Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badania na ludziach z użyciem PrP-siRNA w objawowej chorobie prionowej. (PRiSM)

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Broad Institute of MIT and Harvard

Otwarte, jednorazowe, rosnące dawkowanie badania oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo PrP-siRNA u dorosłych pacjentów z rozpoznaną objawową chorobą prionową.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki oraz wpływu farmakodynamicznego PrP-siRNA u pacjentów z objawową chorobą prionową.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To jest pierwsze badanie na ludziach, otwarte, z pojedynczymi rosnącymi dawkami u uczestników z chorobą prionową. Badanie będzie składać się z okresu kwalifikacji trwającego do 2 tygodni, podania pojedynczej dawki PrP-siRNA dooponowo oraz 24-tygodniowego okresu obserwacji. Zostaną przetestowane różne poziomy dawek. Badanie obejmuje również ramię obserwacyjne, w którym uczestnicy nie otrzymają leku badawczego i będą obserwowani przez 8-tygodniowy okres po punkcie wyjściowym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Steven E Arnold, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vijay K Ramanan, MD PhD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lawrence Honig, MD PhD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brian S Appleby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amanda Peltier, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. objawy kliniczne choroby prionowej, w opinii badacza;
  2. rozpoznanie prawdopodobnej choroby prionowej zgodnie z kryteriami CDC;
  3. dodatni wynik testu RT-QuIC w płynie mózgowo-rdzeniowym lub testu genetycznego PRNP;
  4. nie więcej niż umiarkowane upośledzenie funkcjonalne określone wynikiem MRC-PDRS ≥15; oraz
  5. dostępność partnera badania do pomocy w procedurach badawczych.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. ciąża;
  2. przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego (LP); lub
  3. ostatni udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym choroby prionowej.

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia i wyłączenia, które zostaną ocenione podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Brak interwencji: Arm 1: Obserwacyjny
W ramieniu 1 uczestnicy przejdą punkcje lędźwiowe i inne czynności badawcze w punkcie wyjściowym (tydzień 0) oraz w tygodniu 4 i tygodniu 8. Lek badany nie będzie podawany. Priorytetowo będziemy prowadzić rekrutację do ramienia 2; ramię 1 będzie otwarte na rekrutację wtedy, gdy ramię 2 nie będzie otwarte na rekrutację.
Eksperymentalny: Grupa 2: Pojedyncza dawka rosnąca
W grupie 2 uczestnicy zostaną przyjęci do ośrodka badań klinicznych i otrzymają jedną dawkę PrP-siRNA podpajęczynówkowo. Poziomy dawek, które będą kolejno oceniane, to 50, 100 i 200 mg. Pacjenci zostaną wypisani w drugim dniu, a następnie będą okresowo wracać do ośrodka badawczego w trybie ambulatoryjnym w tygodniu 1, 2, 4, 8, 12 i 24 w celu monitorowania bezpieczeństwa i działań badawczych przez 24-tygodniowy okres obserwacji.
Lek: PrP-siRNA
Podawane dooponowo dwuwartościowe siRNA zaprojektowane do ukierunkowania na mRNA PRNP. Struktura została opublikowana w DOI: 10.1101/2024.12.05.627039
Inne nazwy:
  • 2439-s4
  • 2439-exNA
  • siRNA dwuwartościowy 2439-exNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 24
Od punktu wyjściowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), biomarker farmakodynamiczny (PD) dla aktywności PrP-siRNA
4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 8 tygodni po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), farmakodynamiczny (PD) biomarker aktywności PrP-siRNA
8 tygodni po podaniu dawki
Stężenie PrP w CSF
Ramy czasowe: 12 tygodni po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), biomarker farmakodynamiczny (PD) dla aktywności PrP-siRNA
12 tygodni po podaniu dawki
Stężenie PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 24 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie białka prionowego (PrP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), farmakodynamiczny (PD) biomarker aktywności PrP-siRNA
24 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP-siRNA w osoczu
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia leku badawczego w osoczu
4 godziny po podaniu dawki
Stężenie plazmatyczne PrP-siRNA
Ramy czasowe: 24 godziny po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia leku badawczego w osoczu
24 godziny po podaniu dawki
Stężenie plazmowe PrP-siRNA
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Farmakokinetyczny (PK) pomiar stężenia badanego leku w osoczu
4 tygodnie po podaniu dawki
Stężenie PrP-siRNA w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 4 tygodnie po podaniu dawki
Farmakokinetyczne (PK) pomiary stężenia badanego leku w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
4 tygodnie po podaniu dawki
Zmiana stężenia białka PrP w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 24
Od punktu wyjściowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Broad Institute of MIT and Harvard

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Eric V Minikel, PhD, Broad Institute of MIT and Harvard

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Gentile JE, Corridon TL, Serack FE, Echeverria D, Kennedy ZE, Gallant-Behm CL, Hassler MR, Kinberger G, Kamath NG, Lian Y, Gross KY, Miller R, DeSouza-Lenz K, Howard M, Guzman K, Chan N, Curtis DT, Fettes K, Lemaitre M, Cappon G, Jackson AL, Yamada K, Alterman JF, Coffey AA, Minikel EV, Khvorova A, Vallabh SM. Divalent siRNA for prion disease. bioRxiv. 2024 Dec 5;2024.12.05.627039. https://doi.org/10.1101/2024.12.05.627039

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NN112
  • OT2NS138339 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Broad Institute udostępni zanonimizowane dane indywidualnych uczestników, w tym pomiary biomarkerów i kliniczne. Dostęp będzie możliwy poprzez publiczne wydanie zestawu danych w momencie publikacji wyników badania lub nie później niż 1 rok po dacie zakończenia grantu NIH wspierającego to badanie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Nie później niż 14 sierpnia 2030 roku na czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Publicznie udostępnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba prionowa

Badania kliniczne na PrP-siRNA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami