcolato secondo le linee guida istituzionali, a meno che non sia dovuto a blocco di branca sottostante e/o pacemaker e con l'approvazione del monitor medico.
    6. Malattia polmonare ostruttiva cronica da moderata a grave e clinicamente significativa, malattia polmonare interstiziale e/o fibrosi polmonare (ad esempio, che richiedono ossigenoterapia domiciliare).
  6. Gravidanza e/o allattamento.
  7. Chirurgia maggiore (escluso il posizionamento dell'accesso vascolare) entro 4 settimane prima della prima dose di CTX-712.
  8. Storia di trapianto di organi allogenici (esclusa la cornea).
  9. - Anamnesi di trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche entro 6 mesi dall'inizio del trattamento pianificato in studio e/o malattia del trapianto contro l'ospite di grado ≥ 1 dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.
  10. Storia di terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico o altra terapia con cellule T modificate.
  11. Infezione batterica, fungina o virale attiva, incontrollata, incluso virus dell'epatite B, virus dell'epatite C, virus dell'immunodeficienza umana nota o malattia correlata alla sindrome da immunodeficienza acquisita. Sono consentite le infezioni controllate con agenti antinfettivi orali, compresi i trattamenti profilattici. Il paziente deve essere negativo alla carica virale.
  12. Condizioni psicologiche, familiari, sociologiche o geografiche che non consentono il rispetto del protocollo e/o delle procedure di follow-up delineate nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2
CTX-712 somministrato alla dose raccomandata dalla coorte di espansione
Droga: CTX-712
CTX-712 sarà fornito come compressa da 20 mg per la somministrazione orale. I pazienti prendono CTX-712 una o due volte alla settimana, a seconda del loro incarico di dose, durante ogni ciclo di 28 giorni.
Sperimentale: Coorte di escalation della dose
Farmaci: CTX-712 somministrato a 20 mg, 40 mg, 80 mg, 100 mg, 140 mg a settimana o 60 mg, 80 mg, 100 mg due volte a settimana
Droga: CTX-712
CTX-712 sarà fornito come compressa da 20 mg per la somministrazione orale. I pazienti prendono CTX-712 una o due volte alla settimana, a seconda del loro incarico di dose, durante ogni ciclo di 28 giorni.
Sperimentale: Coorte di espansione iniziale
Droga: CTX-712 somministrato alla dose da determinare dai dati della coorte di escalation della dose
Droga: CTX-712
CTX-712 sarà fornito come compressa da 20 mg per la somministrazione orale. I pazienti prendono CTX-712 una o due volte alla settimana, a seconda del loro incarico di dose, durante ogni ciclo di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE) correlati a CTX-712.
Lasso di tempo: Gli eventi avversi vengono raccolti dal momento del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.
Gli eventi avversi vengono raccolti dal momento del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.
Fase 1: la dose massima tollerata MTD.
Lasso di tempo: Le tossicità dose-limitanti vengono raccolte durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni).
MTD è la dose che produce <33% delle tossicità dose-limitanti.
Le tossicità dose-limitanti vengono raccolte durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni).
Fase 2: tasso di remissione completa, definito come la percentuale di pazienti che raggiungono la remissione completa.
Lasso di tempo: Misurato dalla data della prima dose a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.
Misurato dalla data della prima dose a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1 e 2: tasso di risposta obiettiva, definito come la percentuale di pazienti che ottengono una risposta.
Lasso di tempo: Misurato dalla data della prima dose a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.
Per AML: CR, CRi, PR, MLFS. Per MDS: CR, PR, mCR, HI.
Misurato dalla data della prima dose a 28 giorni dopo l'ultima dose di CTX-712.
Fase 1 e 2: Durata della risposta.
Lasso di tempo: Misura dalla documentazione della risposta del tumore alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a 24 mesi.
Misura dalla documentazione della risposta del tumore alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a 24 mesi.
Fase 1 e 2: sopravvivenza libera da progressione.
Lasso di tempo: Misurato dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a 24 mesi.
Misurato dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino a 24 mesi.
Fase 1 e 2: sopravvivenza globale.
Lasso di tempo: Misurato dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di morte per qualsiasi causa, valutato fino a 36 mesi.
Misurato dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di morte per qualsiasi causa, valutato fino a 36 mesi.
Fase 1 e 2: percentuale di pazienti che passano al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Lasso di tempo: Misurato dalla data dell'ultima somministrazione di CTX-712 fino all'HSCT, o un anno dalla data di inizio della somministrazione di CTX-712.
Misurato dalla data dell'ultima somministrazione di CTX-712 fino all'HSCT, o un anno dalla data di inizio della somministrazione di CTX-712.
Fase 1: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di CTX-712. I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Concentrazione prima della dose allo stato stazionario (Ctrough) di CTX-712. I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nei cicli di trattamento 1, 2 e 4 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nei cicli di trattamento 1, 2 e 4 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC) di CTX-712. I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Volume di distribuzione (Vd) di CTX-712. I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Emivita di eliminazione della concentrazione plasmatica di CTX-712 nella fase terminale (T1/2). I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Autorizzazione (CL) di CTX-712. I campioni di plasma per le analisi PK saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacocinetica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Fase 1: Misurazione del cambiamento nello splicing dell'RNA mediante CTX-712 in campioni di sangue periferico come marcatori farmacodinamici. I campioni di sangue periferico per le analisi PD saranno raccolti in punti temporali predeterminati e analizzati.
Lasso di tempo: Valutazione farmacodinamica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Valutazione farmacodinamica eseguita nel ciclo di trattamento 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chordia Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Theradex

Investigatori

  • Investigatore principale: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C22-11236
  • CTX-712-CL-02 (Altro identificatore: Chordia Therapeutics Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia mieloide acuta

Prove cliniche su CTX-712

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