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Um estudo avaliando a segurança e a eficácia da terapia de combinação VX-659 em indivíduos com fibrose cística

29 de março de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado para avaliar a segurança e a eficácia da terapia de combinação VX-659 em indivíduos com 18 anos ou mais com fibrose cística

Este é um estudo multicêntrico de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA), de grupo paralelo, em 3 partes, desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do VX-659 em combinação tripla (TC) com TEZ e IVA em indivíduos com fibrose cística (CF) que são homozigotos para a mutação F508del do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) CF (genótipo F/F), ou que são heterozigotos para a mutação F508del e um mínimo (MF) Mutação CFTR provavelmente não responderá a TEZ, IVA ou TEZ/IVA (genótipos F/MF).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
124

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Estados Unidos, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irlanda
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Reino Unido
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Reino Unido
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Reino Unido
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Reino Unido
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Reino Unido
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Peso corporal ≥35 kg.

  • Os indivíduos devem ter um genótipo CFTR elegível.

    • Parte 1 e Parte 3: Heterozigoto para F508del e uma mutação MF (F/MF)
    • Parte 2: Homozigoto para F508del (F/F)
  • Valor VEF1 ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura

Principais Critérios de Exclusão:

  • História de cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal.
  • Deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase (G6PD)
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar.
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
PLACEBO_COMPARATOR: Parte 1: Placebo
Os participantes receberam placebo compatível com VX-659/TEZ/IVA no período de tratamento com TC por 4 semanas e placebo compatível com TEZ/IVA no período de washout por 4 dias.
Medicamento: Placebo (correspondente a VX-659/TEZ/IVA)
Placebo compatível com VX-659 e TEZ/IVA.
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Baixa Dose
Os participantes receberam VX-659 80 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento TC por 4 semanas e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de washout por 4 dias.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicamento: VX-659
Comprimido para administração oral.
Medicamento: TEZ/IVA
TEZ/IVA comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dose Média
Os participantes receberam VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento TC por 4 semanas e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de washout por 4 dias.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicamento: VX-659
Comprimido para administração oral.
Medicamento: TEZ/IVA
TEZ/IVA comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dose Alta
Os participantes receberam VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento TC por 4 semanas e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de washout por 4 dias.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicamento: VX-659
Comprimido para administração oral.
Medicamento: TEZ/IVA
TEZ/IVA comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Parte 2: TEZ/IVA
Após o período inicial com TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas, os participantes receberam TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento TC por 4 semanas e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de washout por 4 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicamento: TEZ/IVA
TEZ/IVA comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Após o período inicial com TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas, os participantes receberam VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento TC por 4 semanas e TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg q12h em período de washout por 4 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicamento: VX-659
Comprimido para administração oral.
Medicamento: TEZ/IVA
TEZ/IVA comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Parte 3: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-659/TEZ/VX-561 no período de tratamento com TC por 4 semanas.
Medicamento: Placebo (compatível com VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo compatível com VX-659, TEZ e VX-561.
EXPERIMENTAL: Parte 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Os participantes receberam VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd no período de tratamento TC por 4 semanas.
Medicamento: TEZ
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicamento: VX-561
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • CTP-656
Medicamento: VX-659
Comprimido para administração oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 Através do Acompanhamento de Segurança (até o Dia 61 para a Parte 1, Dia 85 para a Parte 2 e Dia 57 para a Parte 3)
Dia 1 Através do Acompanhamento de Segurança (até o Dia 61 para a Parte 1, Dia 85 para a Parte 2 e Dia 57 para a Parte 3)
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até o dia 29
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base até o dia 29

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do Domínio Respiratório de Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base no dia 29
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base no dia 29
Mudança Absoluta nas Concentrações de Cloreto no Suor
Prazo: Da linha de base até o dia 29
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base até o dia 29
Alteração relativa no ppFEV1
Prazo: Da linha de base até o dia 29
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base até o dia 29
Concentração pré-dose observada (Cvale) de VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA e VX-561
Prazo: Pré-dose no Dia 15 e Dia 29
Pré-dose no Dia 15 e Dia 29

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
8 de agosto de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de fevereiro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de fevereiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de julho de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de março de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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