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Comparação da Somatrogona Semanal com a Genotropina Diária em Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional ou com Baixa Estatura Idiopática. (MISSION)

29 de abril de 2026 atualizado por: Rabin Medical Center

Estudo Intervencional Multicêntrico: Impacto do Somatrogon nos Resultados de Pacientes Pediátricos Ingénuos Pequenos para a Idade Gestacional ou com Baixa Estatura Idiopática em Comparação com a Hormona de Crescimento Diária

Este estudo é um ensaio randomizado, de etiqueta aberta, controlado ativamente, com grupos paralelos que compara a eficácia e segurança do Somatrogon administrado uma vez por semana com a Hormona de Crescimento diária (Genotropina) em crianças pré-púberes com baixa estatura, quer nascidas Pequenas para a Idade Gestacional (PIG) ou com Baixa Estatura Idiopática (BEI). A duração planeada do estudo é de 12 meses, com um período de rastreio de até 30 dias. O estudo consistirá em dois grupos: 140 crianças com PIG que são virgens de tratamento com HC serão randomizadas 1:1 para receberem Somatrogon ou Genotropina durante 12 meses. Um segundo grupo incluirá 114 crianças com BEI que são virgens de tratamento com HC e que serão randomizadas 1:1 para receberem Somatrogon ou Genotropina durante 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

254

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contato:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 3433325
        • Ainda não está recrutando
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 19803
        • Ainda não está recrutando
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Ainda não está recrutando
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contato:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 13210
        • Ainda não está recrutando
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contato:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Ainda não está recrutando
        • Dell Children's Medical Group
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
  • França
      • Angers, França
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contato:
      • Le Kremlin-Bicêtre, França
      • Lyon, França
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Contato:
      • Marseille, França
      • Paris, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Contato:
      • Paris, França
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Soroka Hospital
        • Contato:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contato:
      • Tel Aviv, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contato:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Ainda não está recrutando
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contato:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contato:
  • Japão
      • Izumi-Shi, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contato:
      • Nara, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contato:
      • Osaka, Japão
      • Setagaya-Ku, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • National Center for Child Health and Development
        • Contato:
  • Índia
      • Maheshra, Índia
      • Navi Mumbai, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contato:
      • New Delhi, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Contato:
      • New Delhi, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico de PIG ou ISS.
    PIG, definido como nascido com peso ao nascer e/ou comprimento <-2 DP abaixo da média para a idade gestacional.
    ISS, definido como altura < -2 DP para idade e género sem evidência de DGHP
  2. Fêmeas com idade ≥3 anos e <9 anos.
    Machos com idade ≥3 anos e <11 anos
  3. Pré-púbere - Estádio de Tanner 1 para mamas e testículos.
  4. Idade óssea não superior à idade cronológica registada nas últimas 8 semanas.
  5. Altura atual < -2 DP para idade e género.
  6. Participantes que utilizam terapia(s) de substituição hormonal devem estar em regime de tratamento otimizado e estável (níveis hormonais dentro dos intervalos normais no rastreio) durante pelo menos três meses antes do rastreio
  7. Participantes que estejam dispostos e sejam capazes de cumprir todas as visitas programadas, plano de tratamento, testes laboratoriais e outros procedimentos do estudo.

Critérios de Exclusão:

  1. Histórico de cancro, radioterapia ou quimioterapia.
  2. Histórico de DGHP.
  3. Crianças que são pequenas devido a desnutrição, definida como um escore Z de peso para altura e/ou IMC abaixo de -2 para a idade, de acordo com os padrões nacionais.
  4. Histórico de VIH-positivo, síndrome da imunodeficiência adquirida (SIDA), hepatite B, hepatite C ou tuberculose.
  5. Microcefalia (Perímetro Cefálico < -2 DP)
  6. Qualquer doença crónica ou diagnóstico, provável de afetar o crescimento, incluindo mas não limitado a distúrbio gastrointestinal, doença celíaca, doença da tiroide não tratada, diabetes mellitus e distúrbios metabólicos.
  7. Displasias esqueléticas conhecidas ou suspeitas
  8. Anomalias cromossómicas conhecidas ou suspeitas
  9. IGF-1 >2 DP
  10. Qualquer distúrbio ou condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou o cumprimento do protocolo
  11. Exposição prévia a terapia promotora de crescimento
  12. Uso atual de qualquer medicação concomitante proibida(s): Qualquer rhGH ou terapia promotora de crescimento, Qualquer terapia que afete o apetite ou peso, Medicamentos psiquiátricos associados a alterações de peso e/ou diabetes, excluindo medicamentos usados para tratar TDAH, Qualquer terapia com androgénios ou estrogénios incluindo suplementos de venda livre, Corticosteroides sistémicos (inalados ou orais) excedendo as doses: Inalados: > 400 μg/dia de budesonida inalada ou equivalente.
    Oral: > 8 mg/m2/dia de hidrocortisona oral ou equivalente.
  13. Administração prévia com um fármaco experimental dentro de 90 dias.
  14. Glicemia em jejum >126 mg/dL
  15. Insuficiência renal
  16. Disfunção hepática.
  17. Gravidez
  18. Hipersensibilidade conhecida aos componentes da intervenção do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Somatrogon
O Somatrogon será administrado por via subcutânea (s.c.) uma vez por semana, utilizando uma caneta pré-cheia descartável de dose múltipla para uso de um único doente, destinada à auto-injeção subcutânea.
Medicamento: Somatrogon
Hormona de Crescimento Semanal
Outros nomes:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP EUA
Comparador Ativo: Genotropin
O Genotropin será administrado por via subcutânea (s.c.) diariamente utilizando dispositivos de administração de hormona de crescimento Genotropin Pen ou cartuchos de duas câmaras Genotropin (serão fornecidos na sua embalagem comercial primária)
Medicamento: Genotropin
Hormona de Crescimento Diária
Outros nomes:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de Crescimento Anual
Prazo: • HV anualizado após 12 meses de tratamento
Velocidade Anual de Altura em cm. A Velocidade Anual de Altura aos 12 meses baseia-se na diferença entre as alturas aos 12 meses e a linha de base.
• HV anualizado após 12 meses de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de desvio padrão (SDS) do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Através de análise laboratorial central
Baseline e aos 12 meses
altura SDS
Prazo: 3, 6, 9 e 12 meses
Alterações no Desvio Padrão da Pontuação de Altura (SDS)
3, 6, 9 e 12 meses
Maturação óssea
Prazo: na triagem e após 12 meses
Alteração anual nas medições da idade óssea de acordo com o método de Gruelich-Pyle
na triagem e após 12 meses
Fator de Crescimento semelhante à Insulina-1 (IGF-1)
Prazo: Triagem e após 3, 6, 9 e 12 meses
Via análise do laboratório central
Triagem e após 3, 6, 9 e 12 meses
mudança na qualidade de vida relacionada com a saúde
Prazo: linha de base e após 12 meses
Avaliado pelo questionário QoLISSY
linha de base e após 12 meses
Velocidade de Crescimento ao longo do tempo
Prazo: HV ao longo de 3, 6 e 9 meses
HV ao longo de 3, 6 e 9 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
IGFBP-3
Prazo: No início do estudo e após 12 meses
Via laboratório central
No início do estudo e após 12 meses
Frequência de resultados laboratoriais anormais no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
EAE's no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
EAs no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rabin Medical Center

Colaboradores

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

10 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0081-24-RMC

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Só partilharíamos os dados dos doentes com as agências reguladoras que exijam a informação.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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