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Imagerie de la matière grise de la moelle épinière dans l'amyotrophie musculaire spinale

15 novembre 2023 mis à jour par: University Hospital, Basel, Switzerland

Imagerie de la matière grise de la moelle épinière - un nouveau biomarqueur pour l'amyotrophie spinale - une étude pilote

Cette étude vise à mesurer la matière grise de la moelle épinière chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de types II et III par rapport à des témoins sains (HC) appariés selon l'âge et le sexe à l'aide de l'imagerie rAMIRA (acquisitions de récupération par inversion de magnétisation moyenne à échantillonnage radial), une nouvelle méthode d'IRM (Imagerie par Résonance Magnétique). Le patient et le HC subissent des examens IRM, des examens cliniques/neurologiques (dynamométrie portative) et électrophysiologiques (MUNIX, Motor Unit Number Index). Les marqueurs sériques des lésions neuro-axonales et astrocytaires sont également évalués.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients avec le diagnostic de 5q-SMA (amyotrophie spinale) de types II ou III (confirmé par des tests génétiques) seront recrutés. Des contrôles d'âge en bonne santé et de même sexe seront également étudiés.

Les patients feront l'objet d'une enquête neurologique à la polyclinique de neurologie de l'hôpital universitaire de Bâle, y compris des mesures de force musculaire standard sur le grade du British Medical Council (BMC) et des tests quantitatifs de force musculaire à l'aide d'un dynamomètre portatif de muscles sélectionnés.

Tous les patients rempliront également l'échelle d'évaluation fonctionnelle SMA (SMA-FRS). Les témoins sains appariés selon l'âge et le sexe subiront également un examen neurologique standardisé pour garantir qu'aucune autre condition neurologique n'est présente qui pourrait potentiellement interférer avec les résultats du test.

Tous les participants seront scannés sur le même scanner MR 3 Tesla (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) à l'hôpital universitaire de Bâle. Le protocole comprend une imagerie axiale 2D rAMIRA à des niveaux sélectionnés de la moelle épinière cervicale et thoracique au niveau des disques intervertébraux perpendiculaires à la moelle épinière, et une imagerie du tenseur de diffusion (DTI) à des positions sélectionnées, une séquence diagnostique standard T2w haute résolution de la moelle épinière. et une imagerie structurelle T1w haute résolution du cerveau pour la volumétrie corticale/sous-corticale.

Les biomarqueurs sériques seront également évalués, y compris les taux sériques de chaînes légères de neurofilaments (NfL).

MUNIX est une méthode électrophysiologique utilisée en routine clinique dans de nombreux centres neuromusculaires pour quantifier le nombre d'unités motrices fonctionnelles. Les patients et les témoins subiront les tests MUNIX.

Les patients seront examinés par un physiothérapeute professionnel pour évaluer la mesure de la fonction motrice (MFM), l'échelle de Hammersmith révisée pour SMA, le module révisé des membres supérieurs, le temps pour se lever du sol et un test de marche de 6 minutes.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

52

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suisse
    • BS
      • Basel, BS, Suisse, 4031
        • University Hospital Basel

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients avec le diagnostic de 5q-SMA II ou III (confirmé par des tests génétiques) seront recrutés. Des contrôles d'âge en bonne santé et de même sexe seront également étudiés.

La description

Critères d'inclusion (patients)

  1. 11 ans ou plus
  2. Consentement éclairé des participants ou, chez les enfants n'ayant pas atteint l'âge du consentement légal, par un représentant légalement autorisé
  3. diagnostic génétiquement confirmé de 5q-SMA (types II ou III)

Critères d'exclusion (patients) :

  1. active autre affection neurologique ou neuromusculaire expliquant les symptômes ou une partie importante de ceux-ci
  2. d'autres affections neurologiques ou neuromusculaires interférant avec les examens
  3. autre maladie chronique grave
  4. grossesse
  5. contre-indications générales à l’IRM (par ex. stimulateurs cardiaques)
  6. incapable de comprendre les informations sur le patient en raison de barrières linguistiques
  7. Dans le cas d'un participant incapable de jugement, des symptômes montrant que le participant n'est pas disposé à participer à l'étude entraîneront son exclusion de la participation.

Critères d'inclusion (volontaires sains)

  1. les participants seront sélectionnés pour correspondre à l'âge et au sexe des patients
  2. 11 ans ou plus
  3. Consentement éclairé des participants ou, chez les enfants n'ayant pas atteint l'âge du consentement légal, par un représentant légalement autorisé

Critères d'exclusion (volontaires sains) :

  1. état neurologique ou neuromusculaire actif
  2. d'autres affections neurologiques ou neuromusculaires interférant avec les examens
  3. autre maladie chronique grave
  4. grossesse
  5. contre-indications générales à l’IRM (par ex. stimulateurs cardiaques)
  6. incapable de comprendre les informations sur le patient en raison de barrières linguistiques
  7. Dans le cas d'un participant incapable de jugement, des symptômes montrant que le participant n'est pas disposé à participer à l'étude entraîneront son exclusion de la participation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'AMS
Patients atteints de SMA de type II et III
Test diagnostique: IRM
imagerie axiale 2D rAMIRA (acquisitions de récupération d'inversion de magnétisation moyenne à échantillonnage radial) à des niveaux sélectionnés de la moelle épinière cervicale et thoracique aux niveaux des disques intervertébraux perpendiculaires à la moelle épinière.
Contrôles sains
HC de même âge et sexe
Test diagnostique: IRM
imagerie axiale 2D rAMIRA (acquisitions de récupération d'inversion de magnétisation moyenne à échantillonnage radial) à des niveaux sélectionnés de la moelle épinière cervicale et thoracique aux niveaux des disques intervertébraux perpendiculaires à la moelle épinière.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Atrophie de la substance grise de la moelle épinière
Délai: ligne de base
Différence de surface transversale de matière grise (GM) de la moelle épinière en mm2 entre les patients SMA et les sujets HC de même âge et sexe
ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et la force musculaire quantitative segmentaire (en Newton) chez les patients atteints de SMA
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le score SMA-FRS-R chez les patients SMA
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le score RULM chez les patients atteints de SMA
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le score HFSME chez les patients atteints de SMA
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le score MFM chez les patients atteints de SMA
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le NfL sérique (pg/ml)
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et MUNIX (Index)
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le 6MWT
ligne de base
Les associations
Délai: ligne de base
Associations transversales entre les zones GM de la moelle épinière (en mm2) et le temps nécessaire pour se lever du sol
ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Basel, Switzerland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2023

Première publication (Estimé)

17 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

17 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SMA_SC_Imaging_1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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