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뇌종양을 가진 일본 소아 및 청년 환자를 대상으로 Tovorafenib이라는 약물을 평가하는 연구

2026년 5월 29일 업데이트: Ipsen

BRAF 유전자 변이가 있는 재발 또는 진행성 저등급 신경교종을 가진 일본 소아 환자를 대상으로 토보라페닙의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 1상, 개방형, 단일군, 다기관 연구

이 연구의 목적은 특정 뇌종양을 가진 일본 소아, 청소년 및 젊은 성인에서 연구 약물 토보라페닙의 안전성 및 체내 흡수, 분포, 제거 방식(약동학)을 평가하는 것입니다. 이 연구는 약물이 뇌종양을 축소시키는 데 얼마나 효과적인지도 검사합니다.

이 연구에서는 모든 참가자가 토보라페닙을 매주 1회 경구로 복용합니다.

이 연구는 네 단계로 구성됩니다:

  1. 선별 기간(최대 4주): 참가자가 연구에 참여할 수 있는지 평가하며, 연구 센터를 최소 한 번 방문해야 합니다.

  2. 치료 기간(최대 24개월): 모든 적격 참가자가 토보라페닙을 투여받습니다.

    처음 2개월(주기 1 및 주기 2) 동안 5회 방문이 필요하며, 이후 매월 1회(각 치료 주기 시작 시) 방문합니다. 참가자는 주기 1의 1일차에 연구 클리닉에서 첫 경구 투약을 받습니다. 1일차 이후, 참가자는 8일차, 15일차, 22일차에 매주 1회 토보라페닙을 복용해야 합니다. 주기 1과 주기 2 동안 참가자는 최소 5회 연구 클리닉에 직접 방문해야 합니다.

    또한, 참가자는 주기 1 동안 원격 방문(전화 통화)을 1회 진행합니다. 주기 2 이후에는 각 치료 주기 시작 시 클리닉 방문이 1회만 필요합니다. 참가자의 질환이 악화되거나, 치료가 해로운 영향을 미치거나, 연구 참여를 더 이상 원하지 않을 경우 치료를 중단합니다.

  3. 치료 종료 후 안전성 추적 관찰(30일): 참가자는 치료 중단 30일 후 건강 상태를 확인하기 위해 클리닉을 방문합니다.
  4. 장기 추적 관찰(최대 2년): 참가자가 새로운 항암 치료를 시작하거나 연구를 떠나지 않는 한, 3개월마다 모니터링됩니다.

연구 중 참가자는 혈액 샘플링 및 소변 수집을 포함한 다양한 건강 측정 및 관찰을 받게 됩니다. 각 참가자는 최대 약 4년 동안 이 연구에 참여합니다. 토보라페닙은 질환이 진행되지 않는 한 참가자가 내성을 보이는 동안 제공됩니다.

토보라페닙이 일본에서 승인되고 상용화되면, 참가자는 지속적인 치료를 위해 상용 약물로 전환할 수 있습니다.

참가자는 언제든지 연구 참여 동의를 철회할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 일본
      • Kanagawa, 일본
        • 아직 모집하지 않음
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kobe, 일본
        • 모병
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Kyoto, 일본
        • 모병
        • Kyoto University Hospital
      • Osaka, 일본
        • 모병
        • Osaka City General Hospital
      • Tokyo, 일본
        • 모병
        • National Cancer Center Hospital
      • Tokyo, 일본
        • 모병
        • National Center for Child Health and Development

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 참가자는 동의서/동의서에 서명할 당시 6개월에서 25세(포함)이며, 최소 2세대 이상의 일본 혈통을 가져야 합니다.
  • 참가자는 Clinical Laboratory Improvement Amendments 인증 또는 기타 유사하게 인증된 실험실에서 정기적으로 수행되는 분자 검사를 통해 확인된 BRAF V600 돌연변이 및 KIAA1549:BRAF 융합을 포함하여 문서화된 알려진 활성화 BRAF 변이를 가진 재발 또는 진행성 저등급 신경아교종이 있어야 합니다.
  • 참가자는 원래 진단 시 또는 재발 시 악성 종양의 조직병리학적 검증이 있어야 합니다.
  • 참가자는 최소 한 차례 이상의 이전 전신 치료를 받았고 방사선학적 진행의 문서화된 증거가 있어야 합니다.
  • 참가자는 신경종양학-고등급 신경아교종 기준에 따라 정의된 최소 하나 이상의 평가 가능 및/또는 측정 가능 병소(영상 촬영은 치료 시작 28일 이내에 수행해야 함)를 가져야 합니다(T1 강조 병소, 최소 두 차원에서 재현 가능하게 측정 가능, 최소 10mm, ≥2개의 축상 단층에서 가시적, 바람직하게는 최대 5mm 간격, 0mm 건너뜀).
  • 참가자는 모든 이전 항암 화학요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
  • 이전 항암 치료로 인한 만성 독성은 안정적이어야 하며 National Cancer Institute(NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) Version 5.0 등급 ≤2이어야 합니다; 진행 중인 망막병증은 ≤1이어야 합니다.
  • 참가자는 적절한 혈액학적, 간 및 신장 기능을 가져야 합니다.
  • 종양 관련 증상으로 스테로이드를 투여받는 참가자는 C1D1 14일 전부터 안정적인 용량(예: 초기/부하 용량 없음, 증량 또는 감량 없음)을 유지해야 합니다.
  • 참가자는 정제 또는 액체를 삼키거나 위관(12 Fr 이상)을 통한 위 접근을 통해 투여할 수 있어야 합니다.

제외 기준

  • 참가자의 종양에 이전에 알려졌거나 활성화 분자 변이로 예상되는 추가 변이(예: 히스톤 돌연변이, 이소시트르산 탈수소효소 1 및 2 돌연변이, 섬유아세포 성장 인자 수용체 돌연변이 또는 융합, MYBL v-myb 조류 골수모세포증 바이러스 종양유전자 유사체 변이, 신경섬유종증 유형-1 체세포 또는 생식세포 돌연변이)가 있습니다.
  • 참가자는 방사선학적으로 재발하거나 방사선학적으로 진행성 질환이 없이 임상적 진행 증상이 있습니다.
  • 참가자는 유전자 검사 또는 현재 진단 기준을 통해 신경섬유종증 유형 1의 알려진 또는 의심되는 진단이 있습니다.
  • 참가자는 연구 중인 원발성 악성 종양 외에, 연구자의 의견으로 안전한 연구 참여를 방해할 수 있는 주요 질환(예: 간질성 폐질환의 확인 또는 의심 진단)의 병력이 있습니다.
  • 참가자는 중앙장액성망막병증(CSR) 또는 망막정맥폐쇄(RVO)의 위험 요인으로 간주될 수 있는 기준선 시점의 중앙장액성망막병증(CSR), 망막정맥폐쇄(RVO) 또는 안과병증의 병력 또는 현재 증거가 있습니다. 오랜 시신경로 신경아교종으로 인한 안과적 소견(예: 시력 상실, 시신경 창백 또는 사시)은 본 연구의 목적상 중대한 이상으로 간주되지 않습니다.
  • 참가자는 사이클 1 일차 14일(2주) 이내에 대수술(중심정맥관 삽입, 낭종 개창 또는 배액, 또는 뇌실복강 단락 삽입 또는 수정은 포함하지 않음)을 받았습니다.
  • 참가자는 임상적으로 유의한 활동성 심혈관 질환, C1D1 6개월 이내 심근경색, 심부정맥혈전증/폐색전증 병력, 진행 중인 심근병증 또는 삼중 심전도(ECG) 평균을 기준으로 Fridericia 공식으로 심박수 보정 후 현재 연장된 QT 간격 >470밀리초가 있습니다.
  • 참가자는 NCI-CTCAE v5.0 등급 ≥2의 메스꺼움 및 구토, 보충이 필요한 흡수장애 또는 토보라페닙의 적절한 흡수를 방해할 중대한 장 또는 위 절제가 있습니다.
  • 참가자는 적절한 치료에도 불구하고 신경학적으로 불안정합니다(예: 조절되지 않는 경련).
  • 치료 시작 14일 이내에 CYP2C8의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물. 치료 시작 14일 이내에 좁은 치료 지수를 가진 유방암 저항성 단백질(BCRP) 기질인 병용 약물.
  • 참가자는 선별 시 연구자의 의견으로 연구용 제품 사용 시 중증 피부 독성 위험을 증가시킬 임상적으로 유의한 피부 독성이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 토보라페닙
정제 또는 재구성용 분말 / 경구 현탁액용 분말, 일주일에 한 번 투여
의약품: 토보라페닙
정제 또는 재구성용 분말 / 경구 현탁액용 분말
다른 이름들:
  • Ojemda®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 특별 관심 부작용(AESI)을 경험한 참가자의 비율
기간: 첫 투여부터 치료 종료 후 30일까지
첫 투여부터 치료 종료 후 30일까지
중대한 이상사례(SAE)와 관심 이상사례(AESI)를 경험한 참가자 비율
기간: 첫 투여 후 최대 4년(치료 후 모니터링 포함)
이상사례(Adverse event, AE)는 시험용 의약품의 사용과 시간적 연관성이 있는 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 시험용 의약품과의 관련성 여부와 무관합니다.
첫 투여 후 최대 4년(치료 후 모니터링 포함)
단회 투여 후 토보라페닙의 시간 영점에서 마지막 측정 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC₀-t)
기간: 사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지 (각 사이클은 28일)
AUC₀-t는 토보라페닙 단일 용량 투여 후 마지막 측정 가능한 농도까지 시간에 따른 총 약물 노출을 나타냅니다.
사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지 (각 사이클은 28일)
단일 용량 투여 후 토보라페닙의 시간 영점에서 무한대로 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC₀-inf)
기간: 사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지 (각 사이클은 28일)
AUC₀-inf는 투여 후 무한 시간까지의 총 약물 노출량을 추정하며, 마지막 측정 가능 농도를 초과하여 외삽합니다.
사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지 (각 사이클은 28일)
단일 투여 후 토보라페닙의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 사이클 1일차 1일부터 사이클 2일차 8일까지 (각 사이클은 28일)
Cmax는 단일 투여 후 혈장에서 관찰된 토보라페닙의 최고 농도입니다
사이클 1일차 1일부터 사이클 2일차 8일까지 (각 사이클은 28일)
단일 투여 후 토보라페니브의 최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)
Tmax는 단회 투여 후 토보라페닙의 최대 혈장 농도가 관찰되는 시점을 의미합니다
사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)
단일 투여 후 토보라페닙의 터미널 반감기(t½)
기간: 사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지(각 사이클은 28일)
토보라페닙 단일 투여 후 말기 반감기(t½)가 평가될 예정입니다.
사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지(각 사이클은 28일)
토보라페닙의 정상상태 투약 간격 동안 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUC₀-τ)
기간: 사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지(각 사이클은 28일)
AUC₀-tau는 정상 상태 조건에서 투약 간격(tau) 동안의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적을 의미하며, 각 투약 주기당 총 약물 노출량을 나타냅니다
사이클 1의 1일차부터 사이클 2의 8일차까지(각 사이클은 28일)
토보라페닙의 정상 상태 최대 혈장 농도 (CmaxSS)
기간: 사이클 1일 1일부터 사이클 2일 8일까지 (각 사이클은 28일)
CmaxSS는 반복 투여 후 약물 투입과 제거가 평형 상태에 도달한 정상 상태 조건에서 측정된 토보라페닙의 최대 관찰 혈장 농도를 의미합니다.
사이클 1일 1일부터 사이클 2일 8일까지 (각 사이클은 28일)
토보라페닙의 정상상태 최저 혈장 농도(CminSS)
기간: 사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)
CminSS는 토보라페닙의 정상 상태 조건에서 관찰된 최저 혈장 농도를 의미하며, 투약 간격의 최저 농도 수준을 반영합니다.
사이클 1 1일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)
토보라페닙의 안정 상태 평균 혈장 농도(CavSS)
기간: 사이클 1 일차 1부터 사이클 2 일차 8까지 (각 사이클은 28일)
CavSS는 다중 시간점으로부터 계산된 정상상태 조건에서 투여 간격 동안 토보라페닙의 평균 혈장 농도를 나타냅니다.
사이클 1 일차 1부터 사이클 2 일차 8까지 (각 사이클은 28일)
토보라페닙의 정상상태에서 최대 혈장 농도 도달 시간 (TmaxSS)
기간: 사이클 1 일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)
TmaxSS는 토보라페닙의 최대 혈장 농도가 정상 상태 조건에서 관찰되는 시점을 나타냅니다.
사이클 1 일차부터 사이클 2 8일차까지 (각 사이클은 28일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 종양 총 부피 변화
기간: 치료 종료 시점(약 24개월)까지 주기 1 일 1부터 매 12주마다.
치료 과정에서 종양 부피와 그 변화를 평가하기 위한 MRI 영상 데이터 기반 평가.
치료 종료 시점(약 24개월)까지 주기 1 일 1부터 매 12주마다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 3월 3일

기본 완료 (추정된)

2030년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2030년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 26일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-60310-450

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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