Sirolimus Versus Sirolimus Plus Prednisolona para Hemangioendotelioma Kaposiforme

O fenômeno de Kasabach-Merritt (KMP) é uma trombocitopenia profunda resultante do aprisionamento intralesional de plaquetas. Agora está claro que KMP ocorre com KHE e angioma tufado, não com hemangiomas infantis ou congênitos. O KMP é tipicamente associado a lesões mais agressivas e piores resultados. O KMP clinicamente significativo é uma trombocitopenia grave, geralmente abaixo de 30× 109/L. A trombocitopenia grave pode indicar um tumor mais grave, um tumor progressivo, parcial ou totalmente insensível à terapia. Além da trombocitopenia grave e persistente característica do KMP, os pacientes frequentemente manifestam dímero D elevado e fibrinogênio baixo. A coagulopatia, além da trombocitopenia, está associada a apresentações mais agressivas e pode indicar infecção ou inflamação atual. Além disso, o KMP pode ser complicado por anemia grave devido ao sequestro de sangue e hemorragia intralesional. KHE com KMP têm notavelmente altas taxas de morbidade e mortalidade, resultantes predominantemente do crescimento rápido do tumor e infiltração, compressão ou destruição de estruturas vitais e instabilidade hemodinâmica.

Diretrizes consensuais de tratamento de um painel de especialistas multidisciplinares foram publicadas em 2013. Tratamentos médicos com corticosteroides e/ou vincristina têm sido recomendados para o tratamento da KHE. No entanto, o tratamento de primeira linha com corticosteroides é bem-sucedido em apenas 10-27% de todos os casos, e o tratamento com vincristina é bem-sucedido em 60-70% dos pacientes. Além disso, não foi confirmado que a monoterapia com vincristina forneça benefícios significativos em pacientes gravemente enfermos.

Sirolimus (também conhecido como rapamicina) é um inibidor do alvo mamífero da rapamicina (mTOR). Em estudos recentes, o sirolimus demonstrou ser eficaz em pacientes com anomalias vasculares complexas, incluindo KHE. Nosso estudo retrospectivo multicêntrico demonstrou que o sirolimus oral é uma opção eficaz e segura para o tratamento da KHE progressiva. Além disso, nossos dados enfatizaram que o regime de tratamento KHE deve ser adaptado para pacientes individuais e guiado por circunstâncias clínicas específicas. Em casos de fenômeno Kasabach-Merritt (KMP) grave, sirolimus em combinação com a administração de curto prazo de prednisolona é recomendado para controlar condições de risco de vida.