Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Визуализация серого вещества спинного мозга при спинальной мышечной атрофии

15 ноября 2023 г. обновлено: University Hospital, Basel, Switzerland

Визуализация серого вещества спинного мозга – новый биомаркер спинальной мышечной атрофии – пилотное исследование

Целью данного исследования является измерение серого вещества спинного мозга у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа II и III в сравнении со здоровыми людьми контрольной группы (HC) того же возраста и пола с использованием визуализации rAMIRA (усредненная радиальная выборка данных с инверсией восстановления намагниченности), новый метод МРТ (магнитно-резонансной томографии). Пациент и ГК проходят МРТ-обследование, клинические/неврологические (ручная динамометрия) и электрофизиологические исследования (MUNIX, Индекс числа двигательных единиц). Также оцениваются сывороточные маркеры нейроаксонального и астроцитарного повреждения.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Будут набраны пациенты с диагнозом 5q-SMA (спинальная мышечная атрофия) II или III типов (подтвержденным генетическим тестированием). Также будут исследованы контрольные группы здорового возраста и пола.

Пациенты будут проходить неврологическое обследование в неврологической поликлинике университетской больницы Базеля, включая стандартные измерения мышечной силы по шкале Британского медицинского совета (BMC), а также количественные тесты мышечной силы с помощью ручного динамометра выбранных мышц.

Все пациенты также заполнят шкалу функциональной оценки СМА (SMA-FRS). Здоровые люди контрольной группы, соответствующие возрасту и полу, также пройдут стандартизированное неврологическое обследование, чтобы убедиться в отсутствии других неврологических заболеваний, которые потенциально могли бы повлиять на результаты теста.

Все участники будут просканированы на одном и том же МР-сканере Tesla 3 (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) в Университетской клинике Базеля. Протокол включает аксиальную 2D-визуализацию rAMIRA на выбранных уровнях шейного и грудного отделов спинного мозга на уровнях межпозвоночных дисков, перпендикулярных спинному мозгу, и диффузионно-тензорную визуализацию (DTI) в выбранных положениях, стандартную диагностическую последовательность T2w спинного мозга с высоким разрешением. и структурную визуализацию головного мозга в режиме T1w с высоким разрешением для определения коркового/подкоркового объема.

Также будут оцениваться сывороточные биомаркеры, включая уровни легкой цепи нейрофиламентов (NfL) в сыворотке.

MUNIX — это электрофизиологический метод, который используется в клинической практике во многих нервно-мышечных центрах для количественного определения количества функционирующих двигательных единиц. Пациенты и контрольная группа пройдут тестирование MUNIX.

Пациенты будут осмотрены профессиональным физиотерапевтом для оценки показателя двигательной функции (MFM), пересмотренной шкалы Хаммерсмита для СМА, пересмотренного модуля верхних конечностей, времени подъема с пола и теста 6-минутной ходьбы.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

52

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Будут набраны пациенты с диагнозом 5q-SMA II или III (подтвержденным генетическим тестированием). Также будут исследованы контрольные группы здорового возраста и пола.

Описание

Критерии включения (пациенты)

  1. 11 лет и старше
  2. Информированное согласие участников или, в случае детей, не достигших возраста законного согласия, законного представителя
  3. генетически подтвержденный диагноз 5q-SMA (типы II или III)

Критерии исключения (пациенты):

  1. активное другое неврологическое или нервно-мышечное состояние, объясняющее симптомы или значительную их часть
  2. другие неврологические или нервно-мышечные состояния, мешающие обследованию
  3. другое тяжелое хроническое заболевание
  4. беременность
  5. общие противопоказания к МРТ-сканированию (например, кардиостимуляторы)
  6. не в состоянии понять информацию о пациенте из-за языкового барьера
  7. В случае, если участник не способен принимать решения, симптомы, указывающие на то, что участник не желает участвовать в исследовании, приведут к исключению участника из участия.

Критерии включения (здоровые добровольцы)

  1. участники будут отобраны по возрасту и полу, соответствующим пациентам.
  2. 11 лет и старше
  3. Информированное согласие участников или, в случае детей, не достигших возраста законного согласия, законного представителя

Критерии исключения (здоровые добровольцы):

  1. активное неврологическое или нервно-мышечное состояние
  2. другие неврологические или нервно-мышечные состояния, мешающие обследованию
  3. другое тяжелое хроническое заболевание
  4. беременность
  5. общие противопоказания к МРТ-сканированию (например, кардиостимуляторы)
  6. не в состоянии понять информацию о пациенте из-за языкового барьера
  7. В случае, если участник не способен принимать решения, симптомы, указывающие на то, что участник не желает участвовать в исследовании, приведут к исключению участника из участия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты со СМА
Пациенты со СМА II и III типа.
Диагностический тест: МРТ
аксиальная 2D-изображение rAMIRA (сбор данных с инверсией восстановления намагниченности с радиальной выборкой) на выбранных уровнях шейного и грудного отделов спинного мозга на уровнях межпозвоночных дисков, перпендикулярных спинному мозгу.
Здоровый контроль
HC, соответствующий возрасту и полу
Диагностический тест: МРТ
аксиальная 2D-изображение rAMIRA (сбор данных с инверсией восстановления намагниченности с радиальной выборкой) на выбранных уровнях шейного и грудного отделов спинного мозга на уровнях межпозвоночных дисков, перпендикулярных спинному мозгу.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Атрофия серого вещества спинного мозга
Временное ограничение: базовый уровень
Разница в площади поперечного сечения серого вещества (GM) спинного мозга в мм2 между пациентами со СМА и пациентами с HC соответствующего возраста и пола
базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между площадью ГМ спинного мозга (в мм2) и сегментарной количественной мышечной силой (в Ньютоне) у пациентов со СМА
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между площадью GM спинного мозга (в мм2) и показателем SMA-FRS-R у пациентов со СМА
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между площадью GM спинного мозга (в мм2) и показателем RULM у пациентов со СМА
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между площадями GM спинного мозга (в мм2) и показателем HFSME у пациентов со СМА
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между площадью GM спинного мозга (в мм2) и показателем MFM у пациентов со СМА
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между областями ГМ спинного мозга (в мм2) и NfL в сыворотке (пг/мл)
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между областями GM спинного мозга (в мм2) и MUNIX (индекс)
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные ассоциации между областями ГМ спинного мозга (в мм2) и 6MWT
базовый уровень
Ассоциации
Временное ограничение: базовый уровень
Поперечные связи между площадью ГМ спинного мозга (в мм2) и временем подъема с пола
базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Basel, Switzerland

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 августа 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

17 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

17 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SMA_SC_Imaging_1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться