Fenotypowanie Oparte na Danych w Niewydolności Serca z Zachowaną Frakcją Wyrzutową

Niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF) jest złożonym schorzeniem, a osoby z HFpEF mogą mieć różne objawy i profile kliniczne. Zrozumienie tych różnic może pomóc w poprawie sposobu opisywania i badania tego stanu. Badanie to składa się z dwóch części: analizy retrospektywnej oraz oceny przekrojowej.

W części retrospektywnej badacze będą zbierać informacje kliniczne, które zostały wcześniej odnotowane w szpitalnych dokumentacjach klinicznych podczas poprzednich hospitalizacji z powodu HFpEF w Lokalnej Jednostce Zdrowia Regionu Leiria (ULS RL). Dane zostaną przejrzane i przygotowane do analizy przy użyciu standardowych procedur kontroli jakości danych. Po uzupełnieniu bazy danych badacze wykorzystają metody oparte na danych do poszukiwania wzorców wśród uczestników, w celu zidentyfikowania grup osób o podobnych cechach („fenotypach”) bez ustalania wstępnie zdefiniowanych kategorii. Metody będą obejmować statystyki opisowe, analizę korelacji oraz selekcję cech przy użyciu podejść algorytmicznych, takich jak ReliefF. Do fenotypowania zastosowane zostaną nienadzorowane techniki uczenia maszynowego, w tym grupowanie metodą K-średnich oraz analiza głównych składowych (PCA).

Część przekrojowa obejmie próbę uczestników wybranych tak, aby reprezentowali każdy fenotyp (planuje się 15 uczestników na każdy fenotyp) zidentyfikowany w analizie retrospektywnej. Wybrani uczestnicy wezmą udział w jednorazowej wizycie na miejscu, obejmującej weryfikację świadomej zgody, ustrukturyzowany przegląd kliniczny oraz standaryzowany test wysiłkowy układu krążenia i oddechowego (CPET) przeprowadzony zgodnie z lokalnymi i międzynarodowymi wytycznymi. Procedury CPET będą zgodne z protokołem laboratoryjnym, a mianowicie kalibracją sprzętu, pomiarami spoczynkowymi, protokołem stopniowanego obciążenia, ciągłą wymianą gazową oraz monitorowaniem elektrokardiogramu (EKG). Dane CPET będą rejestrowane w formacie cyfrowym i bezpiecznie przesyłane do bazy danych badania.

Badanie oceni również zgodność fenotypów z powszechnie stosowanymi narzędziami HFpEF (H2FPEF i HFA-PEFF) oraz opisa różnice w fizjologicznych odpowiedziach podczas CPET między fenotypami, aby pomóc wyjaśnić ich przydatność w opisie różnych postaci HFpEF. Analizy będą kładły nacisk na eksploracyjną, opartą na danych ocenę i szacowanie wielkości efektów, zgodnie z celami fenotypowania badania. Tam, gdzie to istotne, zależności między przynależnością do fenotypu a zmiennymi CPET będą badane opisowo oraz za pomocą analiz opartych na korelacjach.

Zastosowano procedury etyczne i ochrony danych. Dane osobowe zostaną usunięte i zastąpione kodami identyfikacyjnymi badania. Plik łączący (kod badania z danymi osobowymi) będzie przechowywany na zaszyfrowanym urządzeniu z dostępem ograniczonym do badacza-studenta. Elektroniczne dane badania będą przechowywane na bezpiecznych serwerach z kontrolą dostępu opartą na rolach. Dane będą przechowywane zgodnie z polityką instytucji i odpowiednimi przepisami. Do analizy i udostępniania będą używane wyłącznie zanonimizowane zbiory danych. Procedury bezpieczeństwa dla CPET obejmują przesiewowe badanie przed testem pod kątem bezwzględnych przeciwwskazań, ciągłe monitorowanie EKG i ciśnienia krwi podczas testu, dostępność sprzętu ratunkowego oraz bezpośredni nadzór kliniczny przez wykwalifikowany personel. Zdarzenia niepożądane podczas CPET będą rejestrowane i zgłaszane zgodnie z wymaganiami Komisji Etycznej.

Łącząc informacje z dokumentacji klinicznej zebrane podczas poprzednich hospitalizacji ze szczegółowym testem wysiłkowym w wybranej grupie, badanie to ma na celu dostarczenie nowego wglądu w zróżnicowanie występujące wśród osób z HFpEF. Wyniki mogą wspierać bardziej spersonalizowane podejścia w przyszłych badaniach.