Skuteczność i bezpieczeństwo peginterferonu w ET i PV.

Kryteria włączenia:

1. Spełniają kryteria diagnostyczne WHO z 2016 r. dotyczące ET (trombocytemii samoistnej) i PV (czerwienicy prawdziwej)

   • Główne kryteria ET (trombocytemia samoistna):

     1. Liczba płytek krwi > 450 * 10^9/l; (2) Biopsja szpiku kostnego wykazuje wyraźną proliferację megakariocytów ze zwiększoną objętością dojrzałych megakariocytów i zwiększoną zraziką jądrową. Nie obserwuje się znaczącej proliferacji granulocytów, przesunięcia w lewo ani proliferacji erytroidów, w kilku przypadkach obserwuje się zwłóknienie 1. stopnia; (3) Nie spełnia kryteriów diagnostycznych WHO dla BCR-ABL1+ CML, PV, PMF, MDS lub innych nowotworów mieloproliferacyjnych; (4) Pozytywny wynik mutacji JAK2, CALR lub MPL.

        Kryteria drugorzędne: (1) Obecność markera klonalnego lub brak dowodów na reaktywną trombocytozę.

        Rozpoznanie ET wymaga spełnienia wszystkich czterech kryteriów głównych lub trzech pierwszych kryteriów głównych plus jedno kryterium drugorzędne.

   • Główne kryteria PV (czerwienica prawdziwa): (1) Hemoglobina > 16,5 g/dl u mężczyzn, > 16 g/dl u kobiet lub hematokryt > 49% u mężczyzn, > 48% u kobiet lub wzrost objętości czerwonych krwinek 25% lub więcej powyżej wartości normalnej; (2) Biopsja szpiku kostnego wykazuje zwiększoną komórkowość nieadekwatną do wieku, z wyraźną proliferacją erytroidów, granulocytów i megakariocytów oraz obecność dojrzałych megakariocytów o różnej wielkości i morfologii; (3) Dodatnia mutacja JAK2 V617F lub JAK2 dodatnia mutacja w eksonie 12.

   Kryteria drugorzędne: Poziom Epo (erytropoetyny) w surowicy poniżej dolnej granicy zakresu normy.

   Rozpoznanie PV wymaga spełnienia trzech kryteriów głównych lub dwóch pierwszych kryteriów głównych plus jedno kryterium drugorzędne.

2. W przypadku pacjentów z ET muszą być spełnione następujące kryteria leczenia cytoredukcyjnego:

(1) Dla pacjentów bez zakrzepicy w wywiadzie: Wiek ≥ 60 lat, niezależnie od obecności ryzyka sercowo-naczyniowego (CVR) lub mutacji JAK2V617; Każdy wiek, w którym liczba płytek krwi przekracza 1500 × 109/l. (2) Dla pacjentów z zakrzepicą tętniczą w wywiadzie: w każdym wieku, niezależnie od obecności mutacji CVR i JAK2V617; (3) Dla pacjentów z zakrzepicą żylną w wywiadzie: każdy wiek, niezależnie od obecności mutacji CVR i JAK2V617; 3. Wynik w skali ECOG ≤ 2. 4. Frakcja wyrzutowa serca (EF) ≥ 60%. 5.Uczestnik dobrowolnie podpisuje formularz świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

• Wcześniejsze leczenie peginterferonem α-2b.
• Pacjenci z ET, którzy nie spełniają kryteriów terapii cytoredukcyjnej zgodnie z Konsensusem chińskich ekspertów z 2016 r. w sprawie pierwotnej trombocytemii.
• Alergia na substancję czynną, α-interferon lub którąkolwiek substancję pomocniczą produktu.
• Historia chorób psychicznych lub alergia na interferon.
• Całkowita bilirubina w osoczu większa niż dwukrotność wartości normalnej.
• Ciężka choroba serca, niewydolność wątroby, przewlekła choroba nerek i zaburzenia neurologiczne (takie jak depresja lub mania).
• Historia innych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich trzech lat.
• Autoimmunologiczne przewlekłe zapalenie wątroby.
• Każdy stan uznany przez badacza za nieodpowiedni do włączenia.