Uno studio su HS-20106 per il trattamento dell'anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

Criteri di inclusione:

1. Diagnosi di MDS secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) che soddisfa la classificazione IPSS-R (Reviewed International Prognostic Scoring System) di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio (IPSS-R ≤ 3,5).
2. < 5% di blasti nel midollo osseo e < 1% di blasti nel sangue periferico.

3. Ciascuna coorte è definita come:

   Coorte 1: partecipanti NTD che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi (RBC) entro 16 settimane, concentrazione di Hgb compresa tra 60 e 100 g/l.

   Coorte 2: nei partecipanti LTB, che hanno ricevuto una media di < 4 unità di globuli rossi trasfusi entro 8 settimane (ovvero, sangue totale trasfuso in 16 settimane/2) concentrazione di Hgb compresa tra 60 e 100 g/L.

   Nei partecipanti HTB, che hanno ricevuto una media di ≥ 4 unità di globuli rossi trasfusi entro 8 settimane (vale a dire, sangue totale trasfuso in 16 settimane/2), concentrazione di Hgb compresa tra 60 e 100 g/L.

4. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0, 1 o 2 (se correlato all'anemia).
5. Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci.

Criteri di esclusione:

1. Delezione del cromosoma 5q, del (5q).
2. Anemia causata da altri motivi, come anemia da carenza di ferro, anemia megaloblastica, anemia aplastica, anemia renale o perdita di sangue.
3. Diagnosi di MDS secondaria (vale a dire, MDS nota per essere sorta come risultato di un danno chimico o di un trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie).
4. Precedente trattamento con azacitidina, decitabina, lenalidomide, luspatercept o sotatercept.
5. Trattamento entro 4 settimane prima di C1D1 con:

1) Agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) O 2) Fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) O 3) Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) 6. Terapia ferrochelante se iniziata entro 8 settimane prima di C1D1. 7. Terapia con vitamina B12 se iniziata entro 8 settimane prima del C1D1. 8. Trattamento con un altro farmaco o dispositivo sperimentale o terapia approvata per uso sperimentale < o = 4 settimane prima di C1D1, o se l'emivita del prodotto precedente è nota, entro 5 volte l'emivita prima di C1D1, a seconda di quale sia più a lungo.

9. Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico >13,0 x 10*9/L. 10. Conta dei neutrofili < 1,0 x 10*9/L. 11. Conta piastrinica > 450 x 10*9/L o < 30 x 10*9/L. 12. Saturazione della transferrina < 15%. 13. Ferritina < 15 μg/L. 14. Folato < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL). 15. Vitamina B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL). 16. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (come determinato dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].

17. Donne in gravidanza o in allattamento