Podwójne immunosupresja z lub bez leku przeciwzwłóknieniowego w twardzinowym ILD

Twardzina układowa (sklerodermia) jest rzadką układową chorobą autoimmunologiczną. Wpływa przede wszystkim na skórę, ale może również obejmować inne ważne narządy i układy, charakteryzując się włóknieniem, nieprawidłowościami naczyniowymi i produkcją autoprzeciwciał. Główną cechą patologiczną jest nadmierna produkcja i odkładanie kolagenu w skórze i innych narządach.

Śmiertelność w sklerodermii różni się w zależności od typu i ciężkości choroby, szczególnie od tego, czy zaangażowane są ważne narządy. Pacjenci z ograniczoną skórną twardziną ogólnie mają lepsze rokowanie i oczekiwaną długość życia, podczas gdy ci z rozlaną twardziną stoją przed wyższym ryzykiem śmierci z powodu powikłań związanych z chorobą, głównie z powodu zajęcia płuc.

Zaangażowanie płuc w sklerodermii jest powszechne, wpływając na naczynia krwionośne płuc (nadciśnienie płucne) lub strukturę podporową (śródmiąższ) płuc, prowadząc do włóknienia śródmiąższowego.

Cel:

Celem badania jest porównanie pacjentów otrzymujących jedynie podwójną terapię immunosupresyjną (grupa kontrolna) z pacjentami otrzymującymi podwójną terapię immunosupresyjną w połączeniu z leczeniem przeciwzwłóknieniowym (np. nintedanib).

Metody:

Będzie to badanie retrospektywne obejmujące pacjentów z twardziną i rozlanym włóknieniem płuc, którzy są obserwowani w Klinice Reumatologii Uniwersyteckiego Szpitala Ogólnego w Patras i otrzymują dwa proponowane schematy leczenia. Ponieważ włóknienie i jego postęp są powolnymi procesami, proponujemy analizę porównawczą wyników w obu grupach po 2 latach od rozpoczęcia leczenia.

Kryteria włączenia:

Obecność włóknienia płuc (udokumentowana przez TK klatki piersiowej wysokiej rozdzielczości), niezależnie od tego, czy badania czynnościowe płuc wykazują wzorzec restrykcyjny, czy nie.

Dostępność badań czynnościowych płuc dla każdego pacjenta w następujących punktach czasowych:

0 miesięcy (linia bazowa) 6 miesięcy 12 miesięcy Pacjenci (kontrolni) powinni otrzymywać podwójną terapię (MMF + RTX) lub potrójną terapię (MMF + RTX + nintedanib).

Analiza:

Analiza statystyczna zostanie przeprowadzona przy użyciu niesparowanego dwustronnego testu t-Studenta.

Oczekiwane wyniki / oryginalność / wkład w naukę:

Do tej pory w literaturze międzynarodowej nie istnieje podobne badanie. Ponieważ śródmiąższowa choroba płuc jest główną przyczyną śmierci u pacjentów z twardziną, wyniki tego badania mogą przyczynić się do poprawy zarządzania. Zakładamy, że połączenie podwójnej terapii immunosupresyjnej i leczenia przeciwzwłóknieniowego będzie lepsze niż sama podwójna terapia immunosupresyjna.