Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Krwotok o Nieznanej Przyczynie w Holandii (BDUC-iN)

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Maastricht University Medical Center

Krwotoczne zaburzenie o nieznanej przyczynie w Holandii (badanie BDUC-iN)

Celem badania BDUC-iN jest lepsze poznanie niewyjaśnionych krwawień u osób z zaburzeniem krzepnięcia o nieznanej przyczynie (BDUC). Chcemy lepiej zrozumieć, dlaczego te osoby mają zwiększoną skłonność do krwawień oraz jak wpływa to na ich zdrowie i codzienne życie.

Główne pytania tego badania to:

  1. Jakie są mechanizmy leżące u podstaw skłonności do krwawień w BDUC?
  2. Jak objawy krwawienia wpływają na codzienne funkcjonowanie pacjentów i ogólną jakość życia związaną ze zdrowiem?
  3. Jak wygląda opieka nad osobami z BDUC i jak można ją poprawić?

Uczestnicy ze zwiększoną skłonnością do krwawień, u których po standardowych badaniach krzepnięcia nie postawiono diagnozy i w konsekwencji zostali sklasyfikowani jako osoby z BDUC, zostaną zrekrutowani w ośrodkach leczenia hemofilii w Holandii. Przeprowadzone zostaną u nich pobrania krwi do zaawansowanych badań hemostazy i analizy genetycznej. Dodatkowo uczestnicy wypełnią zatwierdzone kwestionariusze do oceny objawów krwawienia i jakości życia związanej ze zdrowiem. Uczestnicy będą obserwowani w sposób długoterminowy, aby ocenić, jak krwawienie wpływa na codzienne czynności, procedury medyczne i ogólną jakość życia związaną ze zdrowiem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Tło: Pomimo postępów w diagnostyce laboratoryjnej, obecne standardowe testy hemostazy identyfikują defekt hemostatyczny tylko u około 25-50% osób kierowanych do specjalisty hemostazy w celu oceny objawów krwawienia. Osoby prezentujące zwiększoną skłonność do krwawień, u których nie można znaleźć nieprawidłowości za pomocą standardowych laboratoryjnych testów hemostazy i które nie mają innej możliwej do zidentyfikowania przyczyny fenotypu krwawienia, są klasyfikowane jako mające zaburzenie krwawienia o nieznanej przyczynie (BDUC). Osoby z BDUC cierpią na podobne objawy krwawienia i manifestacje kliniczne jak te obserwowane u osób z rozpoznanymi zaburzeniami krwawienia, takimi jak choroba von Willebranda (VWD) lub zaburzenia funkcji płytek krwi (PFD). W życiu codziennym często doświadczane objawy krwawienia u pacjentów z BDUC, takie jak obfite krwawienia miesiączkowe lub krwotoki z nosa, są znane z ich dużego wpływu na funkcjonowanie społeczne, aktywność związaną ze szkołą lub pracą, a w konsekwencji prowadzą do obniżenia jakości życia związanej ze zdrowiem. Ze względu na brak wiedzy na temat leżącej u podstaw patofizjologicznej przyczyny skłonności do krwawień, obecnie nie ma jasnych wytycznych ani konsensusu dotyczącego leczenia osób z BDUC. Brak jasnej diagnozy BDUC jest zatem wyzwaniem zarówno dla osoby, jak i dla lekarza prowadzącego.

Cele: Badanie BDUC-iN ma na celu poprawę dokładności diagnostycznej i optymalizację strategii leczenia u osób z BDUC poprzez ocenę mechanizmów patofizjologicznych leżących u podstaw skłonności do krwawień. Dodatkowo, badanie BDUC-iN ma na celu identyfikację i ocenę świadczenia opieki zdrowotnej, wyników leczenia pacjentów oraz jakości życia związanej ze zdrowiem wśród osób z BDUC.

Metody: Zaprojektowaliśmy wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kohortowe obejmujące 500 osób z BDUC zarejestrowanych lub badanych w jednym z sześciu ośrodków leczenia hemofilii w Holandii. Pytania diagnostyczne, terapeutyczne i podstawowe badawcze są zorganizowane w jedenastu dedykowanych pakietach roboczych. Dane kliniczne są zbierane w okresie 10-letniej obserwacji w celu oceny zmian w czasie. Wpływ objawów krwawienia na jakość życia związanej ze zdrowiem ocenia się za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy. Zaawansowane testy hemostazy i fibrynolizy, oceny funkcji płytek krwi oraz analiza proteogenomiki są wykonywane w celu scharakteryzowania fenotypów krwawienia i identyfikacji defektów hemostazy. Ponadto, ukierunkowane interwencje terapeutyczne są testowane in vitro w celu oceny ich wpływu na adhezję płytek, tworzenie skrzepliny i generację trombiny. Opracowywane są ramy ścieżki opieki, które włączą wyniki zebranych danych klinicznych, laboratoryjnych i zgłaszanych przez pacjentów, a także dodatkowe grupy fokusowe z pacjentami i lekarzami prowadzącymi, w celu zidentyfikowania obszarów wymagających poprawy w diagnozowaniu i zarządzaniu leczeniem.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 GA
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Radboud University Medical Center
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandia, 6228 HX
        • Rekrutacyjny
        • Maastricht University Medical Center
        • Kontakt:
    • North Brabant
      • Veldhoven, North Brabant, Holandia, 5504 DB
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Maxima Medical Center
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Amsterdam University Medical Center
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandia, 971 GZ
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Medical Center Groningen
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandia, 2333 ZA
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Erasmus Medisch Centrum
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Medical Center Utrecht

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w wieku ≥12 lat z klinicznie istotną zwiększoną skłonnością do krwawień, opartą na podwyższonym wyniku narzędzia oceny krwawienia ISTH (ISTH-BAT) lub klinicznej ocenie specjalisty hemostazy (pediatrycznej), które pozostają niezdiagnozowane po kompleksowym badaniu laboratoryjnym i w konsekwencji są klasyfikowane jako mające zaburzenie krwawienia o nieznanej przyczynie (BDUC), zostaną zidentyfikowane w jednym z sześciu holenderskich ośrodków leczenia hemofilii i zostaną poproszone o udział w badaniu przez swojego lekarza prowadzącego.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Skierowanie do specjalisty hemostazy (pediatrycznej) w celu oceny skłonności do krwawień.
  • Zwiększona skłonność do krwawień na podstawie: Nieprawidłowego wyniku ISTH-BAT (≥ 5 u kobiet w wieku 18-30; ≥ 6 u kobiet w wieku 31-51, ≥ 7 u kobiet w wieku 52 lat lub starszych; ≥4 u mężczyzn i ≥ 3 u dzieci) LUB Oceny klinicznej według lekarza prowadzącego badanie
  • Brak wyników testów diagnostycznych wskazujących na zaburzenie krwawienia w standardowych laboratoryjnych badaniach hemostazy:
  • Morfologia krwi: Hemoglobina > 6,0 mmol/L; liczba płytek krwi > 100 x10^9/L
  • PT i aPTT: w zakresie lokalnych wartości referencyjnych lub wydłużone bez niedoboru czynnika wyjaśniającego
  • Aktywność fibrynogenu, antygen i aktywność VWF, czynnik VIII, IX, XI i XIII: w zakresie lokalnych wartości referencyjnych lub nieprawidłowe, ale nie wyjaśniające fenotypu krwawienia
  • Agregometria transmisyjna: Nie diagnostyczna dla funkcji płytek krwi
  • Funkcja nerek: EGFR > 45 ml/min
  • Funkcja wątroby: ALAT, bilirubina < 3 x ULN

Kryteria wykluczenia:

  • Stosowanie leków wpływających na laboratoryjne badania hemostazy, których nie można odstawić przed pobraniem krwi (np. terapia przeciwzakrzepowa lub przeciwpłytkowa, NLPZ, SSRI)
  • Część ciąży lub laktacji w momencie włączenia
  • Obecność znanego zaburzenia krwawienia
  • Obecność nabytej przyczyny lub innego wyjaśnienia zwiększonej skłonności do krwawień
  • Niezdolność do wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Zaburzenie krzepnięcia krwi o nieznanej przyczynie

Ta kohorta składa się z pacjentów w wieku ≥12 lat, prezentujących klinicznie istotną zwiększoną skłonność do krwawień, ustaloną przez specjalistę medycznego lub wskazaną przez podwyższony wynik ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT), którzy pozostają bez ostatecznej diagnozy hemostatycznej po rozległej ocenie laboratoryjnej. Osoby te są klasyfikowane jako mające zaburzenie krwawienia o nieustalonej przyczynie (BDUC).

Fenotyp krwawienia w tej kohorcie jest ogólnie podobny do pacjentów z ustalonymi zaburzeniami krzepnięcia. Uczestnicy często doświadczają zwiększonego ryzyka krwawień w codziennym życiu (np. obfite krwawienia miesiączkowe) oraz podczas procedur medycznych, takich jak operacje, interwencje dentystyczne lub poród, a także po urazach.

W tym badaniu uczestnicy przejdą pobranie krwi do zaawansowanej analizy hemostazy i genetycznej, wypełnią kwestionariusze oraz będą obserwowani długoterminowo w celu oceny wpływu krwawień na jakość życia związanej ze zdrowiem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia związana ze zdrowiem
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia po 10 latach
Stosowanie Systemu Informacji o Pomiarach Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS) u dorosłych oraz Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) u dzieci. PROMIS: odpowiedzi są przeliczane na wyniki T, gdzie wyższe wyniki oznaczają wyższy poziom mierzonej koncepcji (np. wyższa sprawność fizyczna lub większy ból, w zależności od domeny). PedsQL: skala 0-100, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepszą HRQoL.
Od włączenia do zakończenia po 10 latach
Wydajność diagnostyczna
Ramy czasowe: Na początku
Wydajność diagnostyczna zaawansowanych badań funkcji płytek, hemostazy i fibrynolizy u osób z BDUC, poprzez badanie częstości i charakteru wykrytych nieprawidłowości hemostazy oraz ich potencjalnego znaczenia dla fenotypu krwawienia.
Na początku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy krwawienia
Ramy czasowe: Od rekrutacji do zakończenia po 10 latach
Częstość występowania objawów krwotocznych u pacjentów z BDUC.
Od rekrutacji do zakończenia po 10 latach
Nasilenie krwawienia
Ramy czasowe: Od włączenia do końca w ciągu 10 lat
Nasilenie krwawienia, przy użyciu Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy Narzędzia Oceny Krwawienia (ISTH-BAT). Zakres od 0 do 56, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą liczbę i/lub nasilenie objawów krwawienia.
Od włączenia do końca w ciągu 10 lat
Aktywność fizyczna
Ramy czasowe: Od włączenia do końca po 10 latach
Aktywność fizyczna oceniana za pomocą Krótkiego Kwestionariusza do Oceny Prozdrowotnej Aktywności Fizycznej (SQUASH). Odpowiedzi przeliczane są na całkowity wynik aktywności, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom aktywności fizycznej.
Od włączenia do końca po 10 latach
Aktywacja pacjenta
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia po 10 latach
Stymulacja pacjenta mierzona za pomocą Krótkiego Kwestionariusza do Oceny Aktywności Fizycznej Wzmacniającej Zdrowie (SQUASH). Odpowiedzi są przekształcane na całkowity wynik aktywności, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom aktywności fizycznej.
Od rejestracji do zakończenia po 10 latach
Opóźnienie diagnostyczne
Ramy czasowe: Na początku badania
Czas (w latach) pomiędzy wystąpieniem objawów krwawienia a ustaleniem diagnozy BDUC.
Na początku badania
Wyniki wyzwań hemostatycznych
Ramy czasowe: Od rejestracji do końca po 10 latach
Występowanie powikłań krwotocznych po zabiegu chirurgicznym i porodzie.
Od rejestracji do końca po 10 latach
ścieżki opieki
Ramy czasowe: Od włączenia do końca okresu 10 lat
Wizualizacja ścieżki opieki w BDUC obejmująca procedury diagnostyczne i strategie obserwacji.
Od włączenia do końca okresu 10 lat
Zadowolenie pacjenta z opieki
Ramy czasowe: Od włączenia do końca po 10 latach
Zadowolenie pacjentów z obecnej opieki zostanie ocenione za pomocą częściowo ustrukturyzowanych wywiadów i grup fokusowych, a następnie przeanalizowane przy użyciu analizy tematycznej w celu wygenerowania nadrzędnych tematów odzwierciedlających zadowolenie pacjentów, zgłaszane jako jakościowe tematy.
Od włączenia do końca po 10 latach
Zaburzenie funkcji płytek krwi
Ramy czasowe: Na początku
Liczba pacjentów z (zależnym od przepływu) zaburzeniem funkcji płytek krwi.
Na początku
Niedobór rzadkiego czynnika
Ramy czasowe: Na początku badania
Liczba pacjentów z rzadkim niedoborem czynnika.
Na początku badania
Zaburzenia fibrynolizy
Ramy czasowe: Na początku badania
Liczba pacjentów z zaburzeniem fibrynolizy.
Na początku badania
Obfitość antykoagulantu
Ramy czasowe: Na początku badania
Liczba pacjentów z nadmiarem antykoagulanta.
Na początku badania
Dysfunkcja śródbłonka
Ramy czasowe: From enrollment to the end at 10 years
Liczba pacjentów z objawami dysfunkcji śródbłonka, przy użyciu eks vivo modeli komórkowych pochodzących od pacjentów.
From enrollment to the end at 10 years
Warianty genetyczne i proteomiczne
Ramy czasowe: Na początku badania
Identyfikacja proteoform i wariantów genetycznych związanych z BDUC, w tym wykrywanie nowych proteoform i modulatorów hemostazy, które mogą przyczyniać się do fenotypu krwawienia.
Na początku badania
Stratyfikacja podgrup BDUC
Ramy czasowe: Od rejestracji do końca w ciągu 10 lat
Klasyfikacja podgrup osób z BDUC na podstawie nieprawidłowości w parametrach płytek krwi, hemoglobiny i leukocytów przy użyciu bogatych danych z morfologii krwi, w połączeniu z cechami klinicznymi i laboratoryjnymi.
Od rejestracji do końca w ciągu 10 lat
Suplementacja kwasem traneksamowym
Ramy czasowe: Od włączenia do końca obserwacji po 10 latach
Różnica w tworzeniu zakrzepów in vitro przed i po suplementacji kwasem traneksamowym.
Od włączenia do końca obserwacji po 10 latach
Suplementacja płytek krwi
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia po 10 latach
Różnica w tworzeniu się skrzepliny in vitro przed i po suplementacji płytek krwi.
Od rejestracji do zakończenia po 10 latach
uzupełnianie czynnika von Willebranda/czynnika VIII
Ramy czasowe: Od rejestracji do końca po 10 latach
Różnica in vitro w tworzeniu skrzepliny przed i po suplementacji czynnika von Willebranda/czynnika VIII.
Od rejestracji do końca po 10 latach
Model predykcyjny krwawienia oparty na sztucznej inteligencji
Ramy czasowe: Od rekrutacji do końca po 10 latach
Opracowanie modelu przewidywania krwawień u pacjentów z BDUC opartego na AI, wykorzystującego profile kliniczne pacjentów i dane biomarkerów.
Od rekrutacji do końca po 10 latach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Współpracownicy

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Śledczy

  • Główny śledczy: F.C.J.I. Heubel-Moenen, Dr., Maastricht University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2039

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL87370.068.24

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia krwotoczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj