Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Interferon Gamma-1b bei Friedreich-Ataxie (FRDA)

23. März 2021 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Offene Pilotstudie mit Interferon Gamma-1b (Actimmune™) zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FRDA)

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Kindern und Erwachsenen, für die es derzeit keine Therapie gibt. Kürzlich berichtete eine Studie, dass Interferon-Gamma (IFN-g) die Frataxin-Proteinspiegel in beiden Zelllinien, die von Patienten mit Friedreich-Ataxie stammen, und in einem Mausmodell mit Friedreich-Ataxie erhöhen könnte. Die vorliegende Studie wird testen, ob IFN-g in einer heterogenen Kohorte von Kindern mit FRDA sicher, verträglich und potenziell wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Lernziele:

Primär:

• Bewertung der Wirkung von Interferon Gamma-1b (IFN-g) auf die Erhöhung der Frataxin-Expression und des Proteins bei Kindern mit FRDA.

Sekundär:

  • Bewertung der Wirkung von IFN-g auf neurologische Ergebnisse (FARS, Leistungsmessungen und Hörvermögen) bei Probanden mit FRDA.
  • Bewertung der Wirksamkeit von IFN-g auf die Lebensqualität bei Probanden mit FRDA.
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von IFN-g in der derzeit zugelassenen Dosis in der FRDA-Population.

Studienphasen:

Screening - Während des Screenings werden die Probanden auf Einschluss- und Ausschlusskriterien bewertet.

Intervention - Die Probanden beginnen mit der Behandlung beim Ausgangsbesuch und die Dosis der Studienmedikation wird über vier Wochen auf die maximale Dosis erhöht. Die Probanden werden 8 Wochen lang bei der maximalen Dosis gehalten. Nach 12 Wochen wird die Behandlung beendet. Die Studienmedikation wird 12 Wochen lang dreimal pro Woche durch subkutane Injektionen verabreicht.

Nachsorge – Nachsorgeuntersuchungen finden 7 und 28 Tage nach Abschluss der 12 Wochen der aktiven Behandlung statt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit FRDA, bestätigt durch Gentests mit 2 erweiterten Guanin-Adenin-Adenin-Wiederholungen
  • Frauen, die nicht schwanger sind oder stillen und die nicht beabsichtigen, schwanger zu werden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden und beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest vorlegen
  • Stabile Dosen aller Medikamente, Vitamine und Nahrungsergänzungsmittel für 30 Tage vor Studienbeginn und für die Dauer der Studie
  • Erlaubnis der Eltern/Erziehungsberechtigten (Einverständniserklärung) und Zustimmung des Kindes

Ausschlusskriterien:

  • Jede instabile Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließt
  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung
  • Themen mit einer Geschichte des Drogenmissbrauchs
  • Vorhandensein einer klinisch signifikanten Herzerkrankung
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen IFN-g oder von E. coli abgeleitete Produkte
  • Vorhandensein einer schweren Nierenerkrankung oder Lebererkrankung
  • Klinisch signifikante anormale Leukozytenzahl, Hämoglobin- oder Blutplättchenzahl
  • Jeder Proband, der während der Studie einen geplanten chirurgischen Eingriff plant

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Interferon Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Alle Personen in dieser Studie erhalten 12 Wochen lang aktive Medikamente (Interferon gamma-1b). Dies wird gemäß einem Dosissteigerungsplan verabreicht.
Arzneimittel: Interferon Gamma-1b

Die Probanden beginnen mit der Einnahme von 10 mcg/m2 IFN-g-1b für die ersten zwei Wochen der Studie. Die Dosis wird für die Wochen drei und vier der Studie auf 25 mcg/m2 IFN-g-1b eskaliert. Schließlich wird die Dosis für die letzten acht Wochen der Studie auf 50 mcg/m2 IFN-g-1b eskaliert, was die derzeit von der FDA für Kinder zugelassene Dosis ist.

Alle Dosen werden durch subkutane Injektion verabreicht.

Andere Namen:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Frataxinspiegel im Vollblut
Zeitfenster: Die Frataxin-Spiegel wurden zu Beginn und am Ende der Behandlung gemessen (Basislinie und 12 Wochen).
Bewertung der Veränderung der Frataxin-Spiegel im Vollblut, wie durch Lateral-Flow-Assay unter Verwendung eines Immunoassays für Frataxin ermittelt. Die Frataxinspiegel im Blut wurden bei jedem Studienbesuch gemessen. Die Veränderung des Frataxin-Spiegels am Ende der Behandlung (Woche 12) im Verhältnis zum Frataxin-Spiegel zu Studienbeginn wurde analysiert.
Die Frataxin-Spiegel wurden zu Beginn und am Ende der Behandlung gemessen (Basislinie und 12 Wochen).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS).
Zeitfenster: Der FARS-Score wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung (Baseline und 12 Wochen) berechnet.
Die Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) ist eine neurologische Bewertungsskala, die speziell für FRDA entwickelt und validiert wurde. Das FARS umfasst Beurteilungen von Haltung, Gang, Koordination der oberen und unteren Extremitäten, Sprache, Propriozeption und Kraft. Neben der neurologischen Standarduntersuchung enthält der FARS drei quantitative Leistungsmaße und eine Komponente, die die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) bewertet. Zu den quantitativen Leistungsmessungen gehören der Neun-Loch-Peg-Test und ein zeitgesteuerter 25-Fuß-Spaziergang. FARS-Scores korrelieren signifikant mit der funktionellen Behinderung, den Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens und der Krankheitsdauer. Die Werte der drei Subskalen werden addiert, um einen Gesamtwert von 0 bis 159 zu erhalten, wobei ein höherer Wert einen höheren Behinderungsgrad anzeigt.
Der FARS-Score wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung (Baseline und 12 Wochen) berechnet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. März 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 13-010121 (Andere Kennung: Children's Hospital of Philadelphia)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur Interferon Gamma-1b

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten