Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające lek Tovorafenib u japońskich dzieci i młodych dorosłych z guzami mózgu

29 maja 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Faza I, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę tovorafenibu u japońskich pacjentów pediatrycznych z nawracającym lub postępującym glejakiem niskiego stopnia z mutacją genu BRAF

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa oraz sposobu, w jaki organizm wchłania, rozprowadza i wydala badaną substancję leczniczą tovorafenib w organizmie japońskich dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z określonymi guzami mózgu. Obejmuje to, jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i eliminowany z organizmu (zwane farmakokinetyką). Badanie przetestuje również, jak dobrze lek działa na zmniejszenie guzów mózgu.

W tym badaniu wszyscy uczestnicy będą otrzymywać tovorafenib doustnie raz w tygodniu.

W badaniu będą cztery okresy:

  1. Okres badań przesiewowych (do 4 tygodni): Uczestnicy będą oceniani, aby określić, czy mogą wziąć udział w badaniu, wymagając co najmniej jednej wizyty w ośrodku badawczym.

  2. Okres leczenia (do 24 miesięcy): Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać tovorafenib.

    Wymaga to pięciu wizyt przez pierwsze 2 miesiące (Cykl 1 i Cykl 2), a następnie jednej wizyty co miesiąc (na początku każdego cyklu leczenia). Uczestnicy otrzymają pierwszą dawkę doustną tovorafenibu w Dniu 1 Cyklu 1 w klinice badawczej. Po Dniu 1 uczestnicy będą musieli przyjmować tovorafenib raz w tygodniu w Dniu 8, Dniu 15 i Dniu 22. Uczestnicy będą musieli osobiście przyjść do kliniki badawczej co najmniej pięć razy w Cyklu 1 i Cyklu 2.

    Dodatkowo, uczestnicy będą mieli jedną zdalną wizytę (rozmowę telefoniczną) podczas Cyklu 1. Po Cyklu 2 wymagana jest tylko jedna osobista wizyta w klinice na początku każdego cyklu leczenia. Uczestnik przerwie leczenie, jeśli jego choroba się pogorszy, jeśli leczenie będzie miało szkodliwy efekt lub jeśli nie będzie już chciał brać udziału w badaniu.

  3. Bezpieczeństwo po zakończeniu leczenia (30 dni): Uczestnicy będą mieli wizytę w klinice 30 dni po zakończeniu leczenia, aby sprawdzić ich zdrowie.
  4. Długoterminowa obserwacja (do 2 lat): Uczestnicy będą monitorowani co 3 miesiące, chyba że rozpoczną nowe leczenie przeciwnowotworowe lub opuszczą badanie.

Podczas badania uczestnicy będą poddawani różnym pomiarom zdrowotnym i obserwacjom, w tym pobieraniu krwi i zbieraniu moczu. Każdy uczestnik będzie w tym badaniu przez okres do około 4 lat. Tovorafenib będzie dostarczany uczestnikom, którzy go tolerują, tak długo, jak ich choroba nie postępuje.

Gdy tovorafenib zostanie zatwierdzony i będzie dostępny komercyjnie w Japonii, uczestnicy mogą przejść na lek komercyjny w celu kontynuacji leczenia.

Uczestnik może wycofać zgodę na udział w dowolnym momencie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Kanagawa, Japonia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kobe, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Kyoto, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Kyoto University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Osaka City General Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • National Cancer Center Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • National Center for Child Health and Development

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  • Uczestnicy muszą mieć od 6 miesięcy do 25 lat włącznie, z co najmniej dwoma pokoleniami japońskiego pochodzenia w momencie podpisania świadomej zgody/assenty.
  • Uczestnicy muszą mieć nawrót lub postępujący niskiego stopnia glejak z udokumentowaną znaną aktywującą mutacją BRAF, w tym mutacje BRAF V600 i fuzje KIAA1549:BRAF, zidentyfikowane w badaniach molekularnych rutynowo wykonywanych w laboratoriach certyfikowanych zgodnie z Clinical Laboratory Improvement Amendments lub innych podobnie certyfikowanych laboratoriach.
  • Uczestnicy muszą mieć histopatologiczne potwierdzenie złośliwości w pierwotnej diagnozie lub nawrocie.
  • Uczestnicy muszą otrzymać co najmniej jedną linię wcześniejszej terapii systemowej i mieć udokumentowane dowody radiograficznej progresji.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej jedną ocenialną i/lub mierzalną zmianę (obrazowanie musi być wykonane w ciągu 28 dni od rozpoczęcia leczenia) zgodnie z definicją kryteriów Response Assessment in Neuro-Oncology dla glejaków wysokiego stopnia (zmiana ważona T1, którą można odtwarzalnie zmierzyć w co najmniej dwóch wymiarach o co najmniej 10 mm, widoczna na ≥2 przekrojach osiowych, najlepiej oddalonych od siebie o co najwyżej 5 mm bez przerw).
  • Uczestnicy muszą w pełni wyzdrowieć z ostrych efektów toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii przeciwnowotworowych.
  • Przewlekłe toksyczności z wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej muszą być stabilne i odpowiadać stopniowi ≤2 według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0 National Cancer Institute (NCI); trwająca retinopatia musi być ≤1.
  • Uczestnicy muszą mieć odpowiednią czynność hematologiczną, wątrobową i nerkową.
  • Uczestnicy otrzymujący steroidy z powodu objawów związanych z guzem muszą być na stabilnej dawce (tj. bez dawki początkowej/ładowania, bez zwiększania lub zmniejszania) przez 14 dni przed C1D1.
  • Uczestnicy muszą być w stanie połykać tabletki lub płyn lub podawać je przez dostęp żołądkowy za pomocą sondy do żywienia (12 Fr lub większej).

Kryteria wyłączenia

  • Guz uczestnika ma dodatkową, wcześniej znaną lub oczekiwaną aktywującą mutację molekularną (np. mutację histonową, mutacje dehydrogenazy izocytrynianowej 1 i 2, mutacje lub fuzje receptora czynnika wzrostu fibroblastów, zmiany MYBL v-myb avian myeloblastosis viral oncogene homolog-like, somatyczne lub germinalne mutacje neurofibromatozy typu 1).
  • Uczestnik ma objawy klinicznej progresji bez radiologicznie nawracającej lub radiologicznie postępującej choroby.
  • Uczestnik ma znaną lub podejrzewaną diagnozę neurofibromatozy typu 1 na podstawie badań genetycznych lub obecnych kryteriów diagnostycznych.
  • Uczestnik ma historię jakiejkolwiek poważnej choroby (np. potwierdzoną lub podejrzewaną diagnozę śródmiąższowej choroby płuc), innej niż pierwotna badana złośliwość, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić bezpieczny udział w protokole.
  • Uczestnik ma historię lub obecne objawy centralnej surowiczej retinopatii (CSR), zakrzepicy żyły siatkówkowej (RVO) lub okulopatii obecnej w punkcie wyjścia, które uznano by za czynnik ryzyka CSR lub RVO. Znaleziska okulistyczne wtórne do długotrwałego glejaka drogi wzrokowej (takie jak utrata wzroku, bladość nerwu wzrokowego lub zez) NIE będą uważane za istotne nieprawidłowości w tym badaniu.
  • Uczestnik miał poważną operację w ciągu 14 dni (2 tygodni) przed Cyklem 1 Dniem 1 (nie dotyczy to centralnego dostępu żylnego, fenestracji lub drenażu torbieli, lub założenia lub rewizji zastawki komorowo-otrzewnowej).
  • Uczestnik ma klinicznie istotną aktywną chorobę sercowo-naczyniową, historię zawału mięśnia sercowego, zakrzepicy żył głębokich/zatorowości płucnej w ciągu 6 miesięcy przed C1D1, trwającą kardiomiopatię lub obecny wydłużony odstęp QT skorygowany dla częstości rytmu serca według wzoru Fridericia >470 milisekund na podstawie średniej z potrójnego elektrokardiogramu (EKG).
  • Uczestnik ma nudności i wymioty w stopniu NCI-CTCAE v5.0 ≥2, zaburzenia wchłaniania wymagające suplementacji lub znaczną resekcję jelita lub żołądka, która uniemożliwiłaby odpowiednie wchłanianie tovorafenibu.
  • Uczestnik jest niestabilny neurologicznie pomimo odpowiedniego leczenia (np. niekontrolowane napady).
  • Leki towarzyszące, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP2C8 w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem terapii. Leki towarzyszące, które są substratami białka oporności na raka piersi (BCRP) o wąskim indeksie terapeutycznym w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem terapii.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek klinicznie istotną toksyczność skórną podczas badań przesiewowych, która zdaniem badacza zwiększałaby ryzyko ciężkiej toksyczności skórnej podczas stosowania produktu badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tovorafenib
Tabletka lub proszek do sporządzenia zawiesiny doustnej / proszek do zawiesiny doustnej, podawane raz w tygodniu
Lek: Tovorafenib
Tabletka lub proszek do rekonstytucji / proszek do sporządzania zawiesiny doustnej
Inne nazwy:
  • Ojemda®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników doświadczających zdarzeń niepożądanych (AEs) i zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESIs)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 30 dni po zakończeniu leczenia
Od pierwszej dawki do 30 dni po zakończeniu leczenia
Procent uczestników doświadczających poważnych zdarzeń niepożądanych (PZN) i interesujących zdarzeń niepożądanych (IZN)
Ramy czasowe: Do 4 lat od pierwszej dawki, w tym monitorowanie po leczeniu
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne, czasowo związane ze stosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest ono związane z interwencją badawczą.
Do 4 lat od pierwszej dawki, w tym monitorowanie po leczeniu
Obszar pod krzywą stężenie-czas w osoczu od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC₀-t) tovorafenibu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od cyklu 1 dzień 1 do cyklu 2 dzień 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
AUC₀-t reprezentuje całkowitą ekspozycję na lek w czasie od podania do ostatniej mierzalnej stężenia po pojedynczej dawce tovorafenibu.
Od cyklu 1 dzień 1 do cyklu 2 dzień 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
Pole pod krzywą stężenie-czas w osoczu od czasu zero ekstrapolowane do nieskończoności (AUC₀-∞) dla tovorafenibu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od dnia 1 cyklu 1 do dnia 8 cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
AUC₀-inf szacuje całkowitą ekspozycję na lek od podania do czasu nieskończonego, ekstrapolując poza ostatnią mierzalną koncentrację.
Od dnia 1 cyklu 1 do dnia 8 cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Maksymalne stężenie tovorafenibu w osoczu (Cmax) po podaniu pojedynczej dawki
Ramy czasowe: Od cyklu 1 dnia 1 do cyklu 2 dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
Cmax to najwyższe stężenie tovorafenibu obserwowane w osoczu po pojedynczej dawce
Od cyklu 1 dnia 1 do cyklu 2 dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu po pojedynczej dawce (Tmax) toworafenibu
Ramy czasowe: Od 1 dnia cyklu 1 do 8 dnia cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Tmax odnosi się do punktu czasowego, w którym osiągana jest maksymalna obserwowana stężenie osoczowe tovorafenibu po podaniu pojedynczej dawki
Od 1 dnia cyklu 1 do 8 dnia cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Okres półtrwania (t½) tovorafenibu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od Dnia 1 Cyklu 1 do Dnia 8 Cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Okres półtrwania terminalnego (t½) będzie oceniany po podaniu pojedynczej dawki tovorafenibu.
Od Dnia 1 Cyklu 1 do Dnia 8 Cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Obszar pod krzywą stężenia leku w osoczu w czasie w przedziale dawkowania w stanie ustalonym (AUC₀-τ) toworafenibu
Ramy czasowe: Od dnia 1 cyklu 1 do dnia 8 cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
AUC₀-tau odnosi się do pola pod krzywą stężenia w osoczu w czasie w przedziale dawkowania (tau) w warunkach stanu ustalonego, reprezentując całkowitą ekspozycję na lek na cykl dawkowania
Od dnia 1 cyklu 1 do dnia 8 cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Maksymalne stężenie w osoczu w stanie ustalonym (CmaxSS) tovorafenibu
Ramy czasowe: Od cyklu 1 dzień 1 do cyklu 2 dzień 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
CmaxSS odnosi się do maksymalnej zaobserwowanej stężenia tovorafenibu w osoczu mierzonego w warunkach stanu ustalonego, po wielokrotnym podawaniu, gdy wprowadzenie leku i jego eliminacja osiągnęły równowagę.
Od cyklu 1 dzień 1 do cyklu 2 dzień 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
Minimalne stężenie w osoczu w stanie równowagi (CminSS) tovorafenibu
Ramy czasowe: Od cyklu 1 dnia 1 do cyklu 2 dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
CminSS odnosi się do najniższego zaobserwowanego stężenia toworafenibu w osoczu w warunkach stanu ustalonego, odzwierciedlając stężenie doliny między dawkami.
Od cyklu 1 dnia 1 do cyklu 2 dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
Średnie stężenie w osoczu w stanie równowagi (CavSS) towarafenibu
Ramy czasowe: Od Dnia 1 Cyklu 1 do Dnia 8 Cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
CavSS odnosi się do średniego stężenia toworafenibu w osoczu w przedziale dawkowania w warunkach stanu ustalonego, obliczonego na podstawie wielu punktów czasowych
Od Dnia 1 Cyklu 1 do Dnia 8 Cyklu 2 (każdy cykl trwa 28 dni)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu w stanie stacjonarnym (TmaxSS) tovorafenibu
Ramy czasowe: Od Cyklu 1 Dnia 1 do Cyklu 2 Dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)
TmaxSS odnosi się do punktu czasowego, w którym obserwuje się maksymalne stężenie towarafenibu w osoczu w warunkach stanu ustalonego
Od Cyklu 1 Dnia 1 do Cyklu 2 Dnia 8 (każdy cykl trwa 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej objętości guza w czasie
Ramy czasowe: Co 12 tygodni od Dnia 1 Cyklu 1 do zakończenia leczenia (około 24 miesięcy).
Ocena na podstawie danych z obrazowania MRI w celu oceny objętości guza i jego zmian w trakcie leczenia.
Co 12 tygodni od Dnia 1 Cyklu 1 do zakończenia leczenia (około 24 miesięcy).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60310-450

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Glejak niskiego stopnia

Badania kliniczne na Tovorafenib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj