Badanie HS-20106 dotyczące leczenia niedokrwistości spowodowanej zespołami mielodysplastycznymi o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku

Kryteria włączenia:

1. Rozpoznanie MDS zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), która jest zgodna z klasyfikacją poprawionego międzynarodowego prognostycznego systemu punktacji (IPSS-R) choroby o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku (IPSS-R ≤ 3,5).
2. < 5% blastów w szpiku kostnym i < 1% blastów we krwi obwodowej.

3. Każda kohorta jest zdefiniowana jako:

   Kohorta 1: Uczestnicy NTD, którzy nie otrzymali transfuzji czerwonych krwinek (RBC) w ciągu 16 tygodni, stężenie Hgb mieści się w zakresie od 60 do 100 g/l.

   Kohorta 2: Uczestnicy LTB, po przetoczeniu średnio < 4 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni (tj. całkowitej krwi przetoczonej w ciągu 16 tygodni/2), stężenie Hgb od 60 do 100 g/l.

   U uczestników HTB, po przetoczeniu średnio ≥ 4 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni (tj. całkowitej krwi przetoczonej w ciągu 16 tygodni/2), stężenie Hgb wahało się od 60 do 100 g/l.

4. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2 (jeśli jest związany z anemią.
5. Kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia:

1. Delecja chromosomu 5q, del (5q).
2. Niedokrwistość spowodowana innymi przyczynami, takimi jak niedokrwistość z niedoboru żelaza, niedokrwistość megaloblastyczna, niedokrwistość aplastyczna, niedokrwistość nerek lub utrata krwi.
3. Rozpoznanie wtórnego MDS (tj. MDS, o którym wiadomo, że powstało w wyniku urazu chemicznego lub leczenia innymi chorobami chemioterapią i/lub radioterapią).
4. Wcześniejsze leczenie azacytydyną, decytabiną, lenalidomidem, luspaterceptem lub sotaterceptem.
5. Leczenie w ciągu 4 tygodni przed C1D1 za pomocą:

1) Czynnik stymulujący erytropoezę (ESA) LUB 2) Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) LUB 3) Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) 6. Terapia chelatująca żelazo, jeśli zostanie rozpoczęta w ciągu 8 tygodni przed C1D1. 7. Terapia witaminą B12, jeśli zostanie rozpoczęta w ciągu 8 tygodni przed C1D1. 8. Leczenie innym badanym lekiem lub wyrobem albo zatwierdzona terapia do użytku eksperymentalnego < lub = 4 tygodnie przed C1D1 lub, jeśli znany jest okres półtrwania poprzedniego produktu, w ciągu 5-krotności okresu półtrwania przed C1D1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłużej.

9. Liczba białych krwinek we krwi obwodowej >13,0 x 10*9/L. 10. Liczba neutrofili < 1,0 x 10*9/l. 11. Liczba płytek krwi > 450 x 10*9/l lub < 30 x 10*9/l. 12. Wysycenie transferyny < 15%. 13. Ferrytyna < 15 μg/L. 14. Kwas foliowy < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/ml). 15. Witamina B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/ml). 16. Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (jak określono w ramach współpracy na rzecz epidemiologii przewlekłej choroby nerek [CKD-EPI].

17. Samice w ciąży lub karmiące piersią