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First-in-human-Studie von PrP-siRNA bei symptomatischer Prionenerkrankung. (PRiSM)

4. Juni 2026 aktualisiert von: Broad Institute of MIT and Harvard

Eine offene, einfach aufsteigende Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem PrP-siRNA bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Prionenerkrankung.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und den pharmakodynamischen Effekt von PrP-siRNA bei symptomatischen Prionenerkrankungspatienten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erstmalige Anwendung am Menschen, offene, einfach ansteigende Dosis-Studie bei Teilnehmern mit Prionenerkrankung. Die Studie besteht aus einer Screening-Periode von bis zu 2 Wochen, der Verabreichung einer einzelnen intrathekalen Dosis von PrP-siRNA und einer 24-wöchigen Nachbeobachtungsperiode. Mehrere Dosisstufen werden getestet. Diese Studie umfasst auch einen Beobachtungsarm, in dem die Teilnehmer kein Prüfpräparat erhalten und nach der Baseline für einen Zeitraum von 8 Wochen nachbeobachtet werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Steven E Arnold, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brian S Appleby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amanda Peltier, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. klinisch manifestierte Symptome einer Prionenerkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes;
  2. eine Diagnose einer wahrscheinlichen Prionenerkrankung gemäß CDC-Kriterien;
  3. ein positiver CSF RT-QuIC- oder PRNP-Gentest;
  4. keine oder nur moderate funktionelle Beeinträchtigung, quantifiziert durch einen MRC-PDRS-Wert ≤15; und
  5. Verfügbarkeit eines Studienpartners zur Unterstützung bei den Studienverfahren.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft;
  2. Kontraindikation für eine LP; oder
  3. kürzliche Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu Prionenerkrankungen.

Weitere Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten und werden beim Screening bewertet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Kein Eingriff: Arm 1: Observational
In Arm 1 werden die Teilnehmer Lumbalpunktionen und andere Studienaktivitäten zu Studienbeginn (Woche 0) sowie in Woche 4 und Woche 8 durchführen. Das Prüfpräparat wird nicht verabreicht. Wir werden die Rekrutierung für Arm 2 priorisieren; Arm 1 wird für die Rekrutierung geöffnet, wenn Arm 2 nicht für die Rekrutierung geöffnet ist.
Experimental: Arm 2: Einzelne aufsteigende Dosis
In Arm 2 werden die Teilnehmer in das klinische Studienzentrum aufgenommen und erhalten eine einmalige intrathekale Dosis von PrP-siRNA. Die sequentiell zu bewertenden Dosisstufen sind 50, 100 und 200 mg. Die Patienten werden am Tag 2 entlassen und kehren dann periodisch als ambulante Patienten in das Studienzentrum zurück: in Woche 1, 2, 4, 8, 12 und 24 zur Sicherheitsüberwachung und für Studienaktivitäten während der 24-wöchigen Nachbeobachtungsphase.
Arzneimittel: PrP-siRNA
Intrathekal verabreichtes divalentes siRNA, das darauf ausgelegt ist, die PRNP-mRNA zu adressieren. Die Struktur wurde in DOI: 10.1101/2024.12.05.627039 veröffentlicht.
Andere Namen:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • divalente siRNA 2439-exNA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von Ausgangswert bis Woche 24
Von Ausgangswert bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CSF-PrP-Konzentration
Zeitfenster: 4 Wochen nach der Dosis
Prionprotein (PrP)-Konzentration im Liquor cerebrospinalis (CSF), ein pharmakodynamischer (PD) Biomarker für PrP-siRNA-Aktivität
4 Wochen nach der Dosis
CSF-PrP-Konzentration
Zeitfenster: 8 Wochen nach der Dosis
Prionprotein (PrP)-Konzentration in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), ein pharmakodynamischer (PD) Biomarker für PrP-siRNA-Aktivität
8 Wochen nach der Dosis
CSF-PrP-Konzentration
Zeitfenster: 12 Wochen nach der Dosis
Prionprotein (PrP)-Konzentration im Liquor cerebrospinalis (CSF), ein pharmakodynamischer (PD) Biomarker für PrP-siRNA-Aktivität
12 Wochen nach der Dosis
CSF-PrP-Konzentration
Zeitfenster: 24 Wochen nach der Dosis
Prionenprotein (PrP)-Konzentration im Liquor cerebrospinalis (CSF), ein pharmakodynamischer (PD) Biomarker für PrP-siRNA-Aktivität
24 Wochen nach der Dosis
Plasmakonzentration von PrP-siRNA
Zeitfenster: 4 Stunden nach der Dosis
Eine pharmakokinetische (PK) Messung der Konzentration des Prüfpräparats im Plasma
4 Stunden nach der Dosis
Plasmakonzentration von PrP-siRNA
Zeitfenster: 24 Stunden nach Einnahme
Eine pharmakokinetische (PK) Messung der Konzentration des Prüfpräparats im Plasma
24 Stunden nach Einnahme
Plasmakonzentration von PrP-siRNA
Zeitfenster: 4 Wochen nach der Dosis
Eine pharmakokinetische (PK) Messung der Konzentration des Prüfpräparats im Plasma
4 Wochen nach der Dosis
CSF-Konzentration von PrP-siRNA
Zeitfenster: 4 Wochen nach Verabreichung
Eine pharmakokinetische (PK) Messung der Konzentration des Prüfpräparats in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
4 Wochen nach Verabreichung
Veränderung von PrP im Liquor über die Zeit
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 24
Von der Basislinie bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Broad Institute of MIT and Harvard

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
14. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
14. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NN112
  • OT2NS138339 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das Broad Institute wird anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten teilen, einschließlich Biomarker- und klinischer Messungen. Der Zugriff erfolgt über die Veröffentlichung eines öffentlichen Datensatzes zum Zeitpunkt der Veröffentlichung der Studienergebnisse oder spätestens 1 Jahr nach dem Enddatum des NIH-Stipendiums, das diese Studie unterstützt, je nachdem, was zuerst eintritt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nicht später als der 14. August 2030 bis auf unbestimmte Zeit.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Öffentlich freigegeben.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Prion-Krankheit

Klinische Studien zur PrP-siRNA

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