Badanie zaostrzeń śródmiąższowej choroby płuc (INDEX)

Idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF) i inne postępujące zwłóknieniowe śródmiąższowe choroby płuc (PF-ILD) są coraz częstszymi chorobami prowadzącymi do śmierci, a średnia długość życia od rozpoznania wynosi 3–5 lat. Zwłókniająca się śródmiąższowa choroba płuc (fILD) to ogólny termin określający grupę schorzeń obejmujących bliznowacenie płuc (zwłóknienie) z objawami zapalenia lub bez nich. Chociaż różne ILD są powiązane z różnymi czynnikami etiologicznymi i przebiegami choroby, cechy tych schorzeń w znacznym stopniu się pokrywają. Ogólnie rzecz biorąc, fILD zwykle postępuje pod względem objawów, czynności płuc i cech radiologicznych, co skutkuje nasileniem objawów i niewydolnością oddechową.

Oprócz stopniowej progresji typowej dla fILD, stany te mogą gwałtownie się pogorszyć podczas epizodów ostrego zaostrzenia (AE-fILD). AE można zdefiniować jako ostre (w okresie krótszym niż jeden miesiąc) pogorszenie objawów związanych z nowymi, matowymi zmianami w klatce piersiowej w tomografii komputerowej, niewyjaśnione inną patologią, taką jak zatorowość płucna, odma opłucnowa lub niewydolność serca (na podstawie definicji Collarda i in. al dla AE-IPF). Rokowanie w przypadku ostrego zaostrzenia idiopatycznego zwłóknienia płuc (IPF), najczęstszej postaci fILD, jest bardzo złe (w niektórych raportach ponad 90% śmiertelności wewnątrzszpitalnej). Jednakże przeprowadzono bardzo niewiele badań na temat działań niepożądanych w fILD innych niż IPF.

Co więcej, obecnie nie ma wytycznych dotyczących leczenia ani ustalonych standardów postępowania z pacjentami z AE-fILD. Inne istotne luki w literaturze z tego zakresu to m.in.:

• Jaki jest typowy przebieg kliniczny i skutki ostrych zaostrzeń w fILD innych niż IPF?
• Jakie cechy pozwalają przewidzieć ryzyko śmiertelności wewnątrzszpitalnej i po wypisie ze szpitala z powodu AE-fILD (np. wiek, płeć, diagnoza wyjściowa)?
• Czy obecnie stosowane metody leczenia AE-fILD są skuteczne? Jak należy leczyć AE-fILD (steroidy, tlenoterapia itp.)?
• Jak ważne są aspekty opieki, które pacjenci uważają za ważne (np. zapewnienie specjalistycznej opieki paliatywnej, możliwości omówienia planowania zaawansowanej opieki i terapii tlenowej) zapewnianej pacjentom z AE-fILD?

W literaturze z zakresu AE-fILD występują znaczne luki. Duża część obecnej praktyki leczenia AE-fILD opiera się na ocenie klinicznej i nie przeprowadzono randomizowanych, kontrolowanych badań klinicznych o odpowiedniej mocy, mających na celu określenie odpowiednich metod leczenia. Doprowadziło to do znacznej heterogeniczności w podejściu do AE-fILD pomiędzy klinicystami i ośrodkami, co ilustruje fakt, że tylko jeden z siedmiu trustów NHS w East Midlands posiada wytyczne dotyczące leczenia specyficzne dla postępowania w AE-fILD (dane niepublikowane ). Ten brak spójności w podejściu stanowi poważne wyzwanie przy projektowaniu randomizowanych badań kontrolnych, ponieważ heterogeniczność w ramieniu kontrolnym opieki standardowej może przesłaniać wszelkie specyficzne sygnały. Co więcej, w przypadku braku RCT istnieje ryzyko, że lekarze mogą w sposób niezamierzony zastosować szkodliwe interwencje.

Badanie jest obserwacyjnym badaniem kohortowym pacjentów przyjętych do szpitala z AE-fILD, mającym na celu udzielenie odpowiedzi na pytania wymienione powyżej. Dane te pomogą wyjaśnić priorytety badawcze w tej dziedzinie i zidentyfikować obszary, w których można ulepszyć opiekę, a także pozwolą nam sformułować zalecenia dotyczące opieki klinicznej. Dane te zostaną również wykorzystane w badaniu do opracowania hipotez na potrzeby przyszłych badań klinicznych i wygenerowania hipotez.