Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inducerade pluripotenta stamcellshärledda exosomer näsdroppar för behandling av refraktär fokal epilepsi

5 juni 2023 uppdaterad av: Peking Union Medical College Hospital

Utforskande klinisk studie av inducerade pluripotenta stamcellshärledda exosomer (GD-iEXo-002) näsdroppar för behandling av refraktär fokal epilepsi

Utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av GD-iEXo-002 näsdroppar vid behandling av fokal refraktär epilepsi

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epilepsipatienter kan uppnå god kontroll efter behandling, men fortfarande är 30 % av patienterna medicinskt refraktär epilepsi, där de allra flesta är fokal epilepsi. Återkommande anfall påverkar allvarligt patienternas normala utveckling, inlärning och liv. Det finns ett akut behov av effektiva läkemedel för att behandla refraktär fokal epilepsi i klinisk praxis.

Exosomer är en sorts vesikelstrukturer som utsöndras av celler, med en diameter på 30-150 nm, som bär på proteiner, nukleinsyror och andra ämnen. Exosomer har många fördelar. Som naturligt förekommande sekretoriska membranvesiklar i nanoskala har de extremt låg immunogenicitet och god säkerhet och kan passera biologiska barriärer som blod-hjärnbarriären och blodtumörbarriären. Exosomer har specifika bioaktiva substanser relaterade till källceller, medan stamcellsexosomer innehåller TGF-β、 Funktionella faktorer som BDNF kan hämma cellapoptos, hämma inflammatoriskt svar, främja angiogenes, hämma fibros och förbättra vävnadsreparationspotentialen, med ett brett utbud av potentiella tillämpningar.

Inducerad pluripotent stamcell (iPSC) härstammar från enkelcellsamplifiering, med oändlig proliferationsförmåga, god konsistens och stabilitet; MSCs uppvisar betydande heterogenitet.

Syftet med denna öppna kliniska studie med ett enda centrum är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och preliminär effektivitet av inducerade pluripotenta stamcellshärledda exosomer (iPSC-Exos) näsdroppar vid behandling av fokal refraktär epilepsi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

34

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Yang Zhang
          • Telefonnummer: +8601069154126

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Innan du genomför denna studie, förstå och underteckna formuläret för informerat samtycke och följa kraven i denna studie;
  2. Försökspersonerna är patienter med fokal epilepsi i åldern 18 till 70 år (inklusive), oavsett kön;
  3. Försökspersonerna måste uppfylla definitionen av läkemedelsresistent epilepsi (ILAE);
  4. Försökspersonerna måste ta 1-6 typer av antiepileptika (AED), och innan de går in i screeningsperioden måste de ta ojusterade typer och stabila doser av AED i minst 4 veckor;
  5. Under hela forskningsprocessen måste försökspersonen/vårdnadshavaren noggrant kunna registrera loggen över epileptiska anfall;
  6. Försökspersoner måste uppleva minst fyra räkneliga anfall inom 28 dagar före screeningperioden;
  7. Ämnena är villiga och kan uppfylla forskningskraven.

Exklusions kriterier:

  1. Ovillig eller oförmögen att följa de förfaranden som anges i avtalet;
  2. Gravida eller ammande kvinnor eller kvinnor med reproduktionspotential som inte kan eller vill vidta lämpliga preventivmedel;
  3. Andra okontrollerbara sjukdomar som kan störa forskningsresultaten, inklusive men inte begränsat till infektion, högt blodtryck, diabetes, kardiovaskulära och cerebrovaskulära sjukdomar, etc;
  4. Det finns situationer som kan öka risken för att delta i experiment eller användning av forskningsprodukter, till exempel förhöjning av leverenzymer som överstiger två gånger den normala övre gränsen och/eller GFR<60 mL/min/1,73 m2;
  5. Har en historia av drogmissbruk, alkoholberoende eller rökning inom en månad;
  6. Patienter med status epilepticus inom en månad;
  7. Har potentiellt progressiv sjukdom i nervsystemet, såsom encefalit, hjärntumör, multipel skleros eller demens;
  8. Patienter som planerar att genomgå en epilepsioperation inom sex månader;
  9. Patienter med onormala eller sjuka nässtrukturer;
  10. Patienter med cerebrospinalvätska rinorré;
  11. Patienter vars familjemedlemmar inte har kunnat på ett skickligt och korrekt sätt bemästra näsdroppmetoden genom standardiserad träning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: iPSC-exosombehandling
grupp1-lågdosgrupp, 8 patienter behandlas med 2 μg iPSC-Exos i 200 μL. grupp 2-medeldosgrupp, 8 patienter behandlas med 6 μg iPSC-Exos i 200 μL. grupp 3-medeldosgrupp, 8 patienter behandlas med 18 μg iPSC-Exos i 200 μL. group4-Dos expansion, 10 patienter behandlas med iPSC-Exos i 200 μL. iPSC-Exos administrerades för näsdropp, bud i 12 veckor.
Läkemedel: iPSC-Exos
iPSC-Exos administrerades för näsdropp, bud i 12 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
biverkningar som bedömts av CTCAE
Tidsram: 24 veckor efter administrering
alla potentiellt behandlade ämnen för att bedöma säkerheten
24 veckor efter administrering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med onormala vitala tecken och onormala fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Antal deltagare med onormal Neurologisk undersökning
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Utvärdera allmän neurologisk status, muskelstyrka och spänningar, sensorisk ataxi och patologiska tecken
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Antal deltagare med onormala laboratorietestresultat
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Blodrutintest, blodbiokemitest och elektrolyttest
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Antal deltagare med onormal urinanalys
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Urin rutinundersökning
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Anfallsfrekvens
Tidsram: före administrering; administrering; efter första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor

Anfallsfrekvens:

i. inga anfall: alla typer av anfall försvann efter 28 dagars observation; ii. signifikant effektiv: 75 %-99 % minskning av anfallsfrekvensen jämfört med baslinjen; iii. Effektiv: 50%-75% minskning av anfallsfrekvensen jämfört med baslinjen; iv. Förbättring: 25 %-50 % minskning av antalet anfall jämfört med baslinjen, eller förlängning, minskning i grad och förkortning av varaktigheten mellan episoder; v. Ineffektivitet och exacerbation: Ineffektivitet avser en minskning eller ökning med <25 % av antalet anfall jämfört med baslinjen, och exacerbation avser en ökning av frekvensen av anfall från baslinjen ≥25 %.
före administrering; administrering; efter första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Övervakning av elektroencefalogram i hårbotten
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor
Screening, efter den första administreringen 12 veckor
Huvudmagnetisk resonanstomografi (MRT) undersökning
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor
Screening, efter den första administreringen 12 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersökande forskning-1
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Proteinkoncentrationen av GFAP, IL-1 β, IL-6, IL-10, IL-17a, TGF-β, MCP-1 och TNF-α i blod
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Undersökande forskning-2
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor
T-cell, B-cell, NK-cell subpopulationsanalys
Screening, efter den första administreringen 1 vecka, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbetspartners

Guidon Pharmaceutics Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Xiaohong Han, Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

5 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

13 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

13 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Första postat (Faktisk)

2 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • K2153-K22C1488

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Refraktär fokal epilepsi

Kliniska prövningar på iPSC-Exos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera