Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kryteria diagnostyczne niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)

28 listopada 2025 zaktualizowane przez: Asmaa Nasser Aly, Sohag University

Analiza Potencjalnych Objawów i Biomarkerów w Diagnostyce Niedoboru Kwaśnej Sfingomielinazy (ASMD)

Niedobór sfingomielinazy kwaśnej znany jako choroba Neimana-Picka to grupa rzadkich chorób genetycznych. Badanie obejmuje analizę objawów klinicznych u pacjentów z ASMD oraz badania przeprowadzone w celu diagnozy tych pacjentów

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

7

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Sohag, Egipt
        • Sohag university hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana będzie się składać z pacjentów z rozpoznaniem choroby Niemann-Pick, potwierdzonym szczegółowo poprzez ocenę kliniczną, badania biochemiczne i analizę genetyczną, otrzymujących opiekę kontrolną i kliniczną w ośrodkach hematologicznych, gastroenterologicznych i metabolicznych w Sohag. Pacjenci mogą prezentować różnorodne objawy neurologiczne, trzewne lub układowe charakterystyczne dla choroby Niemann-Pick.

Rekrutacja obejmie zarówno nowo zdiagnozowanych, jak i wcześniej zdiagnozowanych, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kryteria włączenia:

  • wszyscy pacjenci z rozpoznaniem ASMD w Sohag

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z hepatosplenomegalią z innej przyczyny Pacjenci, którzy odmawiają zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
objętości śledziony mierzone za pomocą US wyrażone w stosunku do wartości wyjściowej dla każdego pacjenta
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 12
Zmiana objętości śledziony po leczeniu w okresie 12-miesięcznego badania
Od wartości wyjściowej do miesiąca 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wielkość wątroby mierzona za pomocą ultrasonografii
Ramy czasowe: Basaline, słaby 12,słaby 24
Zmiany w objętości wątroby
Basaline, słaby 12,słaby 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sohag University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Soh_Med_25_9____17MS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj