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Imaging della materia grigia del midollo spinale nell'atrofia muscolare spinale

15 novembre 2023 aggiornato da: University Hospital, Basel, Switzerland

Imaging della materia grigia del midollo spinale: un nuovo biomarcatore per l'atrofia muscolare spinale: uno studio pilota

Questo studio mira a misurare la materia grigia del midollo spinale in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo II e III rispetto a controlli sani (HC) abbinati per età e sesso utilizzando l'imaging rAMIRA (acquisizioni di recupero di inversione di magnetizzazione media campionate radialmente), un nuovo metodo MRI (Magnetic Resonance Imaging). Paziente e HC vengono sottoposti ad esami MRI, indagini cliniche/neurologiche (dinamometria palmare) ed elettrofisiologiche (MUNIX, Motor Unit Number Index). Vengono inoltre valutati i marcatori sierici del danno neuro-assonale e astrocitario.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Verranno reclutati pazienti con diagnosi di 5q-SMA (atrofia muscolare spinale) di tipo II o III (confermata da test genetici). Verranno inoltre studiati controlli appaiati per età e sesso.

I pazienti verranno sottoposti a indagini neurologiche presso il Policlinico di Neurologia, Ospedale Universitario di Basilea, comprese misurazioni standard della forza muscolare sul grado del British Medical Council (BMC) e test quantitativi della forza muscolare mediante dinamometro portatile di muscoli selezionati.

Tutti i pazienti completeranno anche la scala di valutazione funzionale SMA (SMA-FRS). I controlli sani abbinati per età e sesso verranno inoltre sottoposti a un esame neurologico standardizzato per garantire che non sia presente nessun'altra condizione neurologica che potrebbe potenzialmente interferire con i risultati del test.

Tutti i partecipanti verranno scansionati sullo stesso MR-Scanner da 3 Tesla (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) presso l'Ospedale universitario di Basilea. Il protocollo include l'imaging assiale 2D rAMIRA a livelli selezionati del midollo spinale cervicale e toracico ai livelli del disco intervertebrale perpendicolare al midollo spinale e l'imaging del tensore di diffusione (DTI) in posizioni selezionate, una sequenza T2w diagnostica standard ad alta risoluzione del midollo spinale e un imaging strutturale T1w ad alta risoluzione del cervello per la volumetria corticale/sottocorticale.

Verranno valutati anche i biomarcatori sierici, inclusi i livelli sierici di catene leggere dei neurofilamenti (NfL).

MUNIX è un metodo elettrofisiologico utilizzato nella routine clinica in molti centri neuromuscolari per quantificare il numero di unità motorie funzionanti. Pazienti e controlli saranno sottoposti al test MUNIX.

I pazienti verranno esaminati da un fisioterapista professionista per valutare la misura della funzione motoria (MFM), la scala Hammersmith rivista per la SMA, il modulo rivisto degli arti superiori, il tempo di alzarsi dal pavimento e il test del cammino di 6 minuti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

52

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
    • BS
      • Basel, BS, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Verranno reclutati pazienti con diagnosi di 5q-SMA II o III (confermata da test genetici). Verranno inoltre studiati controlli appaiati per età e sesso.

Descrizione

Criteri di inclusione (pazienti)

  1. 11 anni o più
  2. Consenso informato da parte dei partecipanti o, nei bambini di età inferiore al consenso legale, da un rappresentante legalmente autorizzato
  3. diagnosi geneticamente confermata di 5q-SMA (Tipo II o III)

Criteri di esclusione (pazienti):

  1. altra condizione neurologica o neuromuscolare attiva che spiega i sintomi o una parte significativa di essi
  2. altre condizioni neurologiche o neuromuscolari che interferiscono con gli esami
  3. altra grave malattia cronica
  4. gravidanza
  5. controindicazioni generali contro la risonanza magnetica (ad es. pacemaker)
  6. non è in grado di comprendere le informazioni sul paziente a causa delle barriere linguistiche
  7. Nel caso in cui un partecipante sia incapace di giudizio, i sintomi che mostrano che il partecipante non è disposto a partecipare allo studio comporteranno l'esclusione del partecipante dalla partecipazione

Criteri di inclusione (volontari sani)

  1. i partecipanti saranno selezionati per essere abbinati per età e sesso ai pazienti
  2. 11 anni o più
  3. Consenso informato da parte dei partecipanti o, nei bambini di età inferiore al consenso legale, da un rappresentante legalmente autorizzato

Criteri di esclusione (volontari sani):

  1. condizione neurologica o neuromuscolare attiva
  2. altre condizioni neurologiche o neuromuscolari che interferiscono con gli esami
  3. altra grave malattia cronica
  4. gravidanza
  5. controindicazioni generali contro la risonanza magnetica (ad es. pacemaker)
  6. non è in grado di comprendere le informazioni sul paziente a causa delle barriere linguistiche
  7. Nel caso in cui un partecipante sia incapace di giudizio, i sintomi che mostrano che il partecipante non è disposto a partecipare allo studio comporteranno l'esclusione del partecipante dalla partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con SMA
Pazienti con SMA di tipo II e III
Test diagnostico: Risonanza magnetica
imaging assiale 2D rAMIRA (acquisizioni di recupero di inversione di magnetizzazione media campionate radialmente) a livelli selezionati del midollo spinale cervicale e toracico ai livelli del disco intervertebrale perpendicolari al midollo spinale.
Controlli salutari
HC abbinati per età e sesso
Test diagnostico: Risonanza magnetica
imaging assiale 2D rAMIRA (acquisizioni di recupero di inversione di magnetizzazione media campionate radialmente) a livelli selezionati del midollo spinale cervicale e toracico ai livelli del disco intervertebrale perpendicolari al midollo spinale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Atrofia della sostanza grigia del midollo spinale
Lasso di tempo: linea di base
Differenza nell'area della sezione trasversale della materia grigia (GM) del midollo spinale in mm2 tra pazienti SMA e soggetti HC abbinati per età e sesso
linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e forza muscolare quantitativa segmentale (in Newton) nei pazienti SMA
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e punteggio SMA-FRS-R nei pazienti SMA
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e punteggio RULM nei pazienti SMA
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e punteggio HFSME nei pazienti SMA
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e punteggio MFM nei pazienti SMA
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e NfL sierico (pg/ml)
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e MUNIX (Indice)
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e 6MWT
linea di base
Associazioni
Lasso di tempo: linea di base
Associazioni trasversali tra aree GM del midollo spinale (in mm2) e tempo di sollevamento dal pavimento
linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

15 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2023

Primo Inserito (Stimato)

17 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

17 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SMA_SC_Imaging_1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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