- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT06725264
Тирозинкиназа 2 (TYK2) для GA и CS
Ингибирование TYK2 при кольцевидной гранулеме (GA) и кожном саркоидозе (CS): возможность терапии, направленной на патогенез
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель: определить, эффективно ли специфическое ингибирование TYK2 при лечении саркоидоза и кольцевидной гранулемы (ГА), проблемных гранулематозных воспалительных заболеваний, которые трудно поддаются лечению.
Вторичная цель Определить влияние лечения на качество жизни участников и на биомаркеры активности заболевания, которое часто включает изменения внутренних органов у пациентов с саркоидозом.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- YCCI/Church Street Research Unit (CSRU)
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Письменное информированное согласие
- Пациенты мужского и женского пола 18 лет и старше
- Диагностика ГА или кожного саркоидоза с помощью поддерживающей биопсии кожи.
- Вовлечение BSA не менее 5% (GA) или числовой показатель CSAMI не менее 10 (саркоидоз)
- Если пациенты получают системную терапию или фототерапию по поводу ГА, они должны прекратить эту терапию с периодом вымывания в 4 недели и не должны принимать ее во время исследования.
- Если пациенты получают местную терапию по поводу ГА, они должны прекратить эту терапию с периодом вымывания в 2 недели и не должны принимать ее во время исследования.
- Если пациенты принимают другие системные методы лечения саркоидоза, они должны принимать стабильную дозу другого лекарства(ов) в течение как минимум 3 месяцев без планов изменения режима в течение следующих 6 месяцев. За исключением метотрексата или низких доз преднизолона (20 мг или менее в день), одновременное применение иммунодепрессантов, например инфликсимаб, азатиоприн и т. д. запрещены.
- При саркоидозе вымывание местных препаратов длится 2 недели.
- В большинстве случаев вымывание пероральных препаратов невозможно. Пациентам будет разрешено продолжать сопутствующий прием преднизолона (до 20 мг в день) или метотрексата еженедельно (до 15 мг в день).
- Женщины детородного возраста должны согласиться использовать противозачаточные средства во время исследования, и до начала приема лекарства должен быть документально подтвержден отрицательный тест на беременность.
- Пациенты должны быть готовы пройти биопсию кожи, сбор крови и фотографию всего тела, а также соблюдать правила посещения клиники.
Критерии исключения:
- Возраст <18 лет
- Пациенты со злокачественными новообразованиями в анамнезе (за исключением успешно вылеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи в анамнезе)
- Пациенты с ВИЧ или гепатитом B или C или с активной серьезной инфекцией простого герпеса, опоясывающего герпеса и пневмонии. Это также будет включать локализованные инфекции.
- Пациенты с положительной туберкулиновой кожной пробой или положительной пробой QuantiFERON® TB
- Пациенты со значительным нарушением функции печени
- Пациенты с умеренной почечной недостаточностью
- Пациенты с неконтролируемой язвенной болезнью
- Пациенты с тромбозом глубоких вен и/или тромбоэмболией легочной артерии и/или нарушением свертываемости крови в анамнезе.
- Пациенты с любой историей инфаркта миокарда или инсульта.
- Пациенты, одновременно принимающие иммунодепрессанты, за исключением метотрексата и/или низких доз преднизона, включая, помимо прочего, микофенолата мофетил, азатиоприн, такролимус, циклоспорин или ингибиторы ФНО-α.
- Женщины детородного возраста, которые не могут или не хотят использовать противозачаточные средства во время приема лекарства.
- Беременные или кормящие женщины
- Нынешний курильщик или история употребления табака.
- Пациенты старше 50 лет с наличием сердечно-сосудистого фактора риска
Скрининговые лаборатории за пределами нормального диапазона параметров, связанных с потенциальным риском для исследуемого лечения. Включая, но не ограничиваясь:
я. Тромбоциты <150 000/мм3, ii. Абсолютное количество нейтрофилов <1000/мм3, iii. Уровень гемоглобина <8 г/дл, в/в. Абсолютное количество лимфоцитов <500/мм3
- Пациенты, которые принимают клинически значимые ингибиторы CYP2C19 и CYP2C9 или сильные индукторы CYP2C19 или CYP2C9, а также субстрат P-gp, у которых небольшие изменения концентрации могут привести к серьезной или опасной для жизни токсичности.
- Пациенты, получившие живую вакцину. Пациентам следует подождать минимум 2 недели, если они были недавно вакцинированы, прежде чем начинать лечение, и им не следует вводить живую вакцину во время лечения или в течение 2 недель после лечения.
- Пациенты с любым медицинским, психиатрическим или социальным состоянием, которое может неблагоприятно повлиять на соотношение риска и пользы от дальнейшего участия в исследовании, помешать соблюдению режима исследования или исказить оценку безопасности или эффективности.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кольцевая гранулема
Участники с ГА будут получать ингибитор TYK2 деукравацитиниб по 6 мг два раза в день.
|
6 мг два раза в день
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Кожный саркоидоз
Участники с CS будут получать ингибитор TYK2 деукравацитиниб по 6 мг два раза в день.
|
6 мг два раза в день
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение участия GA в BSA
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Процентное изменение участия ГА в ГА через 6 месяцев лечения для участников с ГА от умеренной до тяжелой степени, затрагивающим не менее 5% площади поверхности тела (ППТ).
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Процентное изменение показателя активности и морфологии кожного саркоидоза (CSAMI)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Процентное изменение CSAMI после 6 месяцев лечения.
CSAMI оценивает тяжесть поражений саркоидозом у участников саркоидоза на разных участках тела с помощью отдельных шкал для «Активности» (оценка воспаления, уплотнения, поверхностных изменений и области поражения) и «Повреждения» (оценка поствоспалительных изменений, таких как рубцевание и диспигментация). , в результате чего общая оценка активности варьируется от 0 до 165, а общая оценка ущерба — от 0 до 22; причем более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения молекулярных сигнатур кожи до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Изменения молекулярных характеристик кожи на исходном уровне по сравнению с после 6 месяцев лечения.
Секвенирование РНК будет использоваться для изучения профилей транскрипции в этой коже.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Изменения молекулярных сигнатур крови до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Изменения молекулярных сигнатур крови на исходном уровне по сравнению с после 6 месяцев лечения.
Высокопроизводительный протеомный анализ будет использоваться для изучения молекулярных профилей в крови.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Изменения Skindex-16 (индекс качества жизни, связанный с кожей)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Изменения исходного показателя Skindex-16 (индекса качества жизни, связанного с кожей) по сравнению с после 6 месяцев лечения.
Это проверенный опросник качества жизни, связанный с кожей, из 16 пунктов, который будет проводиться исследовательской группой для оценки того, как ГА влияет на качество жизни участников.
Баллы варьируются от 0 до 96, более высокие баллы указывают на более существенное влияние на качество жизни.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Изменения оценки степени тяжести и морфологии кольцевидной гранулемы (GASMI)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Изменения исходного показателя GASMI по сравнению с показателями после 6 месяцев лечения.
Инструмент оценки степени тяжести и морфологии кольцевидной гранулемы представляет собой инструмент оценки клинической тяжести ГА.
Оценка определяется исследовательской группой, которая исследует кожу участников, чтобы определить тяжесть ГА в различных анатомических областях.
Баллы варьируются от 0 до 165, причем более высокий балл указывает на худший результат.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Поражение органов при ПЭТ всего тела
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Процентное изменение поражения органов при использовании ПЭТ-КТ всего тела
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Опросник Кинга по саркоидозу (KSQ)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
KSQ — это анкета для самостоятельного заполнения, используемая для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, у пациентов с саркоидозом.
Общий диапазон баллов составляет от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Шкала оценки усталости при саркоидозе (FAS)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
FAS представляет собой анкету для самооценки из 10 пунктов, используемую для измерения тяжести утомления у людей с саркоидозом, где каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта от «никогда» до «всегда».
Общий балл рассчитывается путем суммирования всех ответов с общим баллом от 10 (минимальная утомляемость) до 50 (крайняя утомляемость).
Более высокие баллы указывают на большую утомляемость.
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
|
Индекс инвалидности при риносинусите (RSDI)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
RSDI представляет собой опросник из 30 пунктов, используемый для оценки влияния риносинусита на качество жизни пациента.
Каждый вопрос оценивается по шкале от 0 («никогда») до 4 («всегда») с общим баллом от 0 до 120.
Более высокие баллы указывают на большую инвалидность,
|
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: William Damsky, MD, Yale University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания соединительной ткани
- Заболевания иммунной системы
- Гиперчувствительность
- Кожные заболевания
- Лимфатические заболевания
- Лимфопролиферативные заболевания
- Гиперчувствительность, отсроченная
- Коллагеновые заболевания
- Некробиотические расстройства
- Саркоидоз
- Гранулема
- Кольцевая гранулема
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Дерматологические средства
- Ингибиторы протеинкиназы
- Деукравацитиниб
Другие идентификационные номера исследования
- 2000038598
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .