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Bildgebung der grauen Substanz des Rückenmarks bei spinaler Muskelatrophie

15. November 2023 aktualisiert von: University Hospital, Basel, Switzerland

Bildgebung der grauen Substanz des Rückenmarks – ein neuartiger Biomarker für spinale Muskelatrophie – eine Pilotstudie

Diese Studie zielt darauf ab, die graue Substanz des Rückenmarks bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ II und III im Vergleich zu alters- und geschlechtsangepassten gesunden Kontrollpersonen (HC) mithilfe der rAMIRA-Bildgebung (radially sampled Averaged Magnetization Inversion Recovery Acquisitions) zu messen. ein neuartiges MRT-Verfahren (Magnetresonanztomographie). Patient und HC werden MRT-Untersuchungen, klinischen/neurologischen (Handdynamometrie) und elektrophysiologischen Untersuchungen (MUNIX, Motor Unit Number Index) unterzogen. Es werden auch Serummarker für neuroaxonale und astrozytäre Schäden beurteilt.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit der Diagnose 5q-SMA (spinale Muskelatrophie) Typ II oder III (bestätigt durch Gentests) werden rekrutiert. Es werden auch gesunde alters- und geschlechtsangepasste Kontrollpersonen untersucht.

Die Patienten werden in der Neurologischen Poliklinik des Universitätsspitals Basel neurologisch untersucht, einschließlich Standard-Muskelkraftmessungen nach dem Grad des British Medical Council (BMC) und quantitativer Muskelkrafttests mit Handdynamometern ausgewählter Muskeln.

Alle Patienten absolvieren außerdem die SMA-Funktionsbewertungsskala (SMA-FRS). Gesunde Kontrollpersonen mit gleichem Alter und Geschlecht werden außerdem einer standardisierten neurologischen Untersuchung unterzogen, um sicherzustellen, dass keine andere neurologische Erkrankung vorliegt, die möglicherweise die Testergebnisse beeinträchtigen könnte.

Alle Teilnehmer werden mit demselben 3-Tesla-MR-Scanner (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) am Universitätsspital Basel gescannt. Das Protokoll umfasst eine axiale 2D-rAMIRA-Bildgebung auf ausgewählten Ebenen des Hals- und Brustwirbelsäulenmarks auf der Ebene der Bandscheiben senkrecht zum Rückenmark sowie eine Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) an ausgewählten Positionen, eine standardmäßige diagnostische hochauflösende T2w-Sequenz des Rückenmarks und eine hochauflösende T1w-Strukturbildgebung des Gehirns für die kortikale/subkortikale Volumetrie.

Serum-Biomarker werden ebenfalls bewertet, einschließlich der Serum-Neurofilament-Leichtketten (NFL)-Spiegel.

MUNIX ist eine elektrophysiologische Methode, die im klinischen Alltag in vielen neuromuskulären Zentren zur Quantifizierung der Anzahl funktionierender motorischer Einheiten eingesetzt wird. Patienten und Kontrollpersonen werden einem MUNIX-Test unterzogen.

Die Patienten werden von einem professionellen Physiotherapeuten untersucht, um das motorische Funktionsmaß (MFM), die überarbeitete Hammersmith-Skala für SMA, das überarbeitete Modul für die oberen Extremitäten, die Zeit zum Aufstehen vom Boden und den 6-Minuten-Gehtest zu beurteilen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

52

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit der Diagnose 5q-SMA II oder III (bestätigt durch Gentests) werden rekrutiert. Es werden auch gesunde alters- und geschlechtsangepasste Kontrollpersonen untersucht.

Beschreibung

Einschlusskriterien (Patienten)

  1. 11 Jahre oder älter
  2. Einverständniserklärung der Teilnehmer oder, bei Kindern unter dem gesetzlichen Einwilligungsalter, eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters
  3. genetisch gesicherte Diagnose von 5q-SMA (Typ II oder III)

Ausschlusskriterien (Patienten):

  1. aktive andere neurologische oder neuromuskuläre Erkrankung, die die Symptome oder einen wesentlichen Teil davon erklärt
  2. andere neurologische oder neuromuskuläre Erkrankungen, die die Untersuchungen beeinträchtigen
  3. andere schwere chronische Erkrankung
  4. Schwangerschaft
  5. allgemeine Kontraindikationen gegen eine MRT-Untersuchung (z.B. Herzschrittmacher)
  6. aufgrund von Sprachbarrieren nicht in der Lage, die Patienteninformationen zu verstehen
  7. Im Falle der Urteilsunfähigkeit eines Teilnehmers führen Symptome, die darauf hindeuten, dass der Teilnehmer nicht an der Studie teilnehmen möchte, zum Ausschluss des Teilnehmers von der Teilnahme

Einschlusskriterien (gesunde Freiwillige)

  1. Die Teilnehmer werden so ausgewählt, dass sie alters- und geschlechtsspezifisch auf die Patienten abgestimmt sind
  2. 11 Jahre oder älter
  3. Einverständniserklärung der Teilnehmer oder, bei Kindern unter dem gesetzlichen Einwilligungsalter, eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters

Ausschlusskriterien (gesunde Freiwillige):

  1. aktive neurologische oder neuromuskuläre Erkrankung
  2. andere neurologische oder neuromuskuläre Erkrankungen, die die Untersuchungen beeinträchtigen
  3. andere schwere chronische Erkrankung
  4. Schwangerschaft
  5. allgemeine Kontraindikationen gegen eine MRT-Untersuchung (z.B. Herzschrittmacher)
  6. aufgrund von Sprachbarrieren nicht in der Lage, die Patienteninformationen zu verstehen
  7. Im Falle der Urteilsunfähigkeit eines Teilnehmers führen Symptome, die darauf hindeuten, dass der Teilnehmer nicht an der Studie teilnehmen möchte, zum Ausschluss des Teilnehmers von der Teilnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit SMA
Patienten mit SMA Typ II und III
Diagnosetest: MRT
axiale 2D-rAMIRA-Bildgebung (radial abgetastete gemittelte Magnetisierungsinversionswiederherstellungserfassungen) auf ausgewählten Ebenen des Hals- und Brustwirbelsäulenmarks auf den Bandscheibenebenen senkrecht zum Rückenmark.
Gesunde Kontrollen
Alters- und geschlechtsangepasste HC
Diagnosetest: MRT
axiale 2D-rAMIRA-Bildgebung (radial abgetastete gemittelte Magnetisierungsinversionswiederherstellungserfassungen) auf ausgewählten Ebenen des Hals- und Brustwirbelsäulenmarks auf den Bandscheibenebenen senkrecht zum Rückenmark.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Atrophie der grauen Substanz des Rückenmarks
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschied in der Querschnittsfläche der grauen Substanz (GM) des Rückenmarks in mm2 zwischen SMA-Patienten und alters- und geschlechtsangepassten HC-Patienten
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und segmentaler quantitativer Muskelkraft (in Newton) bei SMA-Patienten
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und dem SMA-FRS-R-Score bei SMA-Patienten
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und dem RULM-Score bei SMA-Patienten
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und dem HFSME-Score bei SMA-Patienten
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und MFM-Score bei SMA-Patienten
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittsassoziationen zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und Serum-NFL (pg/ml)
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittsassoziationen zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und MUNIX (Index)
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittsassoziationen zwischen GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und 6MWT
Grundlinie
Verbände
Zeitfenster: Grundlinie
Querschnittszusammenhänge zwischen den GM-Bereichen des Rückenmarks (in mm2) und der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

15. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2023

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SMA_SC_Imaging_1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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