Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Interferon Gamma-1b v Friedreich Ataxia (FRDA)

23. března 2021 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Otevřená pilotní studie interferonu gama-1b (Actimmune™) pro léčbu Friedreichovy ataxie (FRDA)

Friedreichova ataxie (FRDA) je progresivní neurodegenerativní onemocnění dětí a dospělých, pro které v současné době neexistuje žádná terapie. Nedávno studie uvedla, že interferon gama (IFN-g) by mohl zvýšit hladiny proteinu frataxinu v buněčných liniích pocházejících od pacientů s Friedreichovou ataxií a na myším modelu s Friedreichovou ataxií. Tato studie bude testovat, zda je IFN-g bezpečný, tolerovaný a potenciálně účinný v heterogenní kohortě dětí s FRDA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíle studia:

Hlavní:

• Zhodnotit účinek interferonu gama-1b (IFN-g) na zvýšení exprese frataxinu a proteinu u dětí s FRDA.

Sekundární:

  • Zhodnotit účinek IFN-g na neurologické výsledky (FARS, měření výkonnosti a sluch) u subjektů s FRDA.
  • Zhodnotit účinnost IFN-g na kvalitu života u subjektů s FRDA.
  • Posoudit bezpečnost a snášenlivost IFN-g v aktuálně schválené dávce u populace FRDA.

Fáze studia:

Screening - Během screeningu budou subjekty hodnoceny z hlediska kritérií pro zařazení a vyloučení.

Intervence - Subjekty zahájí léčbu při základní návštěvě a dávka studovaného léku se zvýší na maximální dávku během čtyř týdnů. Subjekty budou udržovány na maximální dávce po dobu 8 týdnů. Po 12 týdnech se léčba zastaví. Studovaná medikace bude podávána formou subkutánních injekcí třikrát týdně po dobu 12 týdnů.

Následné sledování - Následné návštěvy proběhnou 7 a 28 dní poté, co subjekt dokončil 12 týdnů aktivní léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s FRDA potvrzenou genetickým testováním se 2 rozšířenými opakováními guanin-adenin-adenin
  • Ženy, které nejsou těhotné nebo nekojí a které nemají v úmyslu otěhotnět. Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a při screeningu musí mít negativní těhotenský test z moči
  • Stabilní dávky všech léků, vitamínů a doplňků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie
  • Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a souhlas dítěte

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru výzkumníka vylučuje účast v této studii
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů před registrací
  • Subjekty s anamnézou zneužívání návykových látek
  • Přítomnost klinicky významného srdečního onemocnění
  • Anamnéza přecitlivělosti na IFN-g nebo produkty odvozené od E. coli
  • Přítomnost závažného onemocnění ledvin nebo jater
  • Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek, hemoglobin nebo počet krevních destiček
  • Jakýkoli subjekt plánující plánovaný chirurgický zákrok během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Interferon gama-1b (ACTIMMUNE)
Všem jedincům v této studii bude podávána aktivní medikace (interferon gama-1b) po dobu 12 týdnů. To bude podáváno podle schématu eskalace dávky.
Lék: Interferon Gamma-1b

Subjekty začnou užívat 10 mcg/m2 IFN-g-lb po dobu prvních dvou týdnů studie. Dávka bude eskalována na 25 mcg/m2 IFN-g-lb po tři a čtyři týdny studie. Nakonec bude dávka zvýšena na 50 mcg/m2 IFN-g-1b na posledních osm týdnů studie, což je současná dávka schválená FDA pro děti.

Všechny dávky budou podávány subkutánní injekcí.

Ostatní jména:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny Frataxinu v plné krvi
Časové okno: Hladiny frataxinu byly měřeny na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)
Hodnocení změny hladin frataxinu v plné krvi, jak bylo hodnoceno testem laterálního průtoku za použití imunotestu na frataxin. Hladiny frataxinu v krvi byly měřeny při každé studijní návštěvě. Byla analyzována změna hladiny frataxinu na konci léčby (12. týden) vzhledem k hladině frataxinu na začátku.
Hladiny frataxinu byly měřeny na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre Friedreichovy ataxie (FARS).
Časové okno: Skóre FARS bylo vypočteno na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)
Friedreichova škála hodnocení ataxie (FARS) je neurologická hodnotící škála speciálně vyvinutá a ověřená pro FRDA. FARS zahrnuje hodnocení postoje, chůze, koordinace horních a dolních končetin, řeči, propriocepce a síly. Kromě standardního neurologického vyšetření obsahuje FARS tři kvantitativní měření výkonnosti a složku, která hodnotí aktivity denního života (ADL). Kvantitativní měření výkonu zahrnují devítijamkový kolíkový test a měřenou 25stopou procházku. Skóre FARS významně koreluje s funkčním postižením, skóre aktivit každodenního života a trváním onemocnění. Skóre ze tří subškál se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre v rozmezí od 0 do 159, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.
Skóre FARS bylo vypočteno na začátku a na konci léčby (výchozí stav a 12 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 13-010121 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Interferon Gamma-1b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení