Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Interferon Gamma-1b i Friedreich Ataxia (FRDA)

23. mars 2021 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Åpen pilotstudie av Interferon Gamma-1b (Actimmune™) for behandling av Friedreich Ataxia (FRDA)

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom hos barn og voksne som det for tiden ikke finnes behandling for. Nylig rapporterte en studie at interferon gamma (IFN-g) kunne øke frataxin-proteinnivået i begge cellelinjer avledet fra pasienter med Friedreich-ataksi og i en musemodell med Friedreich-ataksi. Denne studien vil teste om IFN-g er trygt, tolerert og potensielt effektivt i en heterogen gruppe barn med FRDA.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studiemål:

Hoved:

• For å vurdere effekten av Interferon Gamma-1b (IFN-g) på økende frataxinekspresjon og protein hos barn med FRDA.

Sekundær:

  • For å vurdere effekten av IFN-g på nevrologiske utfall (FARS, ytelsesmål og hørsel) hos personer med FRDA.
  • For å vurdere effektiviteten av IFN-g på livskvalitet hos personer med FRDA.
  • For å vurdere sikkerheten og toleransen til IFN-g ved den nåværende godkjente dosen i FRDA-populasjonen.

Studiefaser:

Screening - Under screening vil forsøkspersonene bli vurdert for inklusjons- og eksklusjonskriterier.

Intervensjon - Forsøkspersonene vil begynne behandlingen ved baseline-besøket og dosen av studiemedisinen vil økes til maksimal dose over fire uker. Forsøkspersonene vil bli holdt ved maksimal dose i 8 uker. Etter 12 uker vil behandlingen stoppe. Studiemedisin vil bli administrert via subkutane injeksjoner tre ganger per uke i 12 uker.

Oppfølging - Oppfølgingsbesøk vil skje 7 og 28 dager etter at forsøkspersonen har fullført de 12 ukene med aktiv behandling.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med FRDA bekreftet ved genetisk testing med 2 utvidede Guanine-adenin-adenin-repetisjoner
  • Kvinner som ikke er gravide eller ammer, og som ikke har tenkt å bli gravide. Kvinner i fertil alder må bruke en pålitelig prevensjonsmetode og må gi en negativ uringraviditetstest ved screening
  • Stabile doser av alle medisiner, vitaminer og kosttilskudd i 30 dager før studiestart og under studiens varighet
  • Tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og samtykke fra barn

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sykdom som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i denne studien
  • Bruk av et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før registrering
  • Personer med en historie med rusmisbruk
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant hjertesykdom
  • Anamnese med overfølsomhet overfor IFN-g eller E. coli-avledede produkter
  • Tilstedeværelse av alvorlig nyresykdom eller leversykdom
  • Klinisk signifikant unormalt antall hvite blodlegemer, hemoglobin eller blodplater
  • Ethvert emne som planlegger en planlagt kirurgisk prosedyre under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle individer i denne studien vil få aktiv medisin (interferon gamma-1b) i 12 uker. Dette vil bli administrert i henhold til en dose-eskaleringsplan.
Legemiddel: Interferon Gamma-1b

Forsøkspersonene vil begynne med å ta 10 mcg/m2 IFN-g-1b for de to første ukene av studien. Dosen vil bli eskalert til 25 mcg/m2 IFN-g-1b i uke tre og fire av studien. Til slutt vil dosen eskaleres til 50 mcg/m2 IFN-g-1b for de siste åtte ukene av studien, som er den nåværende dosen godkjent av FDA for barn.

Alle doser vil bli administrert via subkutan injeksjon.

Andre navn:
  • Actimmune™
  • IFN-g-lb

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fullblodsfrataxinnivåer
Tidsramme: Frataxin-nivåer ble målt ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)
Vurdering av endringen i frataxinnivåer i fullblod som vurdert ved lateral flow-analyse ved bruk av en immunanalyse for frataxin. Frataxinnivåer i blodet ble målt ved hvert studiebesøk. Endring i frataxinnivå ved slutten av behandlingen (uke 12) i forhold til frataxinnivå ved baseline ble analysert.
Frataxin-nivåer ble målt ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Total Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Score
Tidsramme: FARS-score ble beregnet ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) er nevrologisk vurderingsskala spesielt utviklet og validert for FRDA. FARS inkluderer vurderinger av holdning, gangart, koordinasjon av øvre og nedre ekstremiteter, tale, propriosepsjon og styrke. I tillegg til standard nevrologisk undersøkelse, inneholder FARS tre kvantitative ytelsesmål og en komponent som vurderer dagliglivets aktiviteter (ADL). Kvantitative ytelsesmål inkluderer ni-hulls pinnetest, og en tidsbestemt 25-fots gange. FARS-skårer korrelerer signifikant med funksjonshemming, dagliglivsaktiviteter og sykdomsvarighet. Skårene fra de tre underskalaene legges til for å generere en totalskåre fra 0 til 159, med en høyere skåre som indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
FARS-score ble beregnet ved begynnelsen og avslutningen av behandlingen (grunnlinje og 12 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 13-010121 (Annen identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på Interferon Gamma-1b

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger