Budowa klinicznej bazy danych i biobanku multiomiki w oparciu o wieloośrodkową prospektywną kohortę łagodnych i złośliwych chorób dróg żółciowych

1. Populacja badana Od dnia rozpoczęcia badania pacjenci, którzy zgłosili się do uczestniczących w badaniu placówek medycznych i zostali klinicznie zdiagnozowani jako łagodne lub złośliwe nowotwory dróg żółciowych oraz którzy spełniali kryteria włączenia i nie spełniali żadnego z kryteriów wykluczenia, zostali włączeni do badanej kohorty po podpisaniu formularza świadomej zgody.

Kryteria diagnostyczne:

Pacjenci z łagodnymi guzami dróg żółciowych i nowotworami złośliwymi dróg żółciowych zdiagnozowanymi na podstawie patologii, w połączeniu z objawami klinicznymi i wynikami badań obrazowych, pierwszą diagnozą i wypisem zostali zdiagnozowani jako pacjenci z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi dróg żółciowych.

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisz świadomą zgodę, stosuj się do zaleceń i bądź gotów zaakceptować kontynuację i dostarczyć próbki krwi
2. Wiek 18-74 lata, płeć nie jest ograniczona
3. Diagnostyka kliniczna łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych, w tym pacjentów nieoperowanych wstępnie rozpoznanych jako łagodne i złośliwe nowotwory dróg żółciowych na podstawie wyników badań obrazowych i laboratoryjnych lub badania histopatologicznego pacjentów leczonych operacyjnie, potwierdzonych jako łagodne i złośliwe guzy pęcherzyka żółciowego
4. Guz pierwotny zlokalizowany jest w przewodzie żółciowym zewnątrzwątrobowym, przewodzie żółciowym wewnątrzwątrobowym, dnie pęcherzyka żółciowego, trzonie pęcherzyka żółciowego, szyi pęcherzyka żółciowego lub przewodzie pęcherzyka żółciowego
5. Wynik wydajności Karnofsky'ego większy niż 50

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z nowotworami złośliwymi dróg żółciowych, ogniska nowotworów złośliwych dróg żółciowych nie są zmianami pierwotnymi.
2. Pacjenci z nowotworami złośliwymi dróg żółciowych, w połączeniu z poważnymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego, chorobami układu oddechowego, chorobami autoimmunologicznymi, przewlekłą niewydolnością nerek i innymi chorobami, długotrwałe stosowanie leków immunosupresyjnych, w połączeniu z ciężkimi niekontrolowanymi infekcjami
3. U pacjentów z nowotworami złośliwymi dróg żółciowych, u których występują również czynne choroby sercowo-naczyniowe i naczyniowo-mózgowe, występują incydenty naczyniowo-mózgowe, zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna lub stopień II. lub powyżej zastoinowej niewydolności serca zgodnie ze standardami New York Heart Association i wymagają poważnych zaburzeń rytmu wymagających leczenia farmakologicznego
4. Pacjenci z nowotworami złośliwymi dróg żółciowych, kobiety w wieku rozrodczym, które mają pozytywny wynik testu ciążowego z krwi lub nie miały wykonanego testu ciążowego, kobiety w ciąży lub karmiące piersią
5. Pacjent uczestniczy w innych terapeutycznych badaniach klinicznych, w których nie można wyjaśnić środków leczenia lub zebrać informacji dotyczących leczenia 2. Obliczenie wielkości próby W tym badaniu, w oparciu o retrospektywne statystyki kohortowe badania CRGGC, średnia liczba pacjentów z rakiem pęcherzyka żółciowego przyjętych do szpitala w poprzednich latach oraz proporcji raka pęcherzyka żółciowego do nowotworów złośliwych dróg żółciowych w poprzednich badaniach epidemiologicznych, oszacowano liczbę potencjalnych uczestników badania faktycznie zdiagnozowanych i leczonych przez każdą uczestniczącą jednostkę oraz obliczono liczebność próby badawczej. Przewiduje się, że liczba przypadków łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych włączonych do kohorty łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych w tym badaniu osiągnie co roku 60% ogólnej liczby pacjentów hospitalizowanych przez uczestniczące jednostki i jest to oczekuje się, że co roku włączy się nie mniej niż 250 pacjentów z łagodnymi i złośliwymi guzami dróg żółciowych, a oczekuje się, że 500 pacjentów zostanie włączonych w okresie wyjściowym wynoszącym 2 lata od daty rozpoczęcia badania.

3. Specyficzna treść badań Populacja docelowa tego badania to pacjenci z łagodnymi i złośliwymi nowotworami dróg żółciowych, a potencjalna grupa próbna to pacjenci z rozpoznaniem łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych w uczestniczących placówkach medycznych od 31 grudnia 2022 r. oraz spełniają kryteria włączenia i wyłączenia z badania, a także na podstawie retrospektywnych statystyk kohortowych badania CRGGC średnią liczbę pacjentów z rakiem pęcherzyka żółciowego przyjętych do szpitala w poprzednich latach, a także proporcję raka pęcherzyka żółciowego do dróg żółciowych nowotworów złośliwych w poprzednich badaniach epidemiologicznych, oszacowano liczbę potencjalnych uczestników badań faktycznie zdiagnozowanych i leczonych przez każdą uczestniczącą jednostkę. Oblicz wielkość próby badawczej. Przewiduje się, że liczba przypadków łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych włączonych do kohorty łagodnych i złośliwych guzów dróg żółciowych w tym badaniu osiągnie co roku 60% ogólnej liczby pacjentów hospitalizowanych przez uczestniczące jednostki i jest to oczekuje się, że co roku włączy się nie mniej niż 250 pacjentów z łagodnymi i złośliwymi guzami dróg żółciowych, a oczekuje się, że 500 pacjentów zostanie włączonych w okresie wyjściowym wynoszącym 2 lata od daty rozpoczęcia badania. Ta kohorta badawcza jest kohortą rejestru pojedynczej choroby, która nie obejmuje grupowania na etapie tworzenia kohorty rejestracyjnej, ale na etapie analizy danych można ją podzielić na różne podgrupy, takie jak nowotwory złośliwe dróg żółciowych, łagodne guzy dróg żółciowych, guzy pęcherzyka żółciowego rak, wewnątrzwątrobowy rak dróg żółciowych i pozawątrobowy rak dróg żółciowych zgodnie z rozpoznaniem włączonych pacjentów.

Cele badawcze tego badania obejmują głównie: (1) ustanowienie ustrukturyzowanego standardu specjalnego zbioru danych o chorobach dla guzów dróg żółciowych w oparciu o normy diagnozy i leczenia oraz ścieżki kliniczne guzów dróg żółciowych; (2) Przeprowadzić kliniczne badania rejestracyjne nad guzami dróg żółciowych i zbudować specjalną kohortę chorobową; (3) Stworzyć biobank kohorty guzów dróg żółciowych, w tym informacje dotyczące diagnostyki klinicznej i leczenia, takie jak diagnoza pacjenta, operacja, leczenie, progresja, przeżycie i próbki biologiczne, takie jak tkanka guza i płyny ustrojowe; (4) Sformułować standardowe specyfikacje operacyjne i plany kontroli jakości próbek do pobierania, transportu, akceptacji, przygotowania, konserwacji i wykrywania banków próbek biologicznych nowotworów dróg żółciowych; (5) Sformułować ujednolicone standardy zarządzania bankami próbek oraz procesy zarządzania informacjami i danymi, promować inteligentne zarządzanie bankami próbek oraz realizować powiązania i integrację biobanków i specjalistycznych baz danych kohortowych chorób; (6) Połącz bazę danych guzów dróg żółciowych, technologię biomiki, taką jak genomika, transkryptomika, proteomika, technologia metabolomiki i gromadzenie dużych zbiorów danych, technologia analizy przechowywania, aby zakończyć typowanie molekularne guzów dróg żółciowych.

Wskaźniki wyniku tego badania obejmowały całkowity czas przeżycia OS, czas przeżycia bez nawrotu choroby PFS, odsetek resekcji R0 pacjentów leczonych z powodu raka dróg żółciowych oraz odsetek obiektywnych odpowiedzi ORR. Główne wskaźniki pomiarowe tego badania obejmują informacje demograficzne pacjenta, historię przeszłego życia, przyjęcie, informacje z badania przedoperacyjnego, operację, sytuację pooperacyjną, wypis, obserwację, wskaźniki wyników, rutynowe wyniki badań próbek biologicznych i sekwencjonowanie multiomiczne wyników powyższe dane pochodzą z oryginalnych zapisów kwestionariuszy prospektywnych przypadków, oryginalnych zapisów elektronicznej dokumentacji medycznej pacjentów oraz wyników badań próbek biologicznych pacjentów. Wynik obserwacji zdefiniowano jako pacjentów, którzy byli obserwowani przez pięć lat lub gdy pacjent utracił obserwację lub zmarł podczas obserwacji.