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Primeiro Estudo em Seres Humanos de PrP-siRNA em Doença Priónica Sintomática. (PRiSM)

26 de agosto de 2026 atualizado por: Broad Institute of MIT and Harvard

Um Estudo Aberto de Dose Única Ascendente para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de PrP-siRNA Administrado por Via Intratecal em Doentes Adultos Diagnosticados com Doença Priónica Sintomática.

O objetivo deste ensaio é avaliar a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e o impacto farmacodinâmico do PrP-siRNA em doentes com doença priónica sintomática.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de primeira administração em humanos, de etiqueta aberta, com dose única ascendente, em participantes com doença priónica. O estudo consistirá num período de triagem de até 2 semanas, administração de uma dose intratecal única de PrP-siRNA, e um período de seguimento de 24 semanas. Serão testados múltiplos níveis de dose. Este ensaio inclui também um braço observacional em que os participantes não receberão o medicamento em investigação, e serão acompanhados durante um período de 8 semanas após a linha de base.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Steven E Arnold, MD
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brian S Appleby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amanda Peltier, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão principais:

  1. sintomas clinicamente manifestos de doença priónica, na opinião do investigador;
  2. um diagnóstico de doença priónica provável de acordo com os critérios do CDC;
  3. um teste RT-QuIC do LCR positivo ou teste genético PRNP positivo;
  4. não mais do que comprometimento funcional moderado quantificado por uma pontuação MRC-PDRS ≤15; e
  5. disponibilidade de um parceiro de estudo para auxiliar nos procedimentos do estudo.

Critérios de exclusão principais:

  1. gravidez;
  2. contra-indicação para punção lombar; ou
  3. participação recente num ensaio clínico diferente para doença priónica.

Aplicam-se critérios adicionais de inclusão e exclusão que serão avaliados no rastreio.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Sem intervenção: Braço 1: Observacional
No Braço 1, os participantes serão submetidos a punções lombares e outras atividades de estudo na linha de base (Semana 0) e nas Semanas 4 e 8. O fármaco em investigação não será administrado.
Vamos priorizar o recrutamento no Braço 2; o Braço 1 estará aberto para recrutamento sempre que o Braço 2 não estiver aberto para recrutamento.
Experimental: Arm 2: Dose única ascendente
No Braço 2, os participantes serão admitidos no centro de ensaio clínico e receberão uma dose única intratecal de PrP-siRNA. Os níveis de dose a serem avaliados sequencialmente são 50, 100 e 200 mg. Os doentes serão dados de alta no Dia 2 e depois regressarão periodicamente ao centro do estudo em regime ambulatório na Semana 1, 2, 4, 8, 12 e 24 para monitorização de segurança e atividades do estudo durante o período de seguimento de 24 semanas.
Medicamento: PrP-siRNA
ARNip divalente administrado intratecalmente, concebido para atingir o mRNA PRNP. A estrutura foi publicada em DOI: 10.1101/2024.12.05.627039
Outros nomes:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • siRNA divalente 2439-exNA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Frequência de eventos adversos
Prazo: Da linha de base à semana 24
Da linha de base à semana 24

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração de PrP no LCR
Prazo: 4 semanas após a dose
Concentração de proteína priónica (PrP) no líquido cefalorraquidiano (LCR), um biomarcador farmacodinâmico (PD) para a atividade de PrP-siRNA
4 semanas após a dose
Concentração de PrP no LCR
Prazo: 8 semanas após a dose
Concentração da proteína priónica (PrP) no líquido cefalorraquidiano (LCR), um biomarcador farmacodinâmico (PD) para a atividade do PrP-siRNA
8 semanas após a dose
Concentração de PrP no LCR
Prazo: 12 semanas após a dose
Concentração da proteína priónica (PrP) no líquido cefalorraquidiano (LCR), um biomarcador farmacodinâmico (PD) para a atividade de PrP-siRNA
12 semanas após a dose
Concentração de PrP no LCR
Prazo: 24 semanas após a dose
Concentração da proteína priónica (PrP) no líquido cefalorraquidiano (LCR), um biomarcador farmacodinâmico (PD) para a atividade do PrP-siRNA
24 semanas após a dose
Concentração plasmática de PrP-siRNA
Prazo: 4 horas após a dose
Uma medição farmacocinética (PK) da concentração do fármaco em investigação no plasma
4 horas após a dose
Concentração plasmática de PrP-siRNA
Prazo: 24 horas pós-dose
Uma medição farmacocinética (PK) da concentração do fármaco em investigação no plasma
24 horas pós-dose
Concentração plasmática de PrP-siRNA
Prazo: 4 semanas após a dose
Uma medição farmacocinética (PK) da concentração do fármaco em investigação no plasma
4 semanas após a dose
Concentração de PrP-siRNA no LCR
Prazo: 4 semanas após a dose
Uma medição farmacocinética (PK) da concentração do fármaco em investigação no líquido cefalorraquidiano (LCR)
4 semanas após a dose
Alteração da PrP no LCR ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base à semana 24
Da linha de base à semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Broad Institute of MIT and Harvard

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
14 de agosto de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
14 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NN112
  • OT2NS138339 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O Broad Institute partilhará dados individuais de participantes anonimizados, incluindo medições biomarcadoras e clínicas. O acesso será através da divulgação de conjuntos de dados públicos na altura da publicação dos resultados do estudo, ou o mais tardar 1 ano após a data de término da bolsa NIH que apoia este ensaio, o que ocorrer primeiro.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Não mais tarde que 14 de agosto de 2030 e indefinidamente.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Divulgado publicamente.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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