Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste pochodzące z egzosomów Krople do nosa do leczenia opornej na leczenie padaczki ogniskowej

5 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Peking Union Medical College Hospital

Eksploracyjne badanie kliniczne indukowanych egzosomów pochodzących z pluripotencjalnych komórek macierzystych (GD-iEXo-002) kropli do nosa w leczeniu opornej na leczenie padaczki ogniskowej

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności kropli do nosa GD-iEXo-002 w leczeniu padaczki ogniskowej opornej na leczenie

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z padaczką mogą uzyskać dobrą kontrolę po leczeniu, ale nadal 30% pacjentów to padaczka lekooporna, przy czym zdecydowana większość to padaczka ogniskowa. Nawracające napady poważnie wpływają na prawidłowy rozwój, naukę i życie pacjentów. Istnieje pilna potrzeba opracowania skutecznych leków do leczenia opornej na leczenie padaczki ogniskowej w praktyce klinicznej.

Egzosomy to rodzaj struktur pęcherzykowych wydzielanych przez komórki, o średnicy 30-150 nm, przenoszących białka, kwasy nukleinowe i inne substancje. Egzosomy mają wiele zalet. Jako naturalnie występujące pęcherzyki błony wydzielniczej w nanoskali mają wyjątkowo niską immunogenność i dobre bezpieczeństwo oraz mogą przekraczać bariery biologiczne, takie jak bariera krew-mózg i bariera krew-guz. Egzosomy mają specyficzne substancje bioaktywne związane z komórkami źródłowymi, podczas gdy egzosomy komórek macierzystych zawierają TGF-β. Czynniki funkcjonalne, takie jak BDNF, mogą hamować apoptozę komórek, hamować odpowiedź zapalną, promować angiogenezę, hamować zwłóknienie i zwiększać potencjał naprawy tkanek, z szerokim zakresem potencjalne aplikacje.

Indukowana pluripotencjalna komórka macierzysta (iPSC) pochodzi z amplifikacji pojedynczej komórki, z nieskończoną zdolnością do proliferacji, dobrą konsystencją i stabilnością; MSC wykazują znaczną niejednorodność.

Celem tego jednoośrodkowego, otwartego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności kropli do nosa indukowanych egzosomami pochodzącymi z pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC-Exos) w leczeniu ogniskowej padaczki opornej na leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

34

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Yang Zhang
          • Numer telefonu: +8601069154126

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed przeprowadzeniem tego badania należy zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody oraz zastosować się do wymagań tego badania;
  2. Badani to pacjenci z padaczką ogniskową w wieku od 18 do 70 lat (włącznie), niezależnie od płci;
  3. Pacjenci muszą przestrzegać definicji padaczki lekoopornej (ILAE);
  4. Badani muszą przyjmować 1-6 rodzajów leków przeciwpadaczkowych (AED), a przed rozpoczęciem okresu przesiewowego muszą przyjmować nieskorygowane rodzaje i stałe dawki LPP przez co najmniej 4 tygodnie;
  5. W trakcie całego procesu badawczego osoba badana/opiekun prawny musi mieć możliwość dokładnego prowadzenia dziennika napadów padaczkowych;
  6. Pacjenci muszą doświadczyć co najmniej 4 policzalnych napadów padaczkowych w ciągu 28 dni przed okresem przesiewowym;
  7. Badani są chętni i zdolni do spełnienia wymagań badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie chcą lub nie mogą postępować zgodnie z procedurami określonymi w umowie;
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie mogą lub nie chcą stosować odpowiednich środków antykoncepcyjnych;
  3. Inne niekontrolowane choroby, które mogą zakłócać wyniki badań, w tym między innymi infekcje, nadciśnienie, cukrzyca, choroby sercowo-naczyniowe i mózgowo-naczyniowe itp.;
  4. Istnieją sytuacje, które mogą zwiększać ryzyko udziału w eksperymentach lub stosowania produktów badawczych, takie jak dwukrotne zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych powyżej górnej granicy normy i/lub GFR <60 ml/min/1,73 m2;
  5. mieć historię nadużywania narkotyków, uzależnienia od alkoholu lub palenia w ciągu jednego miesiąca;
  6. Pacjenci ze stanem padaczkowym w ciągu jednego miesiąca;
  7. Mają potencjalną postępującą chorobę układu nerwowego, taką jak zapalenie mózgu, guz mózgu, stwardnienie rozsiane lub demencja;
  8. Pacjenci, którzy planują poddać się operacji padaczki w ciągu sześciu miesięcy;
  9. Pacjenci z nieprawidłowymi lub chorymi strukturami nosa;
  10. Pacjenci z wyciekiem płynu mózgowo-rdzeniowego;
  11. Pacjenci, których członkowie rodzin nie byli w stanie biegle i prawidłowo opanować metody kroplówki do nosa poprzez standardowe szkolenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie egzosomami iPSC
grupa 1 - grupa z niską dawką, 8 pacjentów jest leczonych 2 μg iPSC-Exos w 200 μl. grupa 2 - grupa średniej dawki, 8 pacjentów jest leczonych 6 μg iPSC-Exos w 200 μl. grupa 3 – grupa średniej dawki, 8 pacjentów jest leczonych 18 μg iPSC-Exos w 200 μl. grupa 4 — rozszerzenie dawki, 10 pacjentów jest leczonych iPSC-Exos w 200 μl. iPSC-Exos podawano w kroplówce do nosa, 2 razy dziennie przez 12 tygodni.
Lek: iPSC-Exos
iPSC-Exos podawano w kroplówce do nosa, 2 razy dziennie przez 12 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zdarzenia niepożądane według oceny CTCAE
Ramy czasowe: 24 tygodnie od podania
wszystkich potencjalnie leczonych pacjentów w celu oceny bezpieczeństwa
24 tygodnie od podania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłowymi parametrami życiowymi i nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowym badaniem neurologicznym
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Oceń ogólny stan neurologiczny, siłę i napięcie mięśni, ataksję czuciową i objawy patologiczne
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Rutynowe badanie krwi, badanie biochemiczne krwi i badanie elektrolitów
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłową analizą moczu
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Rutynowe badanie moczu
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Częstość napadów
Ramy czasowe: przed podaniem; administracja; po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie

Częstość napadów:

I. brak napadów: każdy rodzaj napadu ustąpił po 28 dniach obserwacji; II. znacząco skuteczne: zmniejszenie częstości napadów o 75%-99% w porównaniu z wartością wyjściową; iii. Skuteczne: zmniejszenie częstości napadów o 50%-75% w porównaniu z wartością wyjściową; iv. Poprawa: 25%-50% zmniejszenie liczby napadów w porównaniu z wartością wyjściową lub wydłużenie, zmniejszenie stopnia i skrócenie czasu trwania między epizodami; v. Nieskuteczność i zaostrzenie: Nieskuteczność odnosi się do zmniejszenia lub zwiększenia o <25% liczby napadów w porównaniu z wartością wyjściową, a zaostrzenie odnosi się do zwiększenia częstości napadów od wartości początkowej o ≥25%.
przed podaniem; administracja; po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Monitorowanie elektroencefalogramu skóry głowy
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni
Badanie rezonansu magnetycznego głowy (MRI).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badania eksploracyjne-1
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Stężenie białka GFAP, IL-1 β, IL-6, IL-10, IL-17a, TGF- β, MCP-1 i TNF- α we krwi
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Badania eksploracyjne-2
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Analiza subpopulacji komórek T, komórek B, komórek NK
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 1 tydzień, 2 tygodnie, 4 tygodnie, 8 tygodni, 12 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Współpracownicy

Guidon Pharmaceutics Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Xiaohong Han, Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

5 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

13 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • K2153-K22C1488

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj