Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające wpływ SUL-238 na fosforany wysokiej energii za pomocą <sup>31</sup>P-MRS u pacjentów z wczesną, nieleczoną chorobą Parkinsona (SHEPHERD)

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş.

Badanie fazy 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe, mające na celu ocenę wpływu SUL-238 na fosforany wysokoenergetyczne za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego (³¹P-MRS) u pacjentów z wczesną, nieleczoną chorobą Parkinsona (badanie "SHEPHERD")

Głównym celem badania jest zbadanie, jak dobrze nowy lek SUL-238 działa w chorobie Parkinsona (PD). Odbywa się to za pomocą skanu MRS. Skan MRS jest podobny do regularnego skanu MRI. Badanie również pozwoli poznać bezpieczeństwo nowego leku SUL-238. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy nowy lek SUL-238 poprawia funkcję mitochondriów u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD)?
  • Jakie problemy medyczne mają uczestnicy podczas przyjmowania nowego leku SUL-238?

Badacze porównają nowy lek SUL-238 z placebo (substancją wyglądającą podobnie, która nie zawiera leku), aby sprawdzić, czy SUL-238 działa na poprawę funkcji mitochondriów u pacjentów z PD.

Uczestnicy:

  • Będą przyjmować nowy lek SUL-238 lub placebo codziennie przez 28 dni
  • Odwiedzą klinikę raz na 2 tygodnie na badania kontrolne i testy w trakcie okresu leczenia oraz ostatecznie 28 dni po ostatniej dawce SUL-238
  • Będą prowadzić dziennik swoich objawów i liczby przyjętych dawek doustnego nowego leku SUL-238

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjentom z wczesną, nieleczoną chorobą Parkinsona (PD) w wieku ≥40 lat będą podawane dwie różne dawki doustne SUL-238 (1500 mg t.i.d. lub 500 mg t.i.d.) lub placebo. Pacjenci będą losowo przydzielani do jednej z 3 grup przy użyciu randomizacji 1:1:1, każda grupa będzie składać się z 15 pacjentów. Pacjenci będą stratyfikowani na podstawie płci, aby zapewnić podobny rozkład obu płci w każdej grupie. Wypadnięci z badania zostaną zastąpieni nowymi pacjentami, aby osiągnąć 15 pacjentów w każdej grupie. Leki badawcze będą podawane po minimum 1-godzinnym poście od wszystkich pokarmów i napojów z wyjątkiem wody przed podaniem dawki. Pacjenci będą mogli jeść 1 godzinę po otrzymaniu dawki. Tylko poranna dawka będzie podawana w dniu 28, nie będzie dawkowania między dniem 29 a 56.

Będą trzy okresy badania w każdej grupie leczenia:

  • Maksymalnie czterotygodniowy okres badań przesiewowych (Okres Badań Przesiewowych)
  • Czterotygodniowy okres leczenia (Okres Leczenia)
  • Czierotygodniowy okres obserwacji (Ocena Końcowa Badania)

Pacjenci będą odwiedzać ośrodek badawczy rano, łącznie pięć razy w celu oceny badania i pobrania próbek krwi do dnia 56. Próbki krwi będą pobierane w dniach 1, 14, 28 i 56 (W dniu 1 [linia bazowa przed podaniem, po podaniu po 1 godz.], oraz w dniach 14 [przed podaniem], 28 [po porannej dawce po 1 godz. i 4 godz.]).

Pacjenci, którzy wyrazili zgodę na pobranie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) w każdej grupie, oddadzą jedną próbkę CSF w dniu 28, 4 godziny po porannej dawce.

Pomiary Metabolitów Voxel:

Skanowanie MRI/MRS będzie przeprowadzane na skanerze Siemens 3 MAGNETOM Cima.X znajdującym się w UMCG. Pacjenci przejdą skany 31P-MRS w celu pomiaru stężeń następujących metabolitów mózgowych związanych z mitochondriami: ATP, fosfokreatyny i fosforanu nieorganicznego, a także fosfolipidów związanych z błoną PME i PDE.

Przygotowanie: Zostanie użyta cewka głowowa 31P/1H T/R. Głowa pacjenta będzie ustawiona w centrum cewki. Przed 31P-MRS, obrazy strukturalne ważone T1 i T2 są pozyskiwane w celach referencyjnych podczas umieszczania voxela.

Skanowanie 31P-MRS: Widma 31P będą pozyskiwane z voxeli umieszczonych w zakręcie przedśrodkowym, istocie czarnej i obszarach skorupy (każdy po przeciwnej stronie najbardziej dotkniętej części ciała). Widma dla zakrętu przedśrodkowego i skorupy będą rejestrowane w spoczynku, podczas zaciskania pięści po przeciwnej stronie i podczas regeneracji. Dla istoty czarnej, widma będą pozyskiwane tylko podczas spoczynku. Dla każdego ROI całkowity czas akwizycji wyniesie co najwyżej 15 minut.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Nadir Ulu, MD, PhD
  • Numer telefonu: (+90) 5334510385
  • E-mail: n.ulu@genilac.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Rekrutacyjny
        • CTC Netherlands BV
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Teus van Laar, Prof Dr
        • Pod-śledczy:
          • Khalid Abdelaziz, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci z chorobą Parkinsona (PD) bez wcześniejszego leczenia, zdiagnozowani zgodnie z Kryteriami Banku Mózgów UK PDS dla rozpoznania PD. Pacjenci muszą mieć bradykinezję i co najmniej jedno z poniższych:

    1. sztywność mięśniową
    2. drżenie spoczynkowe (4-6 Hz)
    3. niestabilność postawy niezwiązaną z pierwotną dysfunkcją wzrokową, móżdżkową, przedsionkową lub proprioceptywną.
  2. Czas trwania PD od diagnozy wynosi ≤ 1 rok.
  3. Pacjenci ze zmodyfikowanym stadium Hoehn i Yahr ≤ 1,0.
  4. Pacjenci z wynikiem Montrealskiej Skali Oceny Funkcji Poznawczych (MOCA) ≥ 22.
  5. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 40 lat podczas kwalifikacji.
  6. Zdolni do zrozumienia charakteru badania i dostarczenia podpisanego i datowanego pisemnego świadomego zgodnie z lokalnymi przepisami przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  7. Zdolni do wykonania wszystkich badań i ocen związanych z badaniem.
  8. Pacjenci muszą być, w opinii Badacza, zdolni do udziału we wszystkich zaplanowanych ocenach, prawdopodobnie wykonają wszystkie wymagane testy i prawdopodobnie będą przestrzegać zaleceń.
  9. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, których partnerzy są w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji. Dla pacjentów płci męskiej i żeńskiej antykoncepcja powinna być kontynuowana przez 90 dni po ostatniej dawce badanego produktu leczniczego (IMP, jeden cykl spermatogenezy).
  10. Kobiety niebędące w wieku rozrodczym muszą być po menopauzie (ostatnia miesiączka była co najmniej 12 miesięcy temu, a hormon folikulotropowy [FSH] podczas kwalifikacji potwierdza stan po menopauzie) lub nie mieć macicy, jajników lub jajowodów (lub mieć podwiązane jajowody). Wszystkie kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem badanego produktu. Kobiety, które są chirurgicznie sterylne, muszą dostarczyć dokumentację zabiegu w postaci raportu operacyjnego lub badania ultrasonograficznego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nietypowe parkinsonizmy, w tym wywołane lekami, zaburzeniami metabolicznymi, zapaleniem mózgu, chorobą naczyniowo-mózgową, normotensyjnym wodogłowiem lub inną chorobą neurodegeneracyjną.
  2. Jakakolwiek historia niepełnosprawności intelektualnej lub zaburzeń psychicznych, w tym zaburzeń związanych z używaniem substancji, zgodnie z kryteriami Diagnostycznego i Statystycznego Podręcznika Zaburzeń Psychicznych, wydanie 5 (DSM-5), z wyjątkiem historii łagodnej depresji/lęku, która została rozwiązana przez co najmniej ostatnie 3 miesiące.
  3. Dodatni test na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) podczas kwalifikacji.
  4. Poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) większe niż 1,5-krotność górnej granicy normy (ULN) podczas kwalifikacji lub między kwalifikacją a podaniem pierwszej dawki.
  5. Otrzymanie lub użycie badanego produktu (w tym placebo) lub urządzenia w następującym okresie przed dniem -1 w obecnym badaniu: 90 dni, 5 okresów półtrwania lub dwukrotność czasu trwania biologicznego działania badanego produktu (w zależności od tego, co jest dłuższe).
  6. Stosowanie leków dostępnych bez recepty, witamin, ziół i suplementów diety, które mogą wpływać na funkcję mitochondriów (takich jak koenzym Q10, karnityna, kreatyna, kwas liponowy i witamina E) w ciągu 30 dni przed dniem -1.
  7. Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości na którykolwiek z leków badanych lub ich składniki lub historia alergii na leki lub inne, która, w opinii Badacza lub Monitora Medycznego, przeciwwskazuje ich udział.
  8. Kobiety z dodatnim testem ciążowym, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę podczas badania lub w ciągu 6 miesięcy od zakończenia tego badania.
  9. Historia lub obecność jakiejkolwiek choroby, stanu lub operacji, które mogą wpływać na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leku. Pacjenci z historią cholecystektomii powinni być wykluczeni.
  10. Historia lub obecność klinicznie istotnej nieprawidłowości wątrobowej, nerkowej, żołądkowo-jelitowej, sercowo-naczyniowej, endokrynologicznej, płucnej, okulistycznej, immunologicznej, hematologicznej, dermatologicznej lub neurologicznej (innej niż PD).

  11. Podczas kwalifikacji jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości w rytmie, przewodzeniu lub morfologii spoczynkowego EKG oraz jakiekolwiek nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG, które, w ocenie Badacza lub Monitora Medycznego, mogą zakłócać interpretację zmian odstępu QTc, w tym nieprawidłowa morfologia załamka ST-T lub przerost lewej komory.

    1. skurczowe ciśnienie krwi (SBP) < 90 lub >140 mmHg,
    2. rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) < 50 lub > 95 mmHg, lub
    3. tętno < 45 lub > 100 uderzeń na minutę.
  12. W opinii Badacza lub Monitora Medycznego pacjent prawdopodobnie nie będzie przestrzegał protokołu lub jest nieodpowiedni z jakiegokolwiek powodu, np. znane problemy z połykaniem tabletek.
  13. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie chcą lub nie są w stanie stosować akceptowanych metod kontroli urodzeń przez do 3 miesięcy po udziale w badaniu.
  14. Przeciwwskazania do wykonania badania MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Doustne leczenie placebo przez 28 dni
Eksperymentalny: SUL-238 wysoka dawka
SUL-238 (1500 mg trzy razy dziennie)
Lek: SUL-238 (1500 mg 3× dziennie) tabletki powlekane
Leczenie doustne wysoką dawką SUL-238 przez 28 dni
Eksperymentalny: SUL-238 mała dawka
SUL-238 (500 mg t.i.d.)
Lek: SUL-238 (500 mg t.i.d.) tabletki powlekane
Leczenie doustne niską dawką SUL-238 przez 28 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu SUL-238 na metabolity mózgowe związane z mitochondriami u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym i na zakończenie leczenia po 4 tygodniach
Średnia zmiana od wartości wyjściowej do 4. tygodnia w każdej grupie z dawką aktywną w porównaniu z placebo w stężeniu metabolitów mózgowych związanych z mitochondriami (ATP, fosfokreatyna i fosforan nieorganiczny), mierzona za pomocą obrazowania spektroskopii rezonansu magnetycznego ³¹P, w następujących regionach zainteresowania: 1. Skorupa, 2. Istota czarna, 3. Kora ruchowa
W punkcie wyjściowym i na zakończenie leczenia po 4 tygodniach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu leczenia SUL-238 na układowe biomarkery funkcji mitochondriów i powiązanych szlaków u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD) za pomocą wstępnie zdefiniowanej ukierunkowanej metabolomiki plazmy związanej z mitochondriami
Ramy czasowe: Na początku badania i po zakończeniu leczenia po 4 tygodniach
Średnia zmiana wartości od wartości wyjściowej do 4. tygodnia w każdej grupie otrzymującej czynną dawkę w porównaniu z placebo w zakresie stężeń we krwi ustalonych wskaźników dysfunkcji mitochondrialnej, takich jak mleczan, pirogronian i lizofosfatydylocholina
Na początku badania i po zakończeniu leczenia po 4 tygodniach
Ocena wpływu leczenia SUL-238 na ogólnoustrojowe biomarkery funkcji mitochondriów i powiązanych szlaków u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD) za pomocą wstępnie zdefiniowanej ukierunkowanej proteomiki osocza związanej z mitochondriami
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym oraz na zakończenie leczenia po 4 tygodniach
Średnia zmiana wartości od punktu wyjściowego do 4. tygodnia w każdej grupie z aktywną dawką w porównaniu z placebo w poziomach krążących ustalonych wskaźników dysfunkcji mitochondriów, takich jak wolny cytochrom c, kreatynina i dehydrogenaza bursztynianowa (SDH)
W punkcie wyjściowym oraz na zakończenie leczenia po 4 tygodniach
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu SUL-238 u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD)
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do końca okresu obserwacji po 8 tygodniach

Bezpieczeństwo i tolerancję preparatu SUL-238 oceni się na podstawie liczby uczestników;

  1. z działaniami niepożądanymi,
  2. z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych,
  3. z nieprawidłowymi parametrami życiowymi,
  4. z nieprawidłowym zapisem elektrokardiograficznym,
  5. z nieprawidłowym badaniem fizykalnym i neurologicznym
Od momentu rekrutacji do końca okresu obserwacji po 8 tygodniach

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu SUL-238 w porównaniu z placebo na poprawę objawów ruchowych u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD)
Ramy czasowe: Na początku badania i po zakończeniu leczenia po 4 tygodniach
Średnia zmiana od wartości początkowej do 4. tygodnia w Skali Oceny Choroby Parkinsona Zmodyfikowanej przez Towarzystwo Zaburzeń Ruchowych (MDS-UPDRS) Część III (zakres punktacji: 0-132, wyższe wyniki oznaczają gorsze rezultaty) w porównaniu z placebo
Na początku badania i po zakończeniu leczenia po 4 tygodniach
Ocena wpływu SUL-238 w porównaniu z placebo na ogólną funkcję poznawczą u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym i na zakończenie leczenia po 4 tygodniach
Średnia zmiana punktacji w teście Montreal Cognitive Assessment (MoCA) od wartości wyjściowej do 4. tygodnia (zakres punktacji: 0-30, wyższe wyniki oznaczają lepszy efekt), w porównaniu z placebo
W punkcie wyjściowym i na zakończenie leczenia po 4 tygodniach
Charakterystyka farmakokinetycznego profilu osoczowego SUL-238
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia obserwacyjnego po 4 tygodniach

Określ stężenia SUL-238 (jako SUL-138) w osoczu w określonych punktach czasowych:

  1. Dzień 1: Przed podaniem, 1 godzinę po podaniu
  2. Dzień 14: Przed podaniem
  3. Dzień 28: Przed podaniem, 1 godzinę po podaniu, 4 godziny po podaniu
Od rejestracji do zakończenia leczenia obserwacyjnego po 4 tygodniach
Charakteryzacja profilu farmakokinetycznego SUL-238 w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Pod koniec leczenia w 4. tygodniu
Określ stężenie SUL-238 (jako SUL-138) w płynie mózgowo-rdzeniowym w pojedynczym punkcie czasowym: 4 godziny po podaniu dawki w 28. dniu (u pacjentów wyrażających zgodę).
Pod koniec leczenia w 4. tygodniu
Identyfikacja i ocena potencjalnych efektów farmakodynamicznych SUL-238
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia po 4 tygodniach obserwacji
Średnie zmiany od wartości wyjściowych w poziomach eksploracyjnych biomarkerów osocza w dniach 14 i 28.
Od rejestracji do zakończenia leczenia po 4 tygodniach obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş.

Współpracownicy

Sulfateq B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GN-002
  • 2025-524674-42-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj