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Studio di Fase I sull'uso di PrP-siRNA nella Malattia da Prioni Sintomatica. (PRiSM)

4 giugno 2026 aggiornato da: Broad Institute of MIT and Harvard

Uno studio in aperto a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del PrP-siRNA somministrato per via intratecale in pazienti adulti con diagnosi di malattia da prioni sintomatica.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'impatto farmacodinamico del PrP-siRNA in pazienti sintomatici con malattia da prioni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di prima somministrazione nell'uomo, in aperto, a dose singola ascendente in partecipanti affetti da malattia da prioni. Lo studio sarà composto da un periodo di screening fino a 2 settimane, somministrazione di una singola dose intratecale di PrP-siRNA e un periodo di follow-up di 24 settimane. Verranno testati più livelli di dosaggio. Questa sperimentazione include anche un braccio osservazionale in cui i partecipanti non riceveranno il farmaco sperimentale e saranno seguiti per un periodo di 8 settimane dopo la baseline.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Steven E Arnold, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brian S Appleby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amanda Peltier, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  1. sintomi clinicamente manifesti di malattia da prioni, a giudizio dello sperimentatore;
  2. diagnosi di probabile malattia da prioni secondo i criteri del CDC;
  3. test RT-QuIC del liquido cerebrospinale positivo o test genetico PRNP positivo;
  4. non più di una compromissione funzionale moderata quantificata da un punteggio MRC-PDRS ≤15; e
  5. disponibilità di un partner dello studio per assistere nelle procedure dello studio.

Criteri di esclusione principali:

  1. gravidanza;
  2. controindicazione alla puntura lombare; o
  3. recente partecipazione a un diverso studio clinico sulla malattia da prioni.

Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione che verranno valutati durante lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Nessun intervento: Arm 1: Osservazionale
Nel Braccio 1, i partecipanti saranno sottoposti a punture lombari e ad altre attività di studio al basale (Settimana 0) e alla Settimana 4 e Settimana 8. Il farmaco sperimentale non sarà somministrato. Daremo priorità all'arruolamento nel Braccio 2; il Braccio 1 sarà aperto all'arruolamento ogni volta che il Braccio 2 non sarà aperto all'arruolamento.
Sperimentale: Braccio 2: Dose singola ascendente
Nel Braccio 2, i partecipanti saranno ammessi al centro di sperimentazione clinica e riceveranno una singola dose intratecale di PrP-siRNA. I livelli di dose da valutare in sequenza sono 50, 100 e 200 mg. I pazienti saranno dimessi il Giorno 2 e torneranno periodicamente al centro di studio in regime ambulatoriale alla Settimana 1, 2, 4, 8, 12 e 24 per il monitoraggio della sicurezza e le attività di studio durante il periodo di follow-up di 24 settimane.
Droga: PrP-siRNA
SiRNA bivalente somministrato per via intratecale progettato per colpire l'mRNA PRNP. La struttura è stata pubblicata in DOI: 10.1101/2024.12.05.627039
Altri nomi:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • siRNA bivalente 2439-exNA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24
Dalla baseline alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di PrP nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 4 settimane dopo la dose
Concentrazione della proteina prionica (PrP) nel liquido cerebrospinale (CSF), un biomarcatore farmacodinamico (PD) per l'attività di PrP-siRNA
4 settimane dopo la dose
Concentrazione di PrP nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 8 settimane dopo la dose
Concentrazione della proteina prionica (PrP) nel liquido cerebrospinale (LCS), un biomarcatore farmacodinamico (PD) per l'attività di PrP-siRNA
8 settimane dopo la dose
Concentrazione di PrP nel CSF
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la somministrazione
Concentrazione della proteina prionica (PrP) nel liquido cerebrospinale (CSF), un biomarcatore farmacodinamico (PD) per l'attività di PrP-siRNA
12 settimane dopo la somministrazione
CSF PrP concentrazione
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la dose
Concentrazione della proteina prionica (PrP) nel liquido cerebrospinale (CSF), un biomarcatore farmacodinamico (PD) per l'attività di PrP-siRNA
24 settimane dopo la dose
Concentrazione plasmatica di PrP-siRNA
Lasso di tempo: 4 ore dopo la dose
Una misurazione farmacocinetica (PK) della concentrazione del farmaco in studio nel plasma
4 ore dopo la dose
Concentrazione plasmatica di PrP-siRNA
Lasso di tempo: 24 ore dopo la dose
Una misurazione farmacocinetica (PK) della concentrazione del farmaco sperimentale nel plasma
24 ore dopo la dose
Concentrazione plasmatica di PrP-siRNA
Lasso di tempo: 4 settimane dopo la dose
Una misurazione farmacocinetica (PK) della concentrazione del farmaco in sperimentazione nel plasma
4 settimane dopo la dose
Concentrazione di PrP-siRNA nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 4 settimane dopo la dose
Una misurazione farmacocinetica (PK) della concentrazione del farmaco in studio nel liquido cerebrospinale (CSF)
4 settimane dopo la dose
Variazione della PrP nel liquido cerebrospinale nel tempo
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 24
Da baseline a settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Broad Institute of MIT and Harvard

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NN112
  • OT2NS138339 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Broad Institute condividerà dati individuali dei partecipanti anonimizzati, incluse misurazioni biomarcatori e cliniche. L'accesso avverrà tramite rilascio pubblico del dataset al momento della pubblicazione dei risultati dello studio, o non oltre 1 anno dopo la data di fine del finanziamento NIH che supporta questa sperimentazione, a seconda di quale evento si verifichi prima.

Periodo di condivisione IPD

Non oltre il 14 agosto 2030, a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Rilasciato pubblicamente.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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