Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beeldvorming van grijze materie van het ruggenmerg bij spinale spieratrofie

15 november 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Basel, Switzerland

Beeldvorming van grijze materie van het ruggenmerg - een nieuwe biomarker voor spinale spieratrofie - een pilotstudie

Deze studie heeft tot doel de grijze massa van het ruggenmerg te meten bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type II en III in vergelijking met op leeftijd en geslacht gematchte gezonde controles (HC) met behulp van rAMIRA-beeldvorming (radiaal bemonsterde gemiddelde magnetisatie-inversieherstel-acquisities), een nieuwe MRI-methode (Magnetic Resonance Imaging). Patiënt en HC ondergaan MRI-onderzoeken, klinisch/neurologisch (handheld dynamometrie) en elektrofysiologisch onderzoek (MUNIX, Motor Unit Number Index). Serummarkers van neuro-axonaal en astrocytisch letsel worden ook beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met de diagnose 5q-SMA (spinale musculaire atrofie) type II of III (bevestigd door genetische tests) zullen worden gerekruteerd. Ook controles op gezonde leeftijd en geslacht zullen worden onderzocht.

Patiënten zullen neurologisch worden onderzocht in de Neurologiepolikliniek van het Universitair Ziekenhuis Bazel, inclusief standaard spierkrachtmetingen op het niveau van de British Medical Council (BMC), en kwantitatieve spierkrachttests met een handdynamometer van geselecteerde spieren.

Alle patiënten zullen ook de SMA functionele beoordelingsschaal (SMA-FRS) invullen. Gezonde controlepersonen die qua leeftijd en geslacht overeenkomen, zullen ook een gestandaardiseerd neurologisch onderzoek ondergaan om er zeker van te zijn dat er geen andere neurologische aandoening aanwezig is die mogelijk de testresultaten zou kunnen verstoren.

Alle deelnemers worden gescand op dezelfde 3 Tesla MR-scanner (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) in het Universitair Ziekenhuis Basel. Het protocol omvat axiale 2D rAMIRA-beeldvorming op geselecteerde niveaus van het cervicale en thoracale ruggenmerg op de tussenwervelschijfniveaus loodrecht op het ruggenmerg, en diffusietensorbeeldvorming (DTI) op geselecteerde posities, een standaard diagnostische T2w-sequentie met hoge resolutie van het ruggenmerg en een structurele T1w-beeldvorming met hoge resolutie van de hersenen voor corticale/subcorticale volumetrie.

Serumbiomarkers zullen ook worden geëvalueerd, inclusief serum neurofilament lichte keten (NfL) niveaus.

MUNIX is een elektrofysiologische methode die in veel neuromusculaire centra in de klinische routine wordt gebruikt om het aantal functionerende motoreenheden te kwantificeren. Patiënten en controles zullen MUNIX-tests ondergaan.

Patiënten zullen worden onderzocht door een professionele fysiotherapeut om de Motor Function Measure (MFM), de herziene Hammersmith-schaal voor SMA, de herziene module voor de bovenste ledematen, de tijd om van de vloer op te staan ​​en de 6 minuten looptest te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

52

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
    • BS
      • Basel, BS, Zwitserland, 4031
        • University Hospital Basel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de diagnose 5q-SMA II of III (bevestigd door genetische tests) zullen worden gerekruteerd. Ook controles op gezonde leeftijd en geslacht zullen worden onderzocht.

Beschrijving

Inclusiecriteria (patiënten)

  1. 11 jaar of ouder
  2. Geïnformeerde toestemming door de deelnemers of, bij kinderen jonger dan de wettelijke leeftijd, door een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger
  3. genetisch bevestigde diagnose van 5q-SMA (type II of III)

Uitsluitingscriteria (patiënten):

  1. actieve andere neurologische of neuromusculaire aandoening die de symptomen of een aanzienlijk deel ervan verklaart
  2. andere neurologische of neuromusculaire aandoeningen die de onderzoeken verstoren
  3. andere ernstige chronische ziekten
  4. zwangerschap
  5. algemene contra-indicaties tegen MRI-scans (bijv. pacemakers)
  6. kan de patiënteninformatie niet begrijpen vanwege taalbarrières
  7. In het geval dat een deelnemer niet in staat is te oordelen, zullen symptomen waaruit blijkt dat de deelnemer niet wil deelnemen aan het onderzoek ertoe leiden dat de deelnemer wordt uitgesloten van deelname

Inclusiecriteria (gezonde vrijwilligers)

  1. Deelnemers worden geselecteerd op basis van leeftijd en geslacht, passend bij de patiënten
  2. 11 jaar of ouder
  3. Geïnformeerde toestemming door de deelnemers of, bij kinderen jonger dan de wettelijke leeftijd, door een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria (gezonde vrijwilligers):

  1. actieve neurologische of neuromusculaire aandoening
  2. andere neurologische of neuromusculaire aandoeningen die de onderzoeken verstoren
  3. andere ernstige chronische ziekten
  4. zwangerschap
  5. algemene contra-indicaties tegen MRI-scans (bijv. pacemakers)
  6. kan de patiënteninformatie niet begrijpen vanwege taalbarrières
  7. In het geval dat een deelnemer niet in staat is te oordelen, zullen symptomen waaruit blijkt dat de deelnemer niet wil deelnemen aan het onderzoek ertoe leiden dat de deelnemer wordt uitgesloten van deelname

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met SMA
Patiënten met SMA type II en III
Diagnostische toets: MRI
axiale 2D rAMIRA (radiaal bemonsterde gemiddelde magnetisatie-inversieherstelacquisities) beeldvorming op geselecteerde niveaus van het cervicale en thoracale ruggenmerg op de tussenwervelschijfniveaus loodrecht op het ruggenmerg.
Gezonde controles
Op leeftijd en geslacht afgestemde HC
Diagnostische toets: MRI
axiale 2D rAMIRA (radiaal bemonsterde gemiddelde magnetisatie-inversieherstelacquisities) beeldvorming op geselecteerde niveaus van het cervicale en thoracale ruggenmerg op de tussenwervelschijfniveaus loodrecht op het ruggenmerg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Atrofie van de grijze stof van het ruggenmerg
Tijdsspanne: basislijn
Verschil in het dwarsdoorsnedeoppervlak van de grijze stof (GM) van het ruggenmerg in mm2 tussen SMA-patiënten en op leeftijd en geslacht afgestemde HC-proefpersonen
basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden in het ruggenmerg (in mm2) en segmentale kwantitatieve spierkracht (in Newton) bij SMA-patiënten
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden in het ruggenmerg (in mm2) en SMA-FRS-R-score bij SMA-patiënten
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en RULM-score bij SMA-patiënten
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en HFSME-score bij SMA-patiënten
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en MFM-score bij SMA-patiënten
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden in het ruggenmerg (in mm2) en serum NfL (pg/ml)
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en MUNIX (index)
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en 6MWT
basislijn
Verenigingen
Tijdsspanne: basislijn
Cross-sectionele associaties tussen GM-gebieden van het ruggenmerg (in mm2) en de tijd om van de vloer op te staan
basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

15 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2023

Eerst geplaatst (Geschat)

17 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMA_SC_Imaging_1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MRI

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren