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Blutungsstörung unbekannter Ursache in den Niederlanden (BDUC-iN)

23. April 2026 aktualisiert von: Maastricht University Medical Center

Blutungsstörung unklarer Ursache in den Niederlanden (BDUC-iN Studie)

Zweck der BDUC-iN-Studie ist es, mehr über ungeklärte Blutungen bei Personen mit Blutungsstörung unklarer Ursache (BDUC) zu erfahren. Unser Ziel ist es, besser zu verstehen, warum diese Personen vermehrt Blutungen haben und wie sich dies auf ihre Gesundheit und ihr tägliches Leben auswirkt.

Die Hauptfragen dieser Studie sind:

  1. Welche Mechanismen liegen der Blutungsneigung bei BDUC zugrunde?
  2. Wie beeinflussen Blutungsymptome die tägliche Funktionsfähigkeit und die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Patienten?
  3. Wie wird die Versorgung von Personen mit BDUC durchgeführt, und wie kann diese verbessert werden?

Teilnehmer mit erhöhter Blutungsneigung, die nach Standardgerinnungstests undiagnostiziert bleiben und folglich als BDUC eingestuft werden, werden in den Hämophilie-Behandlungszentren in den Niederlanden eingeschlossen. Sie werden Blutproben für erweiterte Hämostasetests und genetische Analysen abgeben. Zusätzlich werden die Teilnehmer validierte Fragebögen ausfüllen, um Blutungsymptome und die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu bewerten. Die Teilnehmer werden longitudinal beobachtet, um zu bewerten, wie Blutungen tägliche Aktivitäten, medizinische Eingriffe und die allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität beeinflussen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund: Trotz Fortschritte in der Labordiagnostik identifizieren aktuelle Standardtests zur Hämostase nur bei etwa 25-50 % der Personen, die zur Abklärung von Blutungssymptomen an einen Hämostasespezialisten überwiesen werden, einen hämostatischen Defekt. Personen mit erhöhter Blutungsneigung, bei denen mit Standardlabortests zur Hämostase keine Auffälligkeiten festgestellt werden können und die keine andere identifizierbare Ursache für ihr Blutungsphänotyp haben, werden als Träger einer Blutungsstörung unbekannter Ursache (BDUC) klassifiziert. Personen mit BDUC leiden unter ähnlichen Blutungssymptomen und klinischen Manifestationen wie bei Personen mit diagnostizierten Blutungsstörungen wie von-Willebrand-Krankheit (VWD) oder Thrombozytenfunktionsstörungen (PFDs). Im täglichen Leben ist bekannt, dass häufig auftretende Blutungssymptome bei Patienten mit BDUC wie starke Menstruationsblutungen oder Epistaxis erhebliche Auswirkungen auf die soziale Funktionsfähigkeit, schul- oder arbeitsbezogene Aktivitäten haben und folglich zu einer verringerten gesundheitsbezogenen Lebensqualität führen. Aufgrund mangelnden Wissens über die zugrunde liegende pathophysiologische Ursache der Blutungsneigung gibt es derzeit keine klare Leitlinie oder einen Konsens für die Behandlung von Personen mit BDUC. Das Fehlen einer klaren Diagnose von BDUC ist daher sowohl für die betroffene Person als auch für den behandelnden Arzt eine Herausforderung.

Ziele: Die BDUC-iN-Studie zielt darauf ab, die diagnostische Genauigkeit zu verbessern und Behandlungsstrategien bei Personen mit BDUC zu optimieren, indem die pathophysiologischen Mechanismen, die der Blutungsneigung zugrunde liegen, evaluiert werden. Zusätzlich zielt die BDUC-iN-Studie darauf ab, die Gesundheitsversorgung, Behandlungsergebnisse und die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Personen mit BDUC zu identifizieren und zu bewerten.

Methoden: Wir haben eine multizentrische, beobachtende Kohortenstudie mit 500 Personen mit BDUC konzipiert, die in einem der sechs Hämophilie-Behandlungszentren in den Niederlanden registriert oder untersucht wurden. Diagnostische, therapeutische und grundlagenwissenschaftliche Forschungsfragen sind in elf spezifische Arbeitspakete gegliedert. Klinische Daten werden über einen 10-jährigen Nachbeobachtungszeitraum gesammelt, um Veränderungen im Zeitverlauf zu evaluieren. Die Auswirkung von Blutungssymptomen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität wird mithilfe validierter Fragebögen bewertet. Fortschrittliche Tests zur Hämostase und Fibrinolyse, Thrombozytenfunktionsbewertungen und Proteogenomikanalysen werden durchgeführt, um Blutungsphänotypen zu charakterisieren und Hämostasedefekte zu identifizieren. Darüber hinaus werden gezielte therapeutische Interventionen in vitro getestet, um ihre Auswirkungen auf Thrombozytenadhäsion, Thrombusbildung und Thrombinbildung zu bewerten. Es wird ein Versorgungspfadrahmen entwickelt, der Erkenntnisse aus den gesammelten klinischen, laborbezogenen und patientenberichteten Daten sowie zusätzliche Fokusgruppen mit Patienten und behandelnden Ärzten einbezieht, mit dem Ziel, Verbesserungsbereiche in Diagnose und Behandlungsmanagement zu identifizieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6525 GA
        • Noch keine Rekrutierung
        • Radboud University Medical Center
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Niederlande, 6228 HX
        • Rekrutierung
        • Maastricht University Medical Center
        • Kontakt:
    • North Brabant
      • Veldhoven, North Brabant, Niederlande, 5504 DB
        • Noch keine Rekrutierung
        • Maxima Medical Center
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Noch keine Rekrutierung
        • Amsterdam University Medical Center
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Niederlande, 971 GZ
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Niederlande, 2333 ZA
        • Noch keine Rekrutierung
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Noch keine Rekrutierung
        • Erasmus Medisch Centrum
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Medical Center Utrecht

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen im Alter von ≥12 Jahren mit einer klinisch relevant erhöhten Blutungsneigung, basierend auf einem erhöhten ISTH-Blutungsbewertungstool (ISTH-BAT)-Score oder der klinischen Einschätzung eines (pädiatrischen) Hämostasespezialisten, bei denen nach umfassender Laboruntersuchung keine Diagnose gestellt werden konnte und die folglich als Blutungsstörung unklarer Ursache (BDUC) eingestuft werden, werden in einem der sechs Hämophilie-Behandlungszentren in den Niederlanden identifiziert und von ihrem behandelnden Arzt zur Studienteilnahme angesprochen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Überweisung an einen (pädiatrischen) Hämostasespezialisten zur Abklärung einer Blutungsneigung.
  • Erhöhte Blutungsneigung basierend auf: Abnormer ISTH-BAT-Score (≥ 5 bei Frauen im Alter von 18-30; ≥ 6 bei Frauen im Alter von 31-51, ≥ 7 bei Frauen im Alter von 52 oder älter; ≥4 bei Männern und ≥ 3 bei Kindern) ODER Klinische Einschätzung gemäß dem untersuchenden Arzt.
  • Fehlende diagnostische Testergebnisse für eine Blutungsstörung in standardmäßigen Laborhämostasetests:
  • Vollblutbild: Hämoglobin > 6,0 mmol/L; Thrombozytenzahl > 100 x10^9/L
  • PT und aPTT: innerhalb des lokalen Referenzbereichs oder verlängert ohne erklärenden Faktormangel
  • Fibrinogenaktivität, VWF-Antigen & -Aktivität, Faktor VIII, IX, XI und XIII: innerhalb des lokalen Referenzbereichs oder abnormal, aber nicht die Blutungsphänotyp erklärend
  • Lichttransmissionsaggregometrie: Nicht diagnostisch für eine Thrombozytenfunktionsstörung
  • Nierenfunktion: EGFR > 45 ml/min
  • Leberfunktion: ALAT, Bilirubin < 3 x ULN

Ausschlusskriterien:

  • Einnahme von Medikamenten, die mit Laborhämostasetests interferieren und nicht vor der Blutentnahme abgesetzt werden können (z.B. Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmer, NSAIDs, SSRI)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit zum Zeitpunkt der Einschließung
  • Vorliegen einer bekannten Blutungsstörung
  • Vorliegen einer erworbenen Ursache oder einer anderen Erklärung für die erhöhte Blutungsneigung
  • Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Blutungsstörung unklarer Ursache

Diese Kohorte besteht aus Patienten im Alter von ≥12 Jahren, die mit einer klinisch relevant erhöhten Blutungsneigung vorstellig werden, wie von einem Facharzt festgestellt oder durch einen erhöhten ISTH-BAT-Score (ISTH-Bleeding Assessment Tool) angezeigt, und die nach umfangreicher Laborevaluation ohne definitive hämostatologische Diagnose bleiben. Diese Personen werden als Träger einer Blutungsstörung unklarer Ursache (BDUC) klassifiziert.

Das Blutungsphänotyp in dieser Kohorte ähnelt im Allgemeinen dem von Patienten mit etablierten Gerinnungsstörungen. Teilnehmer erleben häufig ein erhöhtes Blutungsrisiko im Alltag (z. B. starke Menstruationsblutungen) und während medizinischer Eingriffe wie Operationen, zahnärztlichen Behandlungen oder der Geburt sowie nach Traumata.

In dieser Studie werden die Teilnehmer Blutproben für fortgeschrittene Hämostase- und genetische Analysen abgeben, Fragebögen ausfüllen und longitudinal nachverfolgt, um die Auswirkungen der Blutungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu bewerten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Verwendung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) bei Erwachsenen und des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) bei Kindern. PROMIS: Die Antworten werden in T-Werte umgewandelt, wobei höhere Werte auf ein höheres Maß des gemessenen Konzepts hinweisen (z. B. höhere körperliche Funktion oder stärkere Schmerzen, je nach Bereich). PedsQL: Bereich 0-100 Skala, wobei höhere Werte eine bessere HRQoL anzeigen.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Diagnostische Ausbeute
Zeitfenster: zu Beginn
The diagnostic yield of advanced platelet function, hemostasis and fibrinolytic testing in individuals with BDUC, by examining the frequency and nature of the identified hemostasis abnormalities and their potential relevance to the bleeding phenotype.
zu Beginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungssymptome
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Prävalenz von Blutungssymptomen bei Patienten mit BDUC.
Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Schweregrad der Blutung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Blutungsschweregrad gemäß dem Bewertungsinstrument der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH-BAT). Bereich 0 bis 56, wobei höhere Werte auf eine größere Anzahl und/oder Schwere der Blutungssymptome hinweisen.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Körperliche Aktivität
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Körperliche Aktivität mittels des Kurzfragebogens zur Erfassung gesundheitsfördernder körperlicher Aktivität (SQUASH). Die Antworten werden in einen Gesamtaktivitätswert umgewandelt, wobei höhere Werte auf ein höheres Maß an körperlicher Aktivität hinweisen.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Patientenaktivierung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Studie nach 10 Jahren
Die Patientenaktivierung wird mit dem Kurzfragebogen zur Bewertung gesundheitsfördernder körperlicher Aktivität (SQUASH) gemessen.
Die Antworten werden in einen Gesamtaktivitäts-Score umgewandelt, wobei höhere Werte auf ein höheres Maß an körperlicher Aktivität hinweisen.
Von der Einschreibung bis zum Ende der Studie nach 10 Jahren
Diagnostische Verzögerung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Die Zeit (in Jahren) zwischen dem Auftreten von Blutungsymptomen und der Feststellung einer BDUC-Diagnose.
Zu Studienbeginn
Ergebnisse hämostatischer Herausforderungen
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Auftreten von Blutungskomplikationen nach einer Operation oder Geburt.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Versorgungspfade
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Visualisierung des Behandlungswegs in BDUC einschließlich diagnostischer Verfahren und Nachsorgestrategien.
Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Patientenzufriedenheit mit der Behandlung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Die Patientenzufriedenheit mit der aktuellen Versorgung wird mittels halbstrukturierter Interviews und Fokusgruppen bewertet und mittels thematischer Analyse analysiert, um übergeordnete Themen zu generieren, die die Patientenzufriedenheit widerspiegeln, berichtet als qualitative Themen.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Thrombozytenfunktionsstörung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Anzahl der Patienten mit einer (flussabhängigen) Thrombozytenfunktionsstörung.
Zu Studienbeginn
Seltener Faktormangel
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Anzahl der Patienten mit einem seltenen Faktormangel.
Zu Studienbeginn
Fibrinolytische Störungen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Anzahl der Patienten mit einer fibrinolytischen Störung.
Zu Studienbeginn
Gerinnungshemmstoff-Häufigkeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Anzahl der Patienten mit einem Antikoagulanzien-Überschuss.
Zu Studienbeginn
Endothelfunktionsstörung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Anzahl der Patienten mit Anzeichen einer endothelialen Dysfunktion, unter Verwendung von ex vivo patienteneigenen Zellmodellen.
Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
genetische und proteomische Varianten
Zeitfenster: zu Studienbeginn
Identifizierung von Proteoformen und genetischen Varianten, die mit BDUC assoziiert sind, einschließlich des Nachweises neuartiger Proteoformen und hämostatischer Modifikatoren, die zum Blutungshänotyp beitragen können.
zu Studienbeginn
Stratifizierung der BDUC-Untergruppen
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Klassifizierung von Subgruppen von Personen mit BDUC basierend auf Abnormalitäten der Thrombozyten-, Hämoglobin- und Leukozytenparameter unter Verwendung umfangreicher Daten des großen Blutbildes in Kombination mit klinischen und labortechnischen Merkmalen.
Von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
Tranexamsäure-Supplementierung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
In-vitro-Unterschied in der Thrombusbildung vor und nach Supplementierung von Tranexamsäure.
Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Thrombozyten-Supplementierung
Zeitfenster: Vom Einschluss bis zum Ende nach 10 Jahren
In vitro difference in thrombus formation before and after supplementation of platelets.
Vom Einschluss bis zum Ende nach 10 Jahren
von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Supplementierung
Zeitfenster: von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
In vitro Unterschied der Thrombusbildung vor und nach Supplementierung von Von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII.
von der Aufnahme bis zum Ende nach 10 Jahren
KI-gesteuertes Vorhersagemodell für Blutungen
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren
Entwicklung eines KI-gesteuerten Vorhersagemodells für Blutungen bei Patienten mit BDUC, unter Nutzung klinischer Patientenprofile und Biomarkerdaten.
Von der Einschreibung bis zum Ende nach 10 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Mitarbeiter

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Ermittler

  • Hauptermittler: F.C.J.I. Heubel-Moenen, Dr., Maastricht University Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2039

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2039

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NL87370.068.24

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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