Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Imágenes de materia gris de la médula espinal en la atrofia muscular espinal

15 de noviembre de 2023 actualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland

Imágenes de materia gris de la médula espinal: un nuevo biomarcador para la atrofia muscular espinal: un estudio piloto

Este estudio tiene como objetivo medir la materia gris de la médula espinal en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo II y III en comparación con controles sanos (HC) de la misma edad y sexo utilizando imágenes rAMIRA (adquisiciones de recuperación de inversión de magnetización promedio con muestreo radial), un nuevo método de resonancia magnética (MRI, por sus siglas en inglés). El paciente y el HC se someten a exámenes de resonancia magnética, investigaciones clínicas/neurológicas (dinamometría portátil) y electrofisiológicas (MUNIX, índice de número de unidades motoras). También se evalúan los marcadores séricos de lesión neuroaxonal y astrocítica.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se reclutarán pacientes con diagnóstico de 5q-SMA (atrofia muscular espinal) tipos II o III (confirmado mediante pruebas genéticas). También se investigarán controles sanos de edad y sexo.

Los pacientes serán investigados neurológicamente en la Policlínica de Neurología del Hospital Universitario de Basilea, incluidas mediciones de fuerza muscular estándar en el grado del British Medical Council (BMC) y pruebas cuantitativas de fuerza muscular mediante un dinamómetro de mano de músculos seleccionados.

Todos los pacientes también completarán la escala de calificación funcional de AME (SMA-FRS). Los controles sanos de la misma edad y sexo también se someterán a un examen neurológico estandarizado para garantizar que no exista otra condición neurológica que pueda interferir con los resultados de la prueba.

Todos los participantes serán escaneados con el mismo escáner MR de 3 Tesla (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) en el Hospital Universitario de Basilea. El protocolo incluye imágenes axiales 2D rAMIRA en niveles seleccionados de la médula espinal cervical y torácica en los niveles del disco intervertebral perpendicular a la médula espinal, e imágenes con tensor de difusión (DTI) en posiciones seleccionadas, una secuencia T2w de diagnóstico estándar de alta resolución de la médula espinal. y una imagen estructural T1w de alta resolución del cerebro para volumetría cortical/subcortical.

También se evaluarán los biomarcadores séricos, incluidos los niveles séricos de cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL).

MUNIX es un método electrofisiológico que se utiliza en la rutina clínica en muchos centros neuromusculares para cuantificar el número de unidades motoras en funcionamiento. Los pacientes y los controles se someterán a las pruebas MUNIX.

Los pacientes serán examinados por un fisioterapeuta profesional para evaluar la medida de la función motora (MFM), la escala revisada de Hammersmith para AME, el módulo revisado de miembros superiores, el tiempo para levantarse del suelo y la prueba de caminata de 6 minutos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

52

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Suiza
    • BS
      • Basel, BS, Suiza, 4031
        • University Hospital Basel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se reclutarán pacientes con diagnóstico de 5q-SMA II o III (confirmado mediante pruebas genéticas). También se investigarán controles sanos de edad y sexo.

Descripción

Criterios de inclusión (pacientes)

  1. 11 años o más
  2. Consentimiento informado por los participantes o, en niños menores de la edad de consentimiento legal, por un representante legalmente autorizado.
  3. Diagnóstico genéticamente confirmado de 5q-SMA (tipos II o III)

Criterios de exclusión (pacientes):

  1. otra afección neurológica o neuromuscular activa que explique los síntomas o una parte importante de ellos
  2. otras condiciones neurológicas o neuromusculares que interfieren con los exámenes
  3. otra enfermedad crónica grave
  4. el embarazo
  5. contraindicaciones generales contra la exploración por resonancia magnética (p. ej. marcapasos)
  6. No puedo entender la información del paciente debido a las barreras del idioma.
  7. En el caso de que un participante sea incapaz de juzgar, los síntomas que muestren que el participante no está dispuesto a participar en el estudio darán lugar a que el participante sea excluido de la participación.

Criterios de inclusión (voluntarios sanos)

  1. Los participantes serán seleccionados para que coincidan por edad y sexo con los pacientes.
  2. 11 años o más
  3. Consentimiento informado por los participantes o, en niños menores de la edad de consentimiento legal, por un representante legalmente autorizado.

Criterios de exclusión (voluntarios sanos):

  1. condición neurológica o neuromuscular activa
  2. otras condiciones neurológicas o neuromusculares que interfieren con los exámenes
  3. otra enfermedad crónica grave
  4. el embarazo
  5. contraindicaciones generales contra la exploración por resonancia magnética (p. ej. marcapasos)
  6. No puedo entender la información del paciente debido a las barreras del idioma.
  7. En el caso de que un participante sea incapaz de juzgar, los síntomas que muestren que el participante no está dispuesto a participar en el estudio darán lugar a que el participante sea excluido de la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con AME
Pacientes con AME tipo II y III
Prueba de diagnóstico: Resonancia magnética
Imágenes axiales 2D rAMIRA (adquisiciones de recuperación de inversión de magnetización promediada con muestreo radial) en niveles seleccionados de la médula espinal cervical y torácica en los niveles del disco intervertebral perpendicular a la médula espinal.
Controles saludables
HC emparejados por edad y sexo
Prueba de diagnóstico: Resonancia magnética
Imágenes axiales 2D rAMIRA (adquisiciones de recuperación de inversión de magnetización promediada con muestreo radial) en niveles seleccionados de la médula espinal cervical y torácica en los niveles del disco intervertebral perpendicular a la médula espinal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Atrofia de la materia gris de la médula espinal
Periodo de tiempo: base
Diferencia en el área transversal de la materia gris (GM) de la médula espinal en mm2 entre pacientes con AME y sujetos HC de la misma edad y sexo
base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y la fuerza muscular cuantitativa segmentaria (en Newton) en pacientes con AME
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y la puntuación SMA-FRS-R en pacientes con AME
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y la puntuación RULM en pacientes con AME
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y la puntuación HFSME en pacientes con AME
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y la puntuación MFM en pacientes con AME
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre áreas GM de la médula espinal (en mm2) y NfL sérico (pg/ml)
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre áreas GM de la médula espinal (en mm2) y MUNIX (Índice)
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre áreas GM de la médula espinal (en mm2) y 6MWT
base
Asociaciones
Periodo de tiempo: base
Asociaciones transversales entre las áreas GM de la médula espinal (en mm2) y el tiempo para levantarse del suelo
base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Basel, Switzerland

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de agosto de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

15 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

17 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SMA_SC_Imaging_1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Atrofia Muscular Espinal Tipo II

Ensayos clínicos sobre Resonancia magnética

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Senegal

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir