Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NANOVAE w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawu kolanowego (KOA)

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Nova Vita Laboratory

Randomizowane badanie fazy I/II z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności NANOVAE wstrzykiwanego śródstawowo u pacjentów cierpiących na chorobę zwyrodnieniową stawu kolanowego

Poniżej podsumowano istotne informacje dla badaczy, umożliwiające rozważenie zastosowania produktu zawierającego allogeniczny ludzki płyn owodniowy w protokole klinicznym szczegółowo opisującym projekt i przebieg badania w randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym fazy I/II, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa oraz potencjalną skuteczność preparatu NANOVAE wstrzykiwanego dostawowo pacjentom cierpiącym na chorobę zwyrodnieniową stawu kolanowego. IP będzie poddawany corocznemu przeglądowi i zmieniany, gdy dostępne będą dalsze informacje.

Choroba zwyrodnieniowa stawów (OA) to choroba zwyrodnieniowa stawów, która dotyka miliony ludzi na całym świecie, jednak jej dokładne przyczyny nie są w pełni poznane. Osoby w średnim i starszym wieku często są najbardziej dotknięte chorobą zwyrodnieniową stawów, która atakuje przede wszystkim kolana, biodra, kręgosłup i stawy palców. Wśród nich najczęstszą postacią jest choroba zwyrodnieniowa stawu kolanowego (KOA), powodująca ból, sztywność i zmniejszoną funkcjonalność, a także będąca główną przyczyną przewlekłego bólu kości i mięśni. Jest to także główna przyczyna niepełnosprawności u dorosłych, którzy nie przebywają w placówkach opiekuńczych. Leczenie KOA jest trudne ze względu na jego oporność na leki, procedury i operacje. Głównym celem jest złagodzenie bólu i poprawa ogólnego funkcjonowania. Ponieważ jednak obecnie nie ma leku na OA, potrzeba skutecznej terapii pozostaje pilna. Pracownicy służby zdrowia często spotykają się z pacjentami, u których ból może wynikać z reakcji zapalnej wywołanej urazem lub chorobą. Badania sugerują, że medycyna regeneracyjna, wykorzystująca techniki takie jak komórki macierzyste, osocze bogatopłytkowe (PRP), płyn owodniowy i modulacja cytokin, jest obiecująca w leczeniu KOA.

OA wiąże się ze wzrostem stężenia substancji prozapalnych, takich jak interleukina (IL)-1, IL-6, czynnik martwicy nowotworu alfa (TNF-α), metaloproteinazy macierzy (MMP), tlenek azotu (NO), reaktywne formy tlenu (ROS) i indukowalna cytokinami cyklooksygenaza-2 (COX-2). Te czynniki zapalne wpływają na różne typy komórek w obrębie dotkniętych stawów, w tym chondrocyty, osteoblasty, osteoklasty, synowiocyty i makrofagi. Stwierdzono, że niektóre miRNA, których ekspresja w OA ulega obniżeniu, stanowią czynniki ochronne. Na przykład miR-130 pomaga regulować poziom TNF-α, podczas gdy miR-149 kontroluje kilka cytokin zapalnych, takich jak IL-1, IL-6 i TNF-α. Rozpad macierzy chrząstki jest kluczową cechą choroby zwyrodnieniowej stawów. MMP-13, członek rodziny MMP, odgrywa znaczącą rolę w degradacji sieci kolagenowej podczas rozwoju OA. Kilka miRNA, w tym miR-27b, miR-27a, miR-148a, miR-320, miR-127-5p i miR-411, ulega obniżeniu w OA i celuje w mRNA tej proteinazy. Należy zauważyć, że pojedynczy miRNA może regulować wiele genów docelowych związanych z postępem choroby zwyrodnieniowej stawów. Na przykład miR-105 i miR-148, oba obniżone w OA, celują w geny takie jak Runx2, ADAMTS4, ADAMTS5, ADAMTS7, ADAMTS12, MMP-13 i COL10, co sugeruje ich potencjalną rolę ochronną.

Kilka badań wykazało związek między niektórymi miRNA, starzeniem się i postępem choroby zwyrodnieniowej stawów. Na przykład poziom miR-320c ulega obniżeniu w starzejących się próbkach z OA i reguluje ADAMTS5, co sugeruje, że ten miRNA może służyć jako czynnik ochronny poprzez wzmocnienie chondrogenezy.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badany produkt oceniany w tym badaniu nazywa się NANOVAE i jest lekiem biologicznym pochodzącym z ludzkiego płynu owodniowego (HAF), który jest allogeniczny i bezkomórkowy. HAF zawiera szeroką gamę czynników wzrostu, cytokin, chemokin i pęcherzyków/nanocząstek zewnątrzkomórkowych otrzymywanych z tkanki okołoporodowej. Składniki te przyczyniają się do potencjału regeneracyjnego HAF i czynią go obiecującą opcją w zastosowaniach medycyny regeneracyjnej, szczególnie w chorobie zwyrodnieniowej stawu kolanowego (KOA). Badania wykazały, że pęcherzyki zewnątrzkomórkowe występujące w HAF, w tym egzosomy, mają zdolność promowania chondrogenezy i zmniejszania stanu zapalnego, które są kluczowymi procesami w odwracaniu postępu KOA. Ponadto wykazano, że pęcherzyki te stymulują regenerację chrząstki, eliminując upośledzoną naprawę chrząstki typowo obserwowaną w chorobie zwyrodnieniowej stawów. Dlatego podawanie produktów pochodnych HAF może spowolnić proces zwyrodnieniowy i promować naprawę chrząstki u pacjentów z KOA. Czynniki wzrostu i cytokiny obecne w HAF mogą również pomóc złagodzić reakcję zapalną obserwowaną w stawie kolanowym, charakterystyczną cechę KOA. Te właściwości przeciwzapalne w połączeniu ze zdolnościami regeneracyjnymi pęcherzyków zewnątrzkomórkowych sprawiają, że HAF jest atrakcyjnym kandydatem do leczenia KOA.

Liczne badania kliniczne zarejestrowane na stronie ClinicalTrials.gov dostarczyły dowodów na bezpieczeństwo i skuteczność produktów HAF w terapiach stawów. Zastosowanie HAF w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów ma ogromny potencjał ze względu na szereg czynników wzrostu, mediatorów przeciwzapalnych i leczniczych komórek sygnalizacyjnych, które w dalszym ciągu podlegają szybkiemu postępowi. W badaniu przeglądowym spoza FDA przeprowadzono podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie porównujące leczenie choroby zwyrodnieniowej stawów świeżo pobranym płynem owodniowym i steroidami. Wyniki wykazały znaczną poprawę w skali wizualno-analogowej (VAS) po trzech miesiącach leczenia, przy ciągłej poprawie VAS po sześciu miesiącach w obu grupach. Większą poprawę zaobserwowano natomiast w grupie otrzymującej świeżo pobrany płyn owodniowy. Odkrycia te zdecydowanie potwierdzają potencjał tej nowatorskiej terapii HAF w leczeniu zaawansowanej choroby zwyrodnieniowej stawów, ponieważ okazała się ona lepsza i trwalsza w porównaniu z powszechnie stosowanymi terapiami konwencjonalnymi. Dalsze badania, zarówno w zakresie nauk podstawowych, jak i badań klinicznych, są uzasadnione w celu lepszego zrozumienia właściwości przeciwzapalnych płynu owodniowego i określenia najskuteczniejszego produktu zawierającego płyn owodniowy w leczeniu objawowej choroby zwyrodnieniowej stawów.

NANOVAE to filtrowana postać HAF (ludzkiego płynu owodniowego), która wykorzystuje szeroką gamę nanocząstek, cytokin i czynników wzrostu obecnych w płynie, które odgrywają istotną rolę w rozwoju i dojrzewaniu płodu. HAF jest bogatym źródłem substratów kolagenowych, czynników wzrostu, aminokwasów, poliamin, lipidów, węglowodanów, cytokin i cząsteczek macierzy zewnątrzkomórkowej, takich jak kwas hialuronowy i fibronektyna, a także komórek. Składniki te w znacznym stopniu przyczyniają się do ochrony i naprawy tkanek. Szeroko zakrojone badania wykazały właściwości przeciwdrobnoustrojowe, immunomodulujące i stymulujące wzrost HAF. Działanie przeciwdrobnoustrojowe, przeciwwirusowe i przeciwgrzybicze HAF zostało ustalone poprzez identyfikację różnych składników, takich jak lizozym, peroksydaza, transferyna, β-lizyna, immunoglobuliny i kompleksy cynk-peptyd w płynie. Zaobserwowano immunomodulacyjne funkcje HAF w zakresie jego zdolności do tłumienia odpowiedzi alloreaktywnych i regulacji w dół cytokin Th1 i Th2.

Frakcja pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) NANOVAE składa się z kilku cytokin, chemokin i czynników wzrostu, które są związane z takimi funkcjami, jak obrona gospodarza, odpowiedź przeciwzapalna, angiogeneza i naprawa chrząstki. Stężenie nanocząstek w produkcie końcowym konsekwentnie wykazano poprzez analizę nanocząstek przy użyciu analizatora nanocząstek ZetaView Quatt. Analiza ta ujawnia zakres cząstek o średniej wielkości cząstek w trybie 96,4 nM, co jest zgodne z oczekiwaną wielkością egzosomów w zakresie średnicy 50–200 nm.

Cele:

Cel główny: Wykazanie bezpieczeństwa NANOVAE podawanego dostawowo pacjentom z KOA poprzez pomiar częstości występowania któregokolwiek z następujących zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TE-AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TE-SAE) w ciągu pierwszych 30 dni iniekcji:

Wystąpienie zdarzeń niepożądanych związanych z terapią w ciągu 30 dni leczenia NANOVAE.

Zdarzenie zagrażające życiu (np. udar lub zatorowość płucna niezakończona zgonem). Zdarzenie skutkujące trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością. Zdarzenie skutkujące śmiercią.

Cel drugorzędny: Wykazanie potencjalnej skuteczności NANOVAE poprzez pomiar następujących zmian odpowiedzi klinicznej od wartości początkowej do 12 miesięcy po wstrzyknięciu. Ramy czasowe: Miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach:

Zmiana w teście postawy na jednej nodze. Zmiana w teście „Timed Up and Go” mającym na celu ocenę ryzyka upadku. Zmiana wskaźnika choroby zwyrodnieniowej stawów na uniwersytetach Western Ontario i McMaster (WOMAC) (pięć pozycji dotyczących bólu, dwie dla sztywności i siedemnaście dla funkcji).

Zmiana zakresu ruchu oceniana na podstawie pomiarów goniometrem. Zmiana biomarkerów w surowicy i/lub mazi stawowej pomiędzy punktami czasowymi od dnia 0 do wizyty po 3 miesiącach.

Projekt i plan badań: Łącznie 24 uczestników spełniających wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia zostanie podzielonych na dwie grupy. Grupa 1 będzie fazą wprowadzającą typu open-label. Grupa 2 będzie randomizowaną, podwójnie zaślepioną kohortą kontrolowaną placebo. Grupa 1 otrzyma jedną dawkę 2 ml NANOVAE, a grupa 2, w sposób randomizowany i podwójnie zaślepiony, otrzyma dwie dawki 2 ml NANOVAE. Ani pacjenci, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje placebo, a kto NANOVAE; jedynie personel wytwarzający produkt będzie odślepiony. Stosunek placebo do leku NANOVAE wynosi 1:1 dla ogółem 16 pacjentów w Grupie 2. Leczone będzie wyłącznie kolano z poważniejszymi objawami choroby zwyrodnieniowej stawów. Allogeniczny-HAF zostanie uzyskany od zdrowych dawców i wyprodukowany przez laboratorium technologiczne Nova Vita Laboratories.

Grupa 1 (otwarta etykieta): Łącznie ośmiu pacjentów zostanie poddanych leczeniu w celu oceny bezpieczeństwa przed włączeniem do grupy 2. Bezpieczeństwo będzie oceniane w odstępach siedmiodniowych u 8 pacjentów w grupie 1, przesuniętych o 5 dni po otrzymaniu dawki NANOVA.

Dawka: 2 ml NANOVAE w dniu 0 zawierającym od 1,0 x 10¹¹ do 9,0 x 10¹¹ cząstek/ml. Produkt będzie podawany bezpośrednio, bez rozcieńczania.

Po tym, jak tych 8 uczestników zakończy 5-dniową ocenę bezpieczeństwa, raport bezpieczeństwa zostanie przedstawiony DSMB z reprezentatywnymi danymi w celu określenia statusu bezpieczeństwa otrzymania jednej dawki NANOVAE. Po uznaniu, że leczenie Grupy 1 jest bezpieczne, rozpocznie się rejestracja Grupy 2.

Grupa 2 (randomizowana, podwójnie zaślepiona grupa kontrolna placebo): Łącznie szesnastu pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej dwie dawki leku NANOVAE w zastrzykach dostawowych lub do grupy otrzymującej dwie dawki placebo.

Dawka: 2 ml NANOVAE lub placebo w Dniu 0 i Dniu 15, zawierające 1 x 10¹¹ cząstek/ml. Stosunek wynosi 1:1 dla ogółem 16 pacjentów w Grupie 2. Produkt będzie podawany bezpośrednio, bez rozcieńczania.

Wielkość próby i populacja badania: Łącznie 24 dorosłych pacjentów zostanie wybranych z populacji dorosłych w wieku od 21 do 75 lat, u których zdiagnozowano KOA i którzy spełniają kryteria włączenia.

Droga podania: Zastrzyki dostawowe.

Czas trwania badania i kontynuacja badania: Całkowity czas trwania badania: 12 miesięcy:

Dzień 0 i 15 – Wstrzyknięcie dostawowe i obserwacja kontrolna. Dzień 1 i 7 (po dawce NANOVAE lub placebo) - Dalsza obserwacja obserwacyjna za pośrednictwem rozmowy telefonicznej, telezdrowia lub wizyty osobistej.

Miesiące 1, 3, 6 i 12 – obserwacyjne wizyty kontrolne zgodnie z projektem protokołu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek kwalifikujący się do podjęcia studiów: 21 do 75 lat
  2. Płeć kwalifikująca się do badania: Wszyscy
  3. Uczestnicy badania muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu i podpisać zezwolenie na mocy ustawy o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA) przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badania.
  4. U pacjentów rozpoznano chorobę zwyrodnieniową stawu kolanowego co najmniej w jednym kolanie, definiowaną jako stopień II lub III w skali Kellgren-Lawrence (K-L), co potwierdza badanie rentgenowskie tylno-przednie, z obciążeniem i stałym zgięciem z kątem wiązki ogonowej 10°.
  5. Uwzględnieni zostaną pacjenci, u których w dniu badania przesiewowego wynik bólu w skali VAS wynosił ≥40 mm.

  6. Uwzględnieni zostaną pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 12 miesięcy zostali poddani co najmniej jednemu z poniższych zabiegów SOC:

    1. utrata wagi
    2. fizjoterapia
    3. leki przeciwzapalne – doustne, zastrzyki i miejscowe
  7. Wskaźnik masy ciała (BMI) < 45kg/m2
  8. Uczestnicy muszą być dostępni do wszystkich określonych ocen w ośrodku badawczym aż do zakończenia badania.

  9. Tylko w przypadku kobiet w wieku rozrodczym (WOCBP), chęć stosowania środków antykoncepcyjnych zalecanych przez FDA do 6 miesięcy po leczeniu. Poniżej wymieniono zatwierdzone przez FDA i zatwierdzone metody kontroli urodzeń:

    1. Stała sterylizacja
    2. Długo działające odwracalne środki antykoncepcyjne (LARC)
    3. Zastrzyk antykoncepcyjny
    4. Krótko działające metody hormonalne
    5. Metody barierowe
    6. Antykoncepcja awaryjna https://www.fda.gov/consumers/free-publications-women/birth-control
  10. Każdy mężczyzna biorący udział w badaniu musi wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych i nieoddawanie nasienia w trakcie badania.
  11. Pacjent może kwalifikować się do leczenia obu kolan, jeśli w obu przypadkach spełnione zostaną kryteria

Kryteria wykluczenia:

  1. U pacjentów występują objawy znacznej i niestabilnej dysfunkcji serca, m.in. ostry zawał mięśnia sercowego i nadciśnienie z niekontrolowanym ciśnieniem krwi powyżej 140/90 zostaną wykluczone.
  2. Pacjenci biorący udział w badaniu przesiewowym z liczbą białych krwinek < 4 x 109 komórek/l, hematokrytem <30% i płytkami krwi <150 x 109/l zostaną wykluczeni.
  3. Pacjenci ze źle kontrolowaną cukrzycą (hemoglobina A1C > 7,5 lub poziom glukozy we krwi na czczo > 200) w ciągu ostatnich 6 miesięcy zostaną wykluczeni.
  4. Osoby poddawane dializie lub niekontrolowanej chorobie nerek zostaną wykluczone.
  5. Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami badań hematologicznych, biochemicznych surowicy lub badań przesiewowych moczu zostaną wykluczeni.
  6. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci z chorobą autoimmunologiczną w wywiadzie lub trwającą chorobą autoimmunologiczną wymagającą leczenia lekiem immunosupresyjnym.
  7. Pacjenci przeszli operację kolana w docelowym kolanie w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym i/lub planowaną operację kolana w trakcie badania zostaną wykluczeni.
  8. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci, których wskaźnik masy ciała przekracza 45 kg/m2.
  9. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci, u których ból kolana jest spowodowany (i) rozlanym obrzękiem, przyczyną pozastawową, (ii) przemieszczeniem uszkodzenia łąkotki, (iii) uszkodzeniem chrząstki stawowej pełnej grubości, większym niż 1 cm w dowolnym kierunku lub (iv) rozwarstwiającym zapaleniem kości i chrząstki.
  10. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci cierpiący na reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów lub u których zdiagnozowano jakiekolwiek inne zaburzenia autoimmunologiczne, które mogą być przyczyną bólu kolana.
  11. Pacjenci, którzy mają dowody lub historię nowotworu złośliwego, z wyjątkiem tych, którzy zostali skutecznie wyleczeni in situ lub podstawnokomórkowy rak skóry, nie zostaną wykluczeni.
  12. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci, u których w przeszłości występowały zaburzenia krzepnięcia, leczenie przeciwzakrzepowe, którego nie można przerwać tak jak przed infuzją.
  13. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci, u których występują zaburzenia czynności wątroby objawiające się aktywnością fosfatazy zasadowej powyżej 345 u/l, bilirubiną całkowitą powyżej 1,65 mg/dl, ALT powyżej 275 jednostek/l i/lub AspAT powyżej 240 jednostek/l.
  14. Uczestnicy, którzy w ciągu 2 tygodni od włączenia do badania mają lub mieli aktywną infekcję wymagającą antybiotyków ogólnoustrojowych, zostaną wykluczeni.
  15. Pacjenci aktualnie przyjmujący leki przeciwzakrzepowe (z wyjątkiem Plavixu i Aspiryny) zostaną wykluczeni.
  16. Pacjenci, którzy otrzymali dostawowy kwas hialuronowy (HA) lub osocze bogatopłytkowe (PRP) w celu leczenia choroby zwyrodnieniowej stawu kolanowego w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym, zostaną wykluczeni.
  17. Uczestnicy, którzy stosowali lek badany lub poddali się zabiegowi chirurgicznemu w ciągu 12 tygodni od włączenia do badania, zostaną wykluczeni.
  18. Z badania nie zostaną wykluczeni pacjenci, którzy nie wyrażą chęci zaprzestania przyjmowania leków przeciwbólowych na receptę lub dostępnych bez recepty na chorobę zwyrodnieniową stawów na 7 dni przed jakąkolwiek wizytą. Uczestnicy będą mogli przyjmować leki stosowane w leczeniu chorób innych niż choroba zwyrodnieniowa stawów (z wyjątkiem leków wymienionych w części „Leki towarzyszące”).

  19. Pacjenci wymagający lub z wysokim ryzykiem konieczności stosowania steroidów ogólnoustrojowych w trakcie badania zostaną wykluczeni, z wyjątkiem ogólnoustrojowego stosowania kortykosteroidów w przypadku COVID-19 lub zaostrzenia stanu niezwiązanego z zapaleniem stawów.

    Pełne informacje dotyczące dawki i ram czasowych stosowania leku zostaną udokumentowane w formularzach raportów przypadku (CRF).

  20. Bądź kobietą w ciąży, karmiącą piersią lub mogącą zajść w ciążę, ale nie stosującą skutecznych metod antykoncepcji.
  21. Pacjenci, którzy nie będą w stanie ukończyć wszystkich testów wymaganych do badania, zostaną wykluczeni.
  22. Osoby znajdujące się na aktywnym wykazie (lub w wykazie, w którym oczekuje się, że pojawi się w przyszłości) w przypadku przeszczepu dowolnego narządu, zostaną wykluczone.
  23. Być biorcą przeszczepu narządu litego. Nie obejmuje to wcześniejszej terapii komórkowej (>12 miesięcy przed włączeniem), przeszczepów kości, skóry, więzadeł, ścięgien lub rogówki. Czy w przeszłości odrzucono przeszczep narządu lub komórki.
  24. Pacjenci, którzy w przeszłości nadużywali narkotyków (nielegalnych narkotyków „ulicznych” z wyjątkiem marihuany (jeśli jest to legalne zażywanie w stanach, w których zamieszkuje pacjent) lub leków na receptę, które nie były odpowiednio stosowane w przypadku istniejącego wcześniej schorzenia lub nadużywały alkoholu (≥ 5 drinków dziennie) przez ˃ 3 miesiące).
  25. Pacjenci z nieleczonym zakażeniem wirusem HIV zostaną wykluczeni. Jednakże do badania mogą zostać zakwalifikowani pacjenci, którzy byli leczeni na obecność wirusa HIV i uzyskali ujemny wynik testu na obecność wirusa HIV, ale nadal uzyskali dodatni wynik testu na obecność przeciwciał.
  26. Z badania zostaną wykluczeni pacjenci z chromaniem nerwowym lub naczyniowym lub zaburzeniami neurologicznymi, w tym między innymi epilepsją, chorobą Parkinsona, demencją, chorobą naczyń mózgowych, nowotworem układu nerwowego i stwardnieniem zanikowym bocznym.
  27. Pacjenci nie mogli otrzymać zastrzyku kwasu hialuronowego w ciągu 6 miesięcy przed wstrzyknięciem NANOVAE
  28. Pacjenci nie mogli otrzymać zastrzyku kortyzonu w ciągu 3 miesięcy przed wstrzyknięciem NANOVAE

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 (otwarta etykieta)

Łącznie ośmiu pacjentów zostanie poddanych leczeniu w celu oceny bezpieczeństwa przed włączeniem do Grupy 2. Proponujemy ocenę bezpieczeństwa 8 pacjentów w Grupie 1 w odstępach siedmiodniowych. Każdy pacjent w Grupie 1 będzie przesunięty o 5 dni po otrzymaniu dawki NANOVAE.

Dawka - 2 ml NANOVAE w dniu 0 zawierającym od 1,0 x 1011 do 9,0 x 1011 cząstek/ml. Produkt będzie podawany bezpośrednio, bez rozcieńczania.
Lek: NANOVAE – bezkomórkowy allogeniczny ludzki płyn owodniowy (hAF)
Łącznie 24 podmioty spełniające wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia zostaną podzielone na dwie grupy. Grupa 1 będzie fazą wprowadzającą typu open-label. Grupa 2 będzie randomizowaną, podwójnie zaślepioną kohortą kontrolowaną placebo. Grupa 1 otrzyma jedną dawkę 2 ml NANOVAE, a grupa 2, w sposób randomizowany i podwójnie zaślepiony, otrzyma dwie dawki 2 ml NANOVAE. Ani pacjenci, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje placebo, a kto NANOVAE; jedynie personel wytwarzający produkt będzie odślepiony. Stosunek placebo do leku NANOVAE wynosi 1:1 dla ogółem 16 pacjentów w Grupie 2. Leczone będzie wyłącznie kolano z poważniejszymi objawami choroby zwyrodnieniowej stawów. Allogeniczny-HAF
Eksperymentalny: Grupa 2 (randomizowana, podwójnie zaślepiona kontrola placebo)

W sumie szesnastu pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej dwie dawki NANOVAE w postaci wstrzyknięć dostawowych lub do grupy otrzymującej dwie dawki placebo.

Dawka - 2 ml NANOVAE lub placebo w dniu 0 i dniu 15, zawierające 1 x 1011 cząstek/ml. Stosunek wynosi 1:1 dla ogółem 16 pacjentów w Grupie 2. Produkt będzie podawany bezpośrednio, bez rozcieńczania.
Lek: NANOVAE – bezkomórkowy allogeniczny ludzki płyn owodniowy (hAF)
Łącznie 24 podmioty spełniające wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia zostaną podzielone na dwie grupy. Grupa 1 będzie fazą wprowadzającą typu open-label. Grupa 2 będzie randomizowaną, podwójnie zaślepioną kohortą kontrolowaną placebo. Grupa 1 otrzyma jedną dawkę 2 ml NANOVAE, a grupa 2, w sposób randomizowany i podwójnie zaślepiony, otrzyma dwie dawki 2 ml NANOVAE. Ani pacjenci, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje placebo, a kto NANOVAE; jedynie personel wytwarzający produkt będzie odślepiony. Stosunek placebo do leku NANOVAE wynosi 1:1 dla ogółem 16 pacjentów w Grupie 2. Leczone będzie wyłącznie kolano z poważniejszymi objawami choroby zwyrodnieniowej stawów. Allogeniczny-HAF
Lek: Wtrysk 0,9% chlorku sodu, USP
Zamiast AF sól fizjologiczna do wstrzykiwań będzie stosowana jako placebo. Fiolki zakupione od producenta są pipetowane do fiolek szklanych, zamykane korkami, kapslami, umieszczane w oznakowanych torebkach foliowych z nagłówkiem i zamykane. Są one przenoszone do zamrażarki kwarantanny w oczekiwaniu na badania poprodukcyjne.
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem [bezpieczeństwo i tolerancja] preparatu NANOVAE podawanego pacjentom dostawowo
Ramy czasowe: 30 dni

Wykazanie bezpieczeństwa NANOVAE podawanego dostawowo pacjentom z KOA poprzez pomiar częstości występowania któregokolwiek z następujących zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TE-AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TE-SAE) w ciągu pierwszych 30 dni od wstrzyknięcia:

  • Wystąpienie zdarzeń niepożądanych związanych z terapią w ciągu 30 dni leczenia NANOVAE.
  • Zdarzenie zagrażające życiu (np. udar lub zatorowość płucna niezakończona zgonem).
  • Zdarzenie skutkujące trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością.
  • Zdarzenie skutkujące śmiercią.
30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w teście postawy na jednej nodze
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Test postawy na jednej nodze mierzy zdolność uczestników do utrzymywania równowagi na jednej nodze przez określony czas. Badanie zostanie przeprowadzone z oczami otwartymi i zamkniętymi, a czas, w którym uczestnicy będą w stanie utrzymać równowagę na jednej nodze bez wsparcia, będzie rejestrowany w sekundach. Wartość minimalna wynosi 0 sekund, co oznacza niemożność zrównoważenia i nie ma ustalonej wartości maksymalnej. Wyższe wartości wskazują lepszy wynik (tj. lepszą równowagę).
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Zmiana w teście „Timed Up and Go”.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Test Timed Up and Go (TUG) oceni mobilność uczestników i ryzyko upadku, mierząc czas (w sekundach) potrzebny do wstania z pozycji siedzącej, przejścia krótkiego dystansu (około 3 metrów), odwrócenia się, powrotu do pozycji siedzącej krzesło i usiądź. Pomiar czasu testu będzie odbywał się za pomocą stopera. Minimalny czas wynosi 0 sekund i nie określono stałego czasu maksymalnego. Niższe wartości wskazują lepszy wynik (tj. szybszą i bezpieczniejszą mobilność).
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Zmiana wskaźnika choroby zwyrodnieniowej stawów na uniwersytetach Western Ontario i McMaster (WOMAC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Indeks WOMAC zostanie wykorzystany do oceny bólu, sztywności i sprawności fizycznej uczestników. Zawiera 5 pozycji dotyczących bólu, 2 sztywności i 17 funkcji, każdy oceniany w skali od 0 do 4 (0 = brak, 4 = ekstremalne). Minimalny łączny wynik to 0, a maksymalny łączny wynik to 96. Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik, co oznacza zwiększony ból, sztywność i dysfunkcję.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Zmiana biomarkerów w surowicy i/lub maziówce
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Wyniki te umożliwią śledzenie zmian w biomarkerach surowicy i/lub mazi stawowej istotnych dla stanu zapalnego i degradacji chrząstki. Biomarkery, takie jak interleukina-1 (IL-1), czynnik martwicy nowotworu alfa (TNF-α) i metaloproteinazy macierzy (MMP), będą mierzone na początku badania i podczas wizyty po 3 miesiącach. Wyniki zostaną podane jako stężenia (np. pg/ml lub ng/ml), przy czym niższy poziom biomarkerów stanu zapalnego będzie wskazywał lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Zmiana zakresu ruchu (ROM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach
Zakres ruchu będzie mierzony za pomocą goniometru w celu oceny stopnia elastyczności i ruchu w stawie kolanowym. Test mierzy zarówno kąt zgięcia, jak i wyprostu w stopniach. Minimalna wartość ROM wynosi 0 stopni (co oznacza brak ruchu), a maksymalna zależy od możliwości danej osoby. Wyższe wartości wskazują lepszy wynik (tj. zwiększoną mobilność).
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12 po infuzjach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nova Vita Laboratory

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NVL-2024-257

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj