Сиролимус в сравнении с сиролимусом плюс преднизолон при капошиформной гемангиоэндотелиоме

Феномен Казабаха-Мерритта (KMP) представляет собой глубокую тромбоцитопению, возникающую в результате захвата тромбоцитов внутри очага поражения. Теперь ясно, что KMP возникает при KHE и пучковой ангиоме, а не при инфантильных или врожденных гемангиомах. KMP обычно ассоциируется с более агрессивными поражениями и худшими результатами. Клинически значимой КМП является тяжелая тромбоцитопения, как правило, ниже 30×109/л. Тяжелая тромбоцитопения может указывать на более тяжелую опухоль, прогрессирующую опухоль, частично или полностью нечувствительную к терапии. В дополнение к тяжелой персистирующей тромбоцитопении, характерной для КМП, у пациентов часто наблюдается повышенный уровень D-димера и низкий уровень фибриногена. Коагулопатия в дополнение к тромбоцитопении связана с более агрессивными проявлениями и может указывать на текущую инфекцию или воспаление. Кроме того, КМП может осложняться тяжелой анемией из-за секвестрации крови и внутриочагового кровоизлияния. KHE с KMP имеют особенно высокие показатели заболеваемости и смертности, в основном в результате быстрого роста опухоли и инфильтрации, сдавления или разрушения жизненно важных структур и гемодинамической нестабильности.

В 2013 году были опубликованы согласованные рекомендации по лечению от междисциплинарной группы экспертов. Медикаментозное лечение кортикостероидами и/или винкристином было рекомендовано для лечения КГЭ. Однако лечение первой линии кортикостероидами оказывается успешным лишь в 10–27% всех случаев, а лечение винкристином — у 60–70% пациентов. Кроме того, не было подтверждено, что монотерапия винкристином обеспечивает значительные преимущества у пациентов в критическом состоянии.

Сиролимус (также известный как рапамицин) является ингибитором мишени рапамицина у млекопитающих (mTOR). В недавних исследованиях было показано, что сиролимус эффективен у пациентов со сложными сосудистыми аномалиями, включая КЭ. Наше многоцентровое ретроспективное исследование показало, что пероральный прием сиролимуса является эффективным и безопасным вариантом лечения прогрессирующего КГЭ. Кроме того, наши данные подчеркивают, что схема лечения KHE должна быть адаптирована к индивидуальным пациентам и руководствоваться конкретными клиническими обстоятельствами. В случаях тяжелого феномена Казабаха-Мерритта (КМП) для контроля опасных для жизни состояний рекомендуется сиролимус в сочетании с кратковременным введением преднизолона.