Trattamento delle cellule T del recettore dell'antigene chimerico CD19 per pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B CD19-positiva indicati al trapianto di cellule staminali emopoietiche

Criterio di inclusione:

• I criteri di ammissibilità dei soggetti includono individui che hanno meno di 25 anni al momento della somministrazione di SNUH-CD19-CAR-T. Per la prima diagnosi è necessaria la conferma della leucemia linfoblastica acuta a cellule B diagnosticata durante la valutazione iniziale da parte di un medico curante. L'analisi immunofenotipica dell'espressione di CD19 sulle cellule leucemiche deve essere confermata attraverso la profilazione immunitaria al momento della diagnosi iniziale di leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Nei pazienti che manifestano recidiva ematologica di leucemia linfoblastica acuta a cellule B, anche l'espressione di CD19 deve essere confermata al momento della conferma della recidiva.

I pazienti devono raggiungere una remissione ematologica completa definita come meno del 5% di blasti nel midollo osseo dopo la chemioterapia di prima o seconda linea (prima terapia di salvataggio). I pazienti idonei al trapianto di cellule staminali emopoietiche, definiti dalle indicazioni al trapianto, includono quelli che soddisfano almeno uno dei seguenti criteri:

1. Cromosoma Philadelphia positivo a causa della traslocazione t(9;22)(q34;q11).
2. Ipodiploidia definita da meno di 44 cromosomi.
3. Fusione del gene E2A-HLF dovuta alla traslocazione t(17;19).
4. Rilevamento di malattia minima residua (MRD) positiva allo 0,01% o superiore mediante sequenziamento di prossima generazione confermato dopo terapia di consolidamento e terapia di mantenimento.
5. Fallimento della terapia di prima linea.
6. Casi che non soddisfano nessuno dei criteri di cui sopra ma ritenuti idonei al trapianto di cellule staminali emopoietiche in base al giudizio dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

• Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche.
• Individui per i quali non è possibile ottenere o non è disponibile un prodotto di leucaferesi adeguato o sufficiente adatto alla produzione di SNUH-CD19-CAR-T.
• Quelli noti per essere infetti dal virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
• Presenza di infezioni attive non controllate, determinate dalla valutazione dello sperimentatore. Se è stato somministrato un trattamento appropriato per l’infezione e non vi sono segni di progressione al momento dell’arruolamento, l’infezione è considerata controllata. La febbre persistente senza altri sintomi non viene interpretata come infezione progressiva.
• Donne in gravidanza o in allattamento.
• Individui ritenuti clinicamente inappropriati per la partecipazione alla sperimentazione clinica sulla base del giudizio clinico dello sperimentatore.