Leczenie komórek T chimerycznego receptora antygenu CD19 u pacjentów pediatrycznych z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B CD19-dodatnich, którzy są wskazani do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych

Kryteria przyjęcia:

• Kryteria kwalifikacyjne uczestników obejmują osoby, które w momencie podawania SNUH-CD19-CAR-T nie ukończyły 25. roku życia. Do pierwszego rozpoznania wymagane jest potwierdzenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B rozpoznanej podczas wstępnej oceny przez lekarza prowadzącego. Analizę immunofenotypową ekspresji CD19 na komórkach białaczkowych należy potwierdzić poprzez profilowanie immunologiczne w momencie wstępnej diagnozy ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B. U pacjentów, u których wystąpił nawrót hematologiczny ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B, w momencie potwierdzenia nawrotu należy również potwierdzić ekspresję CD19.

Pacjenci muszą osiągnąć całkowitą remisję hematologiczną, definiowaną jako mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym po chemioterapii pierwszego lub drugiego rzutu (pierwsza terapia ratunkowa). Do pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, określonych na podstawie wskazań do przeszczepienia, zaliczają się pacjenci spełniający co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

1. Dodatni chromosom Philadelphia w wyniku translokacji t(9;22)(q34;q11).
2. Hipodiploidia zdefiniowana przez mniej niż 44 chromosomy.
3. Fuzja genu E2A-HLF w wyniku translokacji t(17;19).
4. Wykrycie minimalnej choroby resztkowej (MRD) dodatniej na poziomie 0,01% lub wyższym za pomocą sekwencjonowania nowej generacji potwierdzonego po terapii konsolidacyjnej i terapii podtrzymującej.
5. Niepowodzenie terapii pierwszego rzutu.
6. Przypadki niespełniające żadnego z powyższych kryteriów, ale uznane za kwalifikujące się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych na podstawie oceny badacza.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, którzy przeszli przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych.
• Osoby, dla których nie można uzyskać odpowiedniego lub wystarczającego produktu leukaferezy odpowiedniego do produkcji SNUH-CD19-CAR-T lub jest on niedostępny.
• Osoby, o których wiadomo, że są zakażone ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
• Obecność niekontrolowanych aktywnych infekcji, stwierdzona na podstawie oceny badacza. Jeżeli w związku z zakażeniem zastosowano odpowiednie leczenie i w momencie włączenia do badania nie występują oznaki progresji, zakażenie uważa się za kontrolowane. Utrzymującej się gorączki bez innych objawów nie należy interpretować jako postępującej infekcji.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Osoby uznane za klinicznie nieodpowiednie do udziału w badaniu klinicznym na podstawie oceny klinicznej badacza.