Studie HS-20106 k léčbě anémie v důsledku myelodysplastického syndromu s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem

Kritéria zahrnutí:

1. Diagnostika MDS podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO), která splňuje klasifikaci Revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R) pro onemocnění s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem（IPSS-R ≤ 3,5）.
2. < 5 % blastů v kostní dřeni a < 1 % blastů v periferní krvi.

3. Každá kohorta je definována jako:

   Kohorta 1: U účastníků NTD, kteří nedostali žádnou transfuzi červených krvinek (RBC) během 16 týdnů, koncentrace Hgb mezi 60 a 100 g/l.

   Kohorta 2: U účastníků LTB, kteří obdrželi v průměru < 4 jednotky erytrocytů transfuzí během 8 týdnů (tj. celková transfuze krve po dobu 16 týdnů/2), koncentrace Hgb mezi 60 a 100 g/l.

   U účastníků HTB, kteří obdrželi v průměru ≥ 4 jednotky RBC transfuzí během 8 týdnů (tj. celková transfuze krve po dobu 16 týdnů/2), byla koncentrace Hgb mezi 60 a 100 g/l.

4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2 (pokud souvisí s anémií.
5. Ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí souhlasit s používáním účinných metod antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

1. Delece chromozomu 5q, del (5q).
2. Anémie způsobená jinými důvody, jako je anémie z nedostatku železa, megaloblastická anémie, aplastická anémie, renální anémie nebo ztráta krve.
3. Diagnóza sekundárního MDS (tj. MDS, o kterém je známo, že vznikl jako důsledek chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiná onemocnění).
4. Předchozí léčba azacitidinem, decitabinem, lenalidomidem, luspaterceptem nebo sotaterceptem.
5. Léčba během 4 týdnů před C1D1 s:

1) Činidlo stimulující erytropoézu (ESA) NEBO 2) Faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) NEBO 3) Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) 6. Léčba chelatací železa, pokud je zahájena během 8 týdnů před C1D1. 7. Léčba vitaminem B12, pokud byla zahájena během 8 týdnů před C1D1. 8. Léčba jiným hodnoceným lékem nebo zařízením nebo schválenou terapií pro experimentální použití < nebo = 4 týdny před C1D1, nebo pokud je znám poločas předchozího přípravku, v rámci 5násobku poločasu před C1D1, podle toho, co je delší.

9. Počet bílých krvinek v periferní krvi >13,0 x 10*9/l. 10. Počet neutrofilů < 1,0 x 10*9/l. 11. Počet krevních destiček > 450 x 10*9/l nebo < 30 x 10*9/l. 12. Nasycení transferinu < 15 %. 13. Feritin < 15 μg/l. 14. Folát < 4,5 nmol/l (< 2,0 ng/ml). 15. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/ml). 16. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (stanoveno organizací Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].

17. Březí nebo kojící samice