Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Interferon gama-1b na ataxia de Friedreich (FRDA)

23 de março de 2021 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Estudo Piloto Aberto de Interferon Gama-1b (Actimmune™) para o Tratamento da Ataxia de Friedreich (FRDA)

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa progressiva de crianças e adultos para a qual ainda não existe terapia. Recentemente, um estudo relatou que o interferon gama (IFN-g) poderia aumentar os níveis de proteína frataxina em ambas as linhagens celulares derivadas de pacientes com ataxia de Friedreich e em um modelo de camundongo com ataxia de Friedreich. O presente estudo testará se o IFN-g é seguro, tolerado e potencialmente eficaz em uma coorte heterogênea de crianças com FRDA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Objetivos do estudo:

Primário:

• Avaliar o efeito do Interferon Gama-1b (IFN-g) no aumento da expressão e proteína da frataxina em crianças com FRDA.

Secundário:

  • Avaliar o efeito do IFN-g nos resultados neurológicos (FARS, medidas de desempenho e audição) em indivíduos com FRDA.
  • Avaliar a eficácia do IFN-g na qualidade de vida em indivíduos com FRDA.
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade do IFN-g na dose atualmente aprovada na população FRDA.

Fases de estudo:

Triagem - Durante a triagem, os sujeitos serão avaliados quanto aos critérios de inclusão e exclusão.

Intervenção - Os indivíduos iniciarão o tratamento na visita inicial e a dose da medicação do estudo será aumentada para a dose máxima ao longo de quatro semanas. Os indivíduos serão mantidos na dose máxima por 8 semanas. Após 12 semanas, o tratamento será interrompido. A medicação do estudo será administrada por meio de injeções subcutâneas três vezes por semana durante 12 semanas.

Acompanhamento - As visitas de acompanhamento ocorrerão em 7 e 28 dias após o sujeito ter completado as 12 semanas de tratamento ativo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeitos com FRDA confirmado por teste genético com 2 repetições expandidas de Guanina-adenina-adenina
  • Mulheres que não estão grávidas ou amamentando e que não pretendem engravidar. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de contracepção e devem fornecer um teste de gravidez de urina negativo na triagem
  • Doses estáveis ​​de todos os medicamentos, vitaminas e suplementos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo
  • Permissão do pai/responsável (consentimento informado) e consentimento da criança

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença instável que, na opinião do investigador, impeça a participação neste estudo
  • Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da inscrição
  • Indivíduos com histórico de abuso de substâncias
  • Presença de doença cardíaca clinicamente significativa
  • História de hipersensibilidade a produtos derivados de IFN-g ou E. coli
  • Presença de doença renal grave ou doença hepática
  • Contagem anormal de glóbulos brancos, hemoglobina ou plaquetas clinicamente significativa
  • Qualquer sujeito planejando um procedimento cirúrgico agendado durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Interferon gama-1b (ACTIMMUNE)
Todos os indivíduos neste estudo receberão medicação ativa (interferon gama-1b) por 12 semanas. Isso será administrado de acordo com um esquema de escalonamento de dose.
Medicamento: Interferon gama-1b

Os indivíduos começarão tomando 10 mcg/m2 de IFN-g-1b nas primeiras duas semanas do estudo. A dose será aumentada para 25 mcg/m2 de IFN-g-1b nas semanas três e quatro do estudo. Por fim, a dose será aumentada para 50 mcg/m2 de IFN-g-1b nas últimas oito semanas do estudo, que é a dose atual aprovada pelo FDA para crianças.

Todas as doses serão administradas por injeção subcutânea.

Outros nomes:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis de frataxina no sangue total
Prazo: Os níveis de frataxina foram medidos no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)
Avaliação da alteração nos níveis de frataxina no sangue total conforme avaliado por ensaio de fluxo lateral usando um imunoensaio para frataxina. Os níveis de frataxina no sangue foram medidos em cada visita do estudo. Foi analisada a alteração no nível de frataxina no final do tratamento (semana 12) em relação ao nível de frataxina na linha de base.
Os níveis de frataxina foram medidos no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação Total da Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS)
Prazo: O escore FARS foi calculado no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)
A Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) é uma escala de classificação neurológica desenvolvida e validada especificamente para FRDA. O FARS inclui avaliações de postura, marcha, coordenação de membros superiores e inferiores, fala, propriocepção e força. Além do exame neurológico padrão, o FARS contém três medidas quantitativas de desempenho e um componente que avalia as atividades da vida diária (AVD). As medidas quantitativas de desempenho incluem o teste de pino de nove buracos e uma caminhada cronometrada de 25 pés. Os escores FARS correlacionam-se significativamente com incapacidade funcional, escores de atividades da vida diária e duração da doença. As pontuações das três subescalas são somadas para gerar uma pontuação total que varia de 0 a 159, sendo que uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade.
O escore FARS foi calculado no início e na conclusão do tratamento (basal e 12 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2014

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de outubro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de outubro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de março de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 13-010121 (Outro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Friedreich Ataxia

Ensaios clínicos em Interferon gama-1b

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações