Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Диагностические критерии дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD)

28 ноября 2025 г. обновлено: Asmaa Nasser Aly, Sohag University

Анализ потенциальных симптомов и биомаркеров в диагностике дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD)

Дефицит кислой сфингомиелиназы, известный как болезнь Ниманна-Пика, представляет собой группу редких генетических заболеваний. Это исследование включает анализ клинических проявлений у пациентов с ASMD и исследования, проведенные для диагностики этих пациентов

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

7

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Sohag, Египет
        • Sohag university hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Целевая группа исследования будет состоять из пациентов с диагнозом болезни Ниманна-Пика, подтвержденным клинической оценкой, биохимическими тестами и генетическим анализом, получающих наблюдение и клиническую помощь в гематологических, желудочно-кишечных и метаболических центрах Сохага. У пациентов могут наблюдаться различные неврологические, висцеральные или системные проявления, характерные для болезни Ниманна-Пика.

Набор будет включать как вновь диагностированных, так и ранее диагностированных пациентов, соответствующих критериям включения.

Описание

Критерии включения:

  • все пациенты с диагнозом ASMD в Сохаге

Критерии исключения:

  • Пациенты с гепатоспленомегалией по другой причине Пациенты, отказывающиеся от согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
объемы селезенки, измеренные с помощью УЗИ, выраженные относительно исходного уровня для каждого пациента
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
Изменение объема селезенки после лечения в течение 12-месячного периода исследования
От исходного уровня до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Размер печени, измеренный с помощью ультразвукового исследования
Временное ограничение: Базалин, слабый 12, слабый 24
Изменения объёма печени
Базалин, слабый 12, слабый 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sohag University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

10 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Soh_Med_25_9____17MS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться