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CS-101 bei Patienten mit Sichelzellenanämie

8. Februar 2026 aktualisiert von: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer menschlicher hämatopoetischer CD34+-Stammzellen, die mit dem Transformer Base Editor modifiziert wurden, bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie

Ziel dieser offenen, einarmigen klinischen Studie ist es, mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit der CS-101-Injektion bei der Behandlung der Sichelzellenanämie zu erfahren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CS-101 ist eine autologe CD34+-Zellsuspension, die durch In-vitro-Base-Editing-Technologie bearbeitet wird und die BCL11A-Bindungsstelle im HBG-Promotor modifiziert, sodass sie die Fähigkeit verliert, an BCL11A zu binden, was die Produktion von γ-Globin erneut induzieren kann Kette und erhöhen die Konzentration des fetalen Hämoglobins (HbF) im Blut, wodurch die Funktion des fehlenden erwachsenen Hämoglobins HbA kompensiert wird, um eine klinische Heilung zu erreichen. Die Therapie befasst sich mit zwei großen Herausforderungen bei der aktuellen Behandlung der Krankheit: dem Mangel an passenden Spendern und Graft-versus-Host-Erkrankungen bei der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai, M.D.
        • Hauptermittler:
          • Yongrong Lai, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen zwischen 12 und 35 Jahren (einschließlich) alt sein. Teilnehmer oder ihre Erziehungsberechtigten (bei Teilnehmern unter 18 Jahren) müssen vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Teilnehmer müssen einen dokumentierten βS/βS-, βS/β0- oder βS/β+-Genotyp haben.

  • Die Teilnehmer müssen mindestens eine der folgenden Bedingungen erfüllen

    1. Mindestens 2 Vorkommnisse eines der folgenden Ereignisse innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening.

      1. Akute Schmerzkrise: Der Besuch einer medizinischen Einrichtung und die Verabreichung von Schmerzmitteln (Opioiden oder intravenösen NSAIDs) oder Transfusionen roter Blutkörperchen sind erforderlich.
      2. Akutes Brustsyndrom: definiert durch das Vorhandensein eines neuen Lungeninfiltrats auf einer Röntgenaufnahme des Brustkorbs, verbunden mit pneumonieähnlichen Symptomen, einschließlich Brustschmerzen, Fieber oder Atemnot.
      3. Priapismus dauert länger als 2 Stunden und erfordert den Besuch einer medizinischen Einrichtung zur Intervention.
      4. Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke (TIA): bestätigt durch bildgebende Untersuchungen (z. B. MRT oder CT), einschließlich stillem Schlaganfall und offenem Schlaganfall, der zu neurologischen Defiziten führt, die > 24 Stunden andauern.
    2. Vorliegen einer Alloimmunisierung der roten Blutkörperchen (>2 Antikörper) und die Notwendigkeit fortlaufender chronischer Transfusionen.
    3. Teilnehmer, die versagt haben, die Standardbehandlung bei Sichelzellanämie (SCD) nicht vertragen, abgelehnt haben oder aufgrund der Verfügbarkeit keinen Zugang zur Standardbehandlung haben
    4. Andere Situationen, die für eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen gemäß den Richtlinien zur Behandlung von Sichelzellenanämie als geeignet erachtet werden, wie vom Prüfer festgelegt.

  • Laborparameter:

    1. Dokumentierter Hämoglobin S (HbS)-Wert ≥ 30 % der gesamten Hämoglobin (Hb)-Konzentration vor der Transfusion.
    2. HbF beim Screening < 20 %
  • Die Teilnehmer müssen einen Karnofsky Performance Status (KPS für Teilnehmer über 16 Jahre einschließlich) oder einen Lansky Play-Performance Scale (LPPS für Teilnehmer unter 16 Jahren) Wert von ≥70 haben, was einen ausreichenden Funktionsstatus für die Durchführung des Eingriffs anzeigt.
  • Bereit, die Protokollanforderungen einzuhalten, bei Bedarf Verhütungsmittel anzuwenden, an regelmäßigen Nachuntersuchungen teilzunehmen und bei Untersuchungen zu kooperieren.

Ausschlusskriterien:

  • Weibliche Teilnehmer, die während des Studienzeitraums schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen, sind ausgeschlossen.
  • Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  • Probanden, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening eine Luspatercept-Behandlung erhalten haben oder erhalten.
  • Probanden, die zuvor eine Gentherapie gegen die Krankheit erhalten haben.
  • Probanden mit einem vollständig passenden verwandten Spender, für die bereits eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geplant ist.
  • Mehr als 10 ungeplante Krankenhausaufenthalte oder Notfallbesuche innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes eher mit erheblichen chronischen Schmerzen als mit einer akuten Schmerzkrise (VOC) zusammenhängen.

  • Schwere Leberfunktionsstörung:

    1. Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) > 3x der Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder:
    2. International Normalised Ratio (INR) >1,5× ULN
  • Schwere Nierenfunktionsstörung (Kreatinin-Clearance <30 ml/min/1,73 m²) sind ausgeschlossen.
  • Personen mit HIV, Cytomegalovirus (CMV), Epstein-Barr-Virus (EBV) oder Treponema pallidum-Infektion während des Screeningzeitraums; diejenigen mit aktiver HBV- oder HCV-Infektion; oder bekannte Tuberkulose oder parasitäre Infektion usw. Ausgeschlossen sind Personen mit stabiler Hepatitis B (HBV-DNA-negativ) nach der Behandlung und solche, die von Hepatitis C geheilt sind (HCV-RNA-negativ). Bekannte aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektionen.
  • Wird nach Feststellung des Prüfers als ungeeignet für autologe hämatopoetische Stammzelltransplantationsverfahren erachtet.
  • Andere Situationen, die nach Feststellung des Prüfarztes für diese Studie als ungeeignet erachtet werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CS-206
Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellsuspension, modifiziert durch In-vitro-Baseneditiertechnik
Genetisch: CS-206
Autologe CD34+-hämatopoetische Stammzellensuspension, modifiziert durch In-vitro-Base-Editing-Technik

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Frei von schweren VOCs für 12 aufeinanderfolgende Monate (VF12)
Zeitfenster: beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
12 aufeinanderfolgende Monate frei von schweren vaso-okklusiven Krisen (VOCs) (VF12)
beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
Inzidenz der transplantationsbedingten Mortalität
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 100 Tagen und 12 Monate nach dem CS-206 Infusion
Inzidenz von transplantatbedingten Mortalität (transplantation bedingte Mortalitätsereignisse, die als Todesfälle definiert, die vom Ermittler als potenziell transplantation bezogen wurden)
Von Grundlinien bis 100 Tagen und 12 Monate nach dem CS-206 Infusion
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach dem CS-206 Infusion
Die Zeit bis zur Neutrophilentransplantation ist an drei verschiedenen Tagen als erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl ≥ 0,5 × 10^9/l definiert.
Bis zu 24 Monate nach dem CS-206 Infusion
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach dem CS-206 Infusion
Bis zu 24 Monate nach dem CS-206 Infusion
AEs (unerwünschte Ereignisse) und SAEs (schwerwiegende unerwünschte Ereignisse) nach CS-101-Infusion
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung nach Aufklärung bis 24 Monate nach der CS-206-Infusion
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UEs) bewertet nach CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Von der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung nach Aufklärung bis 24 Monate nach der CS-206-Infusion
Zeit bis zur Thrombozytenengraftment
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der CS-206-Infusion
Die Zeit bis zur Thrombozytenengraftment wird definiert als der erste Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen einer absoluten Thrombozytenzahl ≥20×10^9/L an drei verschiedenen Tagen und ohne Thrombozytentransfusion.
Bis zu 24 Monate nach der CS-206-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kein Krankenhausaufenthalt aufgrund schwerer vasookklusiver Krisen für 12 aufeinanderfolgende Monate (HF12)
Zeitfenster: beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
9 Monate in Folge frei von schweren VOCs (VF9)
Zeitfenster: beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
9 aufeinanderfolgende Monate frei von schweren vaso-okklusiven Krisen (VOCs) (VF9)
beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
Annualisierte Inzidenz schwerer vaso-okklusiver Krisen (VOC)
Zeitfenster: beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
beginnend 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen bis zu 24 Monate
Annualisierte Inzidenz von Krankenhauseinweisungen aufgrund schwerer vasookklusiver Krisen
Zeitfenster: Beginn 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen
Beginn 60 Tage nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen
HbF-Spiegel (fetales Hämoglobin) in Blutproben
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der CS-206-Infusion
bis zu 24 Monate nach der CS-206-Infusion
Anteil bearbeiteter Allele in peripheren Blutleukozyten und Knochenmarkzellen sowie Bewertung der Persistenz und Chimerismus-Kinetik
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach CS-206-Infusion
bis zu 24 Monate nach CS-206-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Mitarbeiter

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Ermittler

  • Hauptermittler: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CS-206-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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