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프리드라이히 실조증(FRDA)의 인터페론 감마-1b

2021년 3월 23일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia

프리드라이히 운동 실조증(FRDA) 치료를 위한 인터페론 감마-1b(Actimmune™)의 오픈 라벨 파일럿 연구

프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 현재 치료법이 없는 소아 및 성인의 진행성 신경변성 질환입니다. 최근 한 연구에서는 인터페론 감마(IFN-g)가 프리드라이히 운동실조증 환자에서 유래한 세포주와 프리드라이히 운동실조증이 있는 마우스 모델에서 모두 프라탁신 단백질 수준을 높일 수 있다고 보고했습니다. 본 연구는 IFN-g가 FRDA가 있는 이질적인 아동 코호트에서 안전하고 내약성이 있으며 잠재적으로 효과적인지 여부를 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

연구 목표:

주요한:

• 인터페론 감마-1b(IFN-g)가 FRDA 아동의 프라탁신 발현 및 단백질 증가에 미치는 영향을 평가합니다.

중고등 학년:

  • FRDA 대상자의 신경학적 결과(FARS, 성능 측정 및 청력)에 대한 IFN-g의 효과를 평가합니다.
  • FRDA 대상자의 삶의 질에 대한 IFN-g의 효과를 평가하기 위함.
  • FRDA 모집단에서 현재 승인된 용량에서 IFN-g의 안전성과 내약성을 평가합니다.

연구 단계:

스크리닝 - 스크리닝 동안 피험자는 포함 및 제외 기준에 대해 평가됩니다.

개입 - 피험자는 기준선 방문 시 치료를 시작하고 연구 약물의 용량은 4주에 걸쳐 최대 용량으로 증가합니다. 피험자는 8주 동안 최대 용량을 유지하게 됩니다. 12주 후 치료를 중단합니다. 연구 약물은 12주 동안 주당 3회 피하 주사를 통해 투여될 것입니다.

후속 조치 - 후속 조치 방문은 피험자가 12주간의 활성 치료를 완료한 후 7일 및 28일에 발생합니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
12

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 2개의 확장된 구아닌-아데닌-아데닌 반복을 가진 유전자 검사에 의해 확인된 FRDA를 가진 피험자
  • 임신 또는 수유 중이 아니며 임신할 의사가 없는 여성. 가임 여성은 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 시 음성 소변 임신 테스트를 제공해야 합니다.
  • 연구 시작 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 모든 약물, 비타민 및 보충제의 안정적인 용량
  • 부모/보호자 허가(정보에 입각한 동의) 및 아동 동의

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로 본 연구 참여를 방해하는 임의의 불안정한 질병
  • 등록 전 30일 이내에 조사용 제품 사용
  • 약물 남용 이력이 있는 피험자
  • 임상적으로 유의한 심장 질환의 존재
  • IFN-g 또는 대장균 유래 제품에 대한 과민증 병력
  • 심각한 신장 질환 또는 간 질환의 존재
  • 임상적으로 유의미한 이상 백혈구 수, 헤모글로빈 또는 혈소판 수
  • 연구 동안 예정된 수술 절차를 계획하는 모든 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 인터페론 감마-1b(ACTIMMUNE)
이 연구의 모든 개인에게는 12주 동안 활성 약물(인터페론 감마-1b)이 제공됩니다. 이는 투여량 증량 일정에 따라 투여될 것입니다.
의약품: 인터페론 감마-1b

피험자는 연구의 처음 2주 동안 IFN-g-1b 10mcg/m2를 복용하는 것으로 시작합니다. 투여량은 연구 3주 및 4주 동안 IFN-g-1b의 25mcg/m2로 증량될 것입니다. 마지막으로, 용량은 연구의 마지막 8주 동안 IFN-g-1b의 50mcg/m2로 확대될 것이며, 이는 어린이를 위해 FDA가 승인한 현재 용량입니다.

모든 용량은 피하 주사를 통해 투여됩니다.

다른 이름들:
  • 액티뮨™
  • IFN-g-1b

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
전혈 프라탁신 수치의 변화
기간: 프라탁신 수치는 치료 시작 및 종료 시점에 측정되었습니다(기준선 및 12주).
프라탁신에 대한 면역분석법을 사용하는 측면 유동 분석법에 의해 평가된 전혈 프라탁신 수준의 변화 평가. 혈중 프라탁신 수치는 각 연구 방문 시 측정되었습니다. 베이스라인에서의 프라탁신 수준에 대한 치료 종료 시점(12주차)에서의 프라탁신 수준의 변화를 분석하였다.
프라탁신 수치는 치료 시작 및 종료 시점에 측정되었습니다(기준선 및 12주).

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
FARS(Total Friedreich Ataxia Rating Scale) 점수의 변화
기간: FARS 점수는 치료 시작 및 종료 시점(기준선 및 12주)에 계산되었습니다.
FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale)는 FRDA를 위해 특별히 개발되고 검증된 신경학적 평가 척도입니다. FARS는 자세, 보행, 상지 및 하지 조정, 언어, 고유 감각 및 근력에 대한 평가를 포함합니다. 표준 신경학적 검사 외에도 FARS에는 세 가지 정량적 성능 측정과 일상 생활 활동(ADL)을 평가하는 구성 요소가 포함되어 있습니다. 정량적 성능 측정에는 9홀 페그 테스트와 시간 제한 25피트 걷기가 포함됩니다. FARS 점수는 기능 장애, 일상 생활 활동 점수 및 질병 기간과 유의한 상관관계가 있습니다. 세 가지 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 159까지의 총점을 생성하며 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
FARS 점수는 치료 시작 및 종료 시점(기준선 및 12주)에 계산되었습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Children's Hospital of Philadelphia

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 8월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 3월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 10월 15일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2021년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 3월 23일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 13-010121 (기타 식별자: Children's Hospital of Philadelphia)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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