Sirolimus versus sirolimus más prednisolona para el hemangioendotelioma kaposiforme

El fenómeno de Kasabach-Merritt (KMP) es una trombocitopenia profunda que resulta del atrapamiento de plaquetas intralesional. Ahora está claro que KMP ocurre con KHE y angioma en penacho, no con hemangiomas infantiles o congénitos. KMP se asocia típicamente con lesiones más agresivas y peores resultados. El KMP clínicamente significativo es una trombocitopenia severa, generalmente por debajo de 30 × 109/L. La trombocitopenia severa puede indicar un tumor más severo, un tumor progresivo, parcial o totalmente insensible a la terapia. Además de la trombocitopenia grave y persistente característica de la KMP, los pacientes a menudo manifiestan niveles elevados de dímero D y niveles bajos de fibrinógeno. La coagulopatía además de la trombocitopenia se asocia con presentaciones más agresivas y puede indicar una infección o inflamación actual. Además, la KMP puede complicarse con anemia severa debido al secuestro de sangre y hemorragia intralesional. KHE con KMP tienen tasas de morbilidad y mortalidad notablemente altas, que resultan predominantemente del rápido crecimiento e infiltración del tumor, compresión o destrucción de estructuras vitales e inestabilidad hemodinámica.

En 2013 se publicaron las pautas de tratamiento consensuadas de un panel multidisciplinario de expertos. Se han recomendado tratamientos médicos con corticoides y/o vincristina para el manejo del KHE. Sin embargo, el tratamiento de primera línea con corticosteroides solo tiene éxito en el 10-27% de todos los casos, y el tratamiento con vincristina tiene éxito en el 60-70% de los pacientes. Además, no se ha confirmado que la monoterapia con vincristina proporcione beneficios significativos en pacientes en estado crítico.

Sirolimus (también conocido como rapamicina) es un inhibidor de la diana de rapamicina en mamíferos (mTOR). En estudios recientes, sirolimus demostró ser efectivo en pacientes con anomalías vasculares complejas, incluido KHE. Nuestro estudio retrospectivo multicéntrico demostró que el sirolimus oral es una opción eficaz y segura para el tratamiento del KHE progresivo. Además, nuestros datos enfatizaron que el régimen de tratamiento de KHE debe adaptarse a pacientes individuales y guiarse por circunstancias clínicas específicas. En casos de fenómeno de Kasabach-Merritt (KMP) grave, se recomienda sirolimus en combinación con la administración a corto plazo de prednisolona para controlar las condiciones potencialmente mortales.