La construcción de una base de datos clínica y un biobanco multiómico basados ​​en una cohorte prospectiva multicentral de enfermedades benignas y malignas de las vías biliares

1. Población del ensayo A partir de la fecha de inicio del estudio, los pacientes que acudieron a las instituciones médicas participantes en el estudio y fueron clínicamente diagnosticados como tumores benignos o malignos del sistema biliar, y que cumplieron con los criterios de inclusión y no cumplieron con ninguno de ellos. los criterios de exclusión, se inscribieron en la cohorte del estudio después de firmar un formulario de consentimiento informado.

Criterios de diagnóstico:

Pacientes con tumores biliares benignos y tumores biliares malignos diagnosticados por patología, y combinado con las manifestaciones clínicas y los resultados de imagen, el primer diagnóstico y el alta fueron diagnosticados como pacientes con tumores biliares malignos avanzados.

Criterios de inclusión:

1. Firmar el consentimiento informado, tener un buen cumplimiento y estar dispuesto a aceptar el seguimiento y proporcionar muestras de sangre.
2. Edad 18-74 años, género no limitado
3. Diagnóstico clínico de tumores benignos y malignos del sistema biliar, incluidos pacientes no operados diagnosticados preliminarmente como tumores benignos y malignos del tracto biliar según los resultados de exámenes de imagen y pruebas de laboratorio, o examen patológico de pacientes tratados con cirugía confirmados como benignos y malignos tumores de la vesicula biliar
4. El tumor primario se localiza en la vía biliar extrahepática, vía biliar intrahepática, piso vesicular, cuerpo vesicular, cuello vesicular o conducto vesicular.
5. Puntuación de rendimiento de Karnofsky superior a 50

Criterio de exclusión:

1. Los pacientes con tumores malignos biliares, los focos de tumores malignos biliares no son lesiones primarias.
2. Pacientes con tumores malignos biliares, combinados con enfermedades graves del sistema nervioso central, enfermedades respiratorias, enfermedades autoinmunes, insuficiencia renal crónica y otras enfermedades, uso a largo plazo de inmunosupresores, combinados con infecciones graves no controladas
3. Pacientes con tumores malignos biliares, que además tengan enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares activas, tengan accidentes cerebrovasculares, infarto de miocardio, angina de pecho inestable o grado II. o por encima de insuficiencia cardíaca congestiva de acuerdo con los estándares de la New York Heart Association, y requieren arritmias graves que requieren tratamiento farmacológico
4. Pacientes con tumores malignos biliares, mujeres en edad fértil que tengan una prueba de embarazo en sangre positiva o no se hayan realizado una prueba de embarazo, mujeres embarazadas o en período de lactancia
5. El paciente participa en otros ensayos clínicos terapéuticos en los que no se pueden aclarar las medidas del tratamiento o no se puede recopilar la información del tratamiento 2. Cálculo del tamaño de la muestra En este estudio, basado en las estadísticas de cohortes retrospectivas del estudio CRGGC, el número promedio de pacientes con cáncer de vesícula biliar admitidos en el hospital en años anteriores, y la proporción de cáncer de vesícula biliar a tumores malignos biliares en investigaciones epidemiológicas previas, se estimó el número de sujetos potenciales de investigación realmente diagnosticados y tratados por cada unidad participante, y se calculó el tamaño de la muestra del estudio. Se espera que el número de casos de tumores biliares benignos y malignos incluidos en la cohorte de tumores benignos y malignos de la vía biliar en este estudio alcance el 60% del total de pacientes hospitalizados ingresados ​​por las unidades participantes cada año, y es espera que se inscriban no menos de 250 pacientes con tumores benignos y malignos de las vías biliares cada año, y se espera que se inscriban 500 pacientes dentro de un período de referencia de 2 años a partir de la fecha de inicio del estudio.

3. Contenido específico de la investigación La población objetivo de este estudio son los pacientes con tumores benignos y malignos del sistema biliar, y el grupo de muestra potencial son los pacientes diagnosticados con tumores benignos y malignos del sistema biliar en las instituciones médicas participantes desde el 31 de diciembre de 2022. y cumplir con los criterios de inclusión y exclusión del estudio, y con base en las estadísticas de cohortes retrospectivas del estudio CRGGC, el número promedio de pacientes con cáncer de vesícula biliar ingresados ​​en el hospital en años anteriores, así como la proporción de cáncer de vesícula biliar a biliar tumores malignos en investigaciones epidemiológicas previas, se estimó el número de sujetos potenciales de investigación efectivamente diagnosticados y tratados por cada unidad participante. Calcular el tamaño de la muestra del estudio. Se espera que el número de casos de tumores biliares benignos y malignos incluidos en la cohorte de tumores benignos y malignos de la vía biliar en este estudio alcance el 60% del total de pacientes hospitalizados ingresados ​​por las unidades participantes cada año, y es espera que se inscriban no menos de 250 pacientes con tumores benignos y malignos de las vías biliares cada año, y se espera que se inscriban 500 pacientes dentro de un período de referencia de 2 años a partir de la fecha de inicio del estudio. Esta cohorte de estudio es una cohorte de registro de una sola enfermedad, que no implica agrupamiento en la etapa de establecimiento de la cohorte de registro, pero en la etapa de análisis de datos, se puede dividir en diferentes subgrupos, como tumores biliares malignos, tumores biliares benignos, vesícula biliar cáncer, colangiocarcinoma intrahepático y colangiocarcinoma extrahepático según el diagnóstico de los pacientes incluidos.

Los objetivos de investigación de este estudio incluyen principalmente: (1) establecer un estándar de conjunto de datos de enfermedad especial estructurado para tumores biliares basado en las normas de diagnóstico y tratamiento y las vías clínicas de los tumores del tracto biliar; (2) Llevar a cabo investigaciones de registro clínico sobre tumores biliares y crear una cohorte especial de enfermedades; (3) Establecer un biobanco de cohortes de tumores biliares, que incluya diagnóstico clínico e información de tratamiento, como diagnóstico del paciente, cirugía, tratamiento, progresión, supervivencia y muestras biológicas, como tejido tumoral y fluidos corporales; (4) Formular especificaciones operativas estándar y planes de control de calidad de muestras para la recolección, transporte, aceptación, preparación, conservación y detección de bancos de especímenes biológicos de tumores biliares; (5) Formular estándares unificados de gestión de bancos de especímenes y procesos de gestión de información y datos, promover la gestión inteligente de bancos de especímenes y realizar la vinculación e integración de biobancos y bases de datos de cohortes de enfermedades especializadas; (6) Combinar la base de datos de tumores biliares, la tecnología biómica, como la genómica, la transcriptómica, la proteómica, la tecnología metabolómica y la adquisición de big data, la tecnología de análisis de almacenamiento para completar la tipificación molecular de los tumores biliares.

Los indicadores de resultado de este estudio incluyeron el tiempo de supervivencia general OS, el tiempo de supervivencia libre de recurrencia SLP, la tasa de resección R0 de los pacientes tratados con cáncer biliar y la tasa de respuesta objetiva ORR. Los principales indicadores de medición de este estudio incluyen información demográfica del paciente, antecedentes, historia de vida, ingreso, información del examen preoperatorio, cirugía, situación posoperatoria, alta, seguimiento, indicadores de resultado, resultados del examen de rutina de muestras biológicas y secuenciación multiómica. resultados, los datos anteriores se derivan de los registros originales de los cuestionarios de casos prospectivos, los registros originales de los registros médicos electrónicos de los pacientes y los resultados del examen de las muestras biológicas de los pacientes. El resultado del seguimiento se definió como pacientes que habían sido seguidos durante cinco años, o tener un paciente perdido durante el seguimiento o morir durante el seguimiento.