- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06725264
Kinaza tyrozynowa 2 (TYK2) dla GA i CS
Hamowanie TYK2 w ziarniniaku pierścieniowym (GA) i sarkoidozie skórnej (CS): szansa na terapię ukierunkowaną na patogenezę
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cel główny Określenie, czy specyficzne hamowanie TYK2 jest skuteczne w leczeniu sarkoidozy i ziarniniaka pierścieniowego (GA), problematycznych ziarniniakowych chorób zapalnych, które są trudne w leczeniu.
Cel dodatkowy Określenie wpływu leczenia na jakość życia uczestników i biomarkery aktywności choroby, która często wiąże się ze zmianami w narządach wewnętrznych u pacjentów z sarkoidozą.
Typ studiów
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- YCCI/Church Street Research Unit (CSRU)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Pisemna świadoma zgoda
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi
- Rozpoznanie GA lub sarkoidozy skórnej za pomocą biopsji wspomagającej skóry
- Zajęcie BSA co najmniej 5% (GA) lub wynik liczbowy CSAMI co najmniej 10 (sarkoidoza)
- Jeśli pacjenci stosują terapie ogólnoustrojowe lub fototerapię ze względu na GA, muszą przerwać te terapie z zachowaniem 4-tygodniowego okresu wypłukania i nie muszą ich stosować przez cały okres badania
- Jeśli pacjenci stosują terapie miejscowe w związku z GA, muszą przerwać te terapie z 2-tygodniowym okresem wypłukania i nie muszą ich stosować przez cały okres badania
- Jeśli pacjenci przyjmują inne terapie ogólnoustrojowe w leczeniu sarkoidozy, muszą przyjmować stałą dawkę pozostałych leków przez co najmniej 3 miesiące i nie planować zmiany schematu leczenia w ciągu najbliższych 6 miesięcy. Z wyjątkiem metotreksatu lub prednizonu w małych dawkach (20 mg na dobę lub mniej), jednoczesne stosowanie leków immunosupresyjnych, np. infliksymab, azatiopryna itp. nie będą dozwolone.
- W przypadku sarkoidozy wymywanie leków stosowanych miejscowo będzie trwało 2 tygodnie.
- W większości przypadków wypłukanie leków doustnych nie będzie możliwe. Pacjenci będą mogli kontynuować jednoczesne podawanie prednizonu (do 20 mg na dobę) lub cotygodniowego metotreksatu (do 15 mg na dobę).
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych w trakcie badania, a przed rozpoczęciem leczenia należy udokumentować negatywny wynik testu ciążowego.
- Pacjenci muszą wyrazić zgodę na biopsję skóry, pobranie krwi i wykonanie zdjęć całego ciała oraz przestrzegać wizyt w klinice
Kryteria wykluczenia:
- Wiek <18 lat
- Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry)
- Pacjenci, u których stwierdzono zakażenie wirusem HIV lub wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub aktywną, poważną infekcję wirusem opryszczki pospolitej, półpaśca i zapalenia płuc. Obejmuje to również zakażenia miejscowe.
- Pacjenci z dodatnim odczynem tuberkulinowym lub dodatnim odczynem na gruźlicę QuantiFERON®
- Pacjenci ze znacznymi zaburzeniami czynności wątroby
- Pacjenci z umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek
- Pacjenci z niewyrównaną chorobą wrzodową żołądka
- Pacjenci z zakrzepicą żył głębokich i (lub) zatorowością płucną i (lub) zaburzeniami krzepnięcia w wywiadzie
- Pacjenci z jakąkolwiek historią zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu.
- Pacjenci przyjmujący jednocześnie leki immunosupresyjne, z wyjątkiem metotreksatu i (lub) prednizonu w małych dawkach, w tym między innymi mykofenolan mofetylu, azatiopryna, takrolimus, cyklosporyna lub inhibitory TNF-α
- Kobiety w wieku rozrodczym, które nie mogą lub nie chcą stosować antykoncepcji podczas przyjmowania leku
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Aktualny palacz lub historia jakiegokolwiek używania tytoniu
- Pacjenci po 50. roku życia, u których występuje czynnik ryzyka sercowo-naczyniowego
Laboratoria przesiewowe poza normalnym zakresem parametrów związanych z potencjalnym ryzykiem dla badanego leczenia. W tym między innymi:
I. płytki krwi <150 000/mm3, ii. Bezwzględna liczba neutrofilów <1000/mm3, iii. Poziom hemoglobiny <8 g/dL, iv. Bezwzględna liczba limfocytów <500/mm3
- Pacjenci przyjmujący klinicznie istotne inhibitory zarówno CYP2C19, jak i CYP2C9 lub silne induktory CYP2C19 lub CYP2C9, a także substrat P-gp, u których niewielkie zmiany stężenia mogą prowadzić do poważnych lub zagrażających życiu działań toksycznych.
- Pacjenci, którzy otrzymali żywą szczepionkę. Pacjenci, którzy niedawno zostali zaszczepieni, powinni odczekać co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia i nie powinni otrzymywać żywej szczepionki w trakcie leczenia ani 2 tygodnie po jego zakończeniu.
- Pacjenci z jakimkolwiek schorzeniem medycznym, psychicznym lub społecznym, które może niekorzystnie wpłynąć na stosunek ryzyko-korzyść dalszego udziału w badaniu, zakłócić przestrzeganie zasad badania lub zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ziarniniak pierścieniowy
Uczestnicy z GA będą otrzymywać dwa razy dziennie inhibitor TYK2 deukrawacytynib w dawce 6 mg
|
6 mg dwa razy na dobę
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Sarkoidoza skórna
Uczestnicy z CS będą otrzymywać dwa razy dziennie inhibitor TYK2 deukrawacytynib w dawce 6 mg
|
6 mg dwa razy na dobę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana zaangażowania BSA w GA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Procentowa zmiana w zajęciu BSA GA po 6 miesiącach leczenia u uczestników z umiarkowanym do ciężkiego GA wpływającym na co najmniej 5% powierzchni ciała (BSA).
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Procentowa zmiana wyniku w skali instrumentu aktywności i morfologii skóry (CSAMI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Procentowa zmiana CSAMI po 6 miesiącach leczenia.
CSAMI ocenia nasilenie zmian sarkoidotycznych u uczestników sarkoidozy w różnych obszarach ciała za pomocą oddzielnych skal dla „Aktywności” (ocena stanu zapalnego, stwardnienia, zmian powierzchniowych i obszaru zajęcia) oraz „Uszkodzenia” (ocena zmian pozapalnych, takich jak blizny i dyspigmentacja). , co daje całkowity wynik Aktywności w zakresie od 0 do 165 i całkowity wynik Obrażeń od 0 do 22; przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w sygnaturach molekularnych skóry przed i po zabiegu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Zmiany w sygnaturach molekularnych skóry na początku leczenia w porównaniu z po 6 miesiącach leczenia.
Do zbadania profili transkrypcji w tej skórze zostanie wykorzystane sekwencjonowanie RNA.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiany w sygnaturach molekularnych we krwi przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Zmiany w sygnaturach molekularnych we krwi na początku leczenia w porównaniu z po 6 miesiącach leczenia.
Do zbadania profili molekularnych we krwi zostanie wykorzystany wysokowydajny test proteomiczny.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiany w Skindex-16 (wskaźnik jakości życia związany ze skórą)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Zmiany w wyjściowym wskaźniku Skindex-16 (wskaźnik jakości życia związanym ze skórą) w porównaniu do wyników po 6 miesiącach leczenia.
Jest to 16-punktowy, zatwierdzony kwestionariusz jakości życia dotyczący skóry, który zostanie przeprowadzony przez zespół badawczy w celu oceny, w jaki sposób GA wpływa na jakość życia uczestników.
Wyniki wahają się od 0 do 96, wyższe wyniki wskazują na bardziej znaczący wpływ na jakość życia.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiany w wynikach instrumentu GASMI (ang. Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Zmiany w wyjściowym wyniku GASMI w porównaniu do wyników po 6 miesiącach leczenia.
Instrument do oceny ciężkości i morfologii ziarniniaka pierścieniowego jest narzędziem do oceny ciężkości klinicznej GA.
Wynik ustala zespół badawczy, który bada skórę uczestników, aby określić stopień nasilenia GA w różnych obszarach anatomicznych.
Wyniki wahają się od 0 do 165, przy czym wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zajęcie narządów w badaniu PET całego ciała
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Procentowa zmiana zajęcia narządów w badaniu PET-CT całego ciała
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Kwestionariusz Sarkoidozy Kinga (KSQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
KSQ jest kwestionariuszem do samodzielnego wypełniania, służącym do oceny jakości życia związanej ze stanem zdrowia pacjentów chorych na sarkoidozę.
Całkowity zakres wyników wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Skala Oceny Zmęczenia Sarkoidozą (FAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
FAS to 10-elementowy kwestionariusz samoopisowy stosowany do pomiaru nasilenia zmęczenia u osób chorych na sarkoidozę, gdzie każdy element jest oceniany w 5-punktowej skali Likerta od „nigdy” do „zawsze”.
Całkowity wynik oblicza się poprzez zsumowanie wszystkich odpowiedzi, których łączny wynik mieści się w zakresie od 10 (minimalne zmęczenie) do 50 (skrajne zmęczenie).
Wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
|
Wskaźnik niepełnosprawności z powodu zapalenia nosa i zatok (RSDI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
RSDI to 30-punktowy kwestionariusz służący do oceny wpływu zapalenia błony śluzowej nosa i zatok na jakość życia pacjenta.
Każde pytanie jest oceniane w skali od 0 („nigdy”) do 4 („zawsze”), a łączny wynik wynosi od 0 do 120.
Wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność,
|
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: William Damsky, MD, Yale University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość
- Choroby skórne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Nadwrażliwość, opóźniona
- Choroby kolagenowe
- Zaburzenia nekrobiotyczne
- Sarkoidoza
- Ziarniniak
- Ziarniniak obrączkowaty
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Środki dermatologiczne
- Inhibitory kinazy białkowej
- Deukrawacytynib
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2000038598
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .